2 Bakgrunn

Klinisk utprøving av legemidler innebærer en systematisk studie av legemidler hvor formålet er å få kunnskap om legemidlenes sikkerhet, effekt, påvirkning av fysiologisk funksjoner, interaksjoner (legemidlets (negative) samvirkning med andre legemidler), bivirkninger, opptak, fordeling, metabolisme (hvordan legemidlet omdannes i kroppen) og utskillelse, eller å studere deres terapeutiske verdi. Studien gjennomføres i henhold til en protokoll som er forhåndsgodkjent av myndighetene. Protokollen beskriver målsettinger, utforming, metoder, statistiske betraktninger og organisering i forbindelse med en klinisk utprøving.

Gjennomføring av kliniske utprøvinger er viktig for å kunne utvikle nye og sikre legemidler, og for å kunne forbedre og sammenligne eksisterende legemidler. Resultatene fra kliniske utprøvinger kan benyttes som dokumentasjon i søknad om markedsføringstillatelse for legemiddel, og for å vurdere hvilken plass legemidlene skal gis i helsetjenesten.

Kliniske utprøvinger av legemidler for mennesker er i dag regulert av flere EU-direktiv inntatt i EØS-avtalen og gjennomført i norsk rett. Regelverket gir pasientene beskyttelse mot den risiko slik utprøving innebærer og fremmer europeisk farmasøytisk industri.

Det er en nedgang i kliniske legemiddelstudier i EØS. Det eksisterende regelverket for klinisk utprøving av legemidler er kritisert av både industri, forskere og pasienter som uforholdsmessig tyngende. Fra 2007 til 2011 falt antallet søknader om kliniske utprøvinger i EU med 25 prosent, og kostnadene for å kunne gjennomføre slike utprøvinger har økt vesentlig. Et av hovedformålene med den nye forordningen er å gjøre EØS-området mer attraktivt for gjennomføring av kliniske utprøvinger.

Gjennom vedtakelsen av forordning (EU) nr. 536/2014 tar EU sikte på å bedre rammebetingelsene for kliniske studier. I hovedsak viderefører europaparlaments- og rådsforordning (EU) nr. 536/2014 det rettslige rammeverket for klinisk legemiddelutprøving i EØS. EU har imidlertid valgt å vedta regelverket som en forordning i stedet for et direktiv. Siden forordninger har direkte virkning i EUs medlemsstater, og ikke skal gjennomføres i nasjonalt regelverk, forventes det en mer harmonisert gjennomføring av regelverket i EU.