2 Nærmare om innhaldet i forordning (EF) nr. 141/2000

Bakgrunnen for forordning (EF) nr. 141/2000 er at ein del sjukdommar er så sjeldne at kostnadene til å utvikle lækjemiddel til behandling av dei ikkje kan dekkjast av det salet som det er venta at lækjemidla vil få. Det er så få menneske som vert ramma av sjukdommane at det ikkje vil løne seg økonomisk å utvikle og marknadsføre lækjemidla.

Føremålet med forordninga er å fastsetje ein framgangsmåte for å peike ut dei lækjemidla som dette gjeld for, og å fremje forsking i, utvikling av og marknadsføring av desse preparata. Forordninga legg såleis til rette for at pasientar som lir av sjeldne sjukdommar, skal få tilgang til lækjemiddel av same kvalitet, tryggleik og verknad som det andre pasientar får.

For å vurdere om eit lækjemiddel kan reknast som eit «lækjemiddel mot ein sjeldan sjukdom», er det ved forordninga skipa ein komité («Committee for Orphan Medical Products» - COMP) under Det europeiske kontoret for lækjemiddelvurdering (EMEA). Denne komiteen skal vere samansett av eitt medlem frå kvar medlemsstat, tre medlemmer som er oppnemnde av Kommisjonen som representantar for pasientorganisasjonar, og tre medlemmer etter tilråding frå EMEA. For at eit lækjemiddel skal kome inn under ordninga, må søknaden godkjennast av denne komiteen.