7 Analyseredskaper i prioriteringsdebatten

7.1 Innledning

Daglig fattes det tusenvis av beslutninger på forskjellige nivåer rundt i det norske helsevesen. Det kan dreie seg om hvordan den enkelte pasient skal behandles, om det skal innføres nye kirurgiske eller diagnostiske metoder og utstyr ved sykehusavdelinger, eller om det skal være spesielle vilkår for forskrivning av enkelte legemidler på blå resept m.m. Hvilke beslutninger som treffes har konsekvenser for hvor store ressurser som brukes i helsevesenet totalt, og for hvilke helsetjenester som tilbys. Vedtak om å bruke ressurser på én gruppe, avskjærer muligheten til å bruke de samme ressursene på en annen gruppe. Helsearbeidernes beslutninger har derfor klare elementer av prioritering i seg, selv om prioriteringene vanligvis foregår indirekte.

Målet om å finne en hensiktsmessig fordeling av ressursene mellom ulike pasientgrupper er nært knyttet til målet om å få til en effektiv utnyttelse av helsetjenestens ressurser. Dette forutsetter at beslutningene bygger på pålitelig og tilstrekkelig informasjon, hvor opplysninger både om kostnader og konsekvenser av alternative tiltak kommer frem. Det eksisterer en rekke forskjellige analyseredskaper for å belyse effektiviteten av ulike former for medisinsk teknologi. Det er grunn til å trekke disse inn i debatten rundt prioritering i helsevesenet, fordi kunnskap om kvalitet og effektivitet på forskjellige ytelser kan være av betydning for prioriteringen av helsevesenets oppgaver. Dersom man ønsker å legge relativt større vekt på effekt og kostnadseffektivitet i forhold til alvorlighetskriteriet enn før, øker dessuten betydningen av å ha gode verktøy, eller «språk», for å identifisere, tallfeste og evaluere effekten av ulike tiltak. I dette kapitlet vil vi beskrive to tilnærminger til informasjonsinnhenting i forbindelse med alternative ressursanvendelser i helsevesenet: medisinsk teknologivurdering og økonomiske analyser av helsetiltak. Begge analysemetodene må ta utgangspunkt i et klinisk grunnlagsmateriale.

7.2 Medisinsk teknologivurdering

I en rapport til Sosial- og helsedepartementet, avgitt 28. juni 1996, drøftet en arbeidsgruppe anvendelsesområdet for og gjennomføringen av utvidet medisinsk teknologivurdering. Medisinsk teknologivurdering defineres som et system for kontinuerlig vurdering av forutsetningene for og konsekvensene av å anvende medisinsk teknologi. Med teknologi menes ikke bare anvendelse av utstyr og apparatur. Begrepet omfatter også legemidler og andre behandlingsmetoder, diagnostiske prosedyrer, pleie og forebyggende metoder. Det dreier seg altså om systematiske vurderinger av nytten ved alle sider av medisinsk praksis. Med nytte mener vi en bred vurdering av effekt, risiko for bivirkninger, indikasjonsområde, diagnostiske verktøy, og konsekvenser for helsevesenet og den enkelte pasient ved bruken av en bestemt teknologi. Hensikten med slike systematiske vurderinger er å utarbeide et best mulig grunnlag for beslutninger i helsetjenesten. Et system for medisinsk teknologivurdering består av fire elementer:

• Identifisering av viktige problemstillinger

• Fremskaffelse av resultatdata

• Syntese av eksisterende dokumentasjon om den aktuelle teknologi

• Spredning og implementering av resultater

7.2.1 Identifisering av viktige problemstillinger

Det er ofte ikke nødvendig med høy faglig kompetanse for å kunne identifisere hvilke problemstillinger som er viktige å få belyst. Både pasienter, politikere, myndigheter, helseadministratorer og helsepersonell kan ha begrunnede syn på dette. Jo større effektiviserings- og forbedringspotensialet er, desto viktigere er det å få identifisert problemområdene. Dersom det skal la seg gjøre å gjennomføre en teknologivurdering, er det nødvendig å avgrense og presist beskrive de problemstillingene som ønskes vurdert.

7.2.2 Fremskaffelse og analyse av medisinske data

På svært mange områder innen medisinsk praksis mangler dokumentasjon av helseeffekter. To vanlige metoder for fremskaffelse av slik dokumentasjon er klinisk kontrollerte forsøk og mer tradisjonell klinisk forskning med oppfølging av pasientgrupper som har gjennomgått spesielle intervensjoner. Det er et stort behov for slik resultatfokusert, pasientnær forskning både innen etablert diagnostikk og behandling, og i forbindelse med introduksjon av nye behandlingsmetoder og prinsipper. Når det gjelder ny teknologi er behovet lett synlig fordi dokumentasjon av effekt ofte ikke eksisterer. Begrepet «utprøvende behandling» har vært introdusert som en betegnelse på forskningsbasert utprøving av ny teknologi, jf. kapittel 9.

Utnyttelse av helseregistre er en annen metode til fremskaffelse av effektdokumentasjon. Slike helseregistre kan være eksisterende nasjonale registre av typen fødselsregister, kreftregister og dødsårsaksregister, eller det kan være lokale, regionale eller nasjonale diagnoseregistre som er etablert på ad hoc-basis ved faglig kollegialt samarbeid.

7.2.3 Syntese av eksisterende dokumentasjon

En syntese av eksisterende dokumentasjon om en medisinsk teknologi bør inneholde en beskrivelse av og redegjørelse for teknologien, en sammenstilling av hvilken dokumentasjon som finnes om teknologiens effekt, vurdering av brukernes preferanser for den aktuelle teknologien, samt en oversikt over resultatene fra eventuelle helseøkonomiske analyser.

Beskrivelse av teknologien

En rekke ulike medisinske teknologier, såvel etablerte tiltak som ny teknologi, vil være aktuelle for en systematisk nyttevurdering. Gitt at man har avgrenset en aktuell og betydningsfull problemstilling, vil et naturlig startpunkt være en beskrivelse av selve teknologien. Aktuelle spørsmål er:

• Hva er indikasjonen for teknologiens anvendelse?

• Er det enighet om indikasjonen?

• Hvor mange pasienter dreier det seg om?

• Finnes det relevante alternativer?

• Dreier det seg om et helt nytt prinsipp, eller videreutvikling av kjent medisinsk teknologi?

Innhenting og vurdering av kunnskap om medisinsk effekt

For å kunne gi en pålitelig vurdering av hvilke positive og negative effekter en teknologi har, er det nødvendig å stille sammen og vurdere kritisk mest mulig relevant dokumentasjon. Et slikt arbeid omfatter:

• Effektive og eksplisitte søkestrategier for å finne relevant litteratur

• Pålitelige og eksplisitte metoder for hvordan informasjon fra litteraturen skal selekteres

• Kritisk vurdering av den informasjon man henter ut etter anerkjente metoder for slik «science on science»

Ofte vil det være nødvendig å gjøre søk i store deler av den faglige verdenslitteraturen. Dette kan gjøres bl.a. gjennom oppslag i medisinske databaser som Medline og Excerpta Medica. Etter hvert vil det også være mulig å søke i databaser som inneholder informasjon om effekt som allerede er underkastet en kritisk vurdering. Cochrane-databasen inkluderer eksempelvis systematiske oversikter som er utarbeidet etter en metodisk mal som nyter høy anerkjennelse i vitenskapelige miljøer. Det vil være aktuelt å supplere kunnskap fra internasjonal forskning med data fra sentrale og lokale helseregistre i Norge, når disse har relevans og tilfredsstillende analyseverktøy er etablert.

De senere år har det blitt utviklet en rekke metodeverktøy som gjør det lettere å vurdere forskningsfunn. Det gjelder både kritisk vurdering av studiers utforming (design, størrelse osv.) og statistiske metoder for sammenstilling av slike data (metaanalyse). Det er selvsagt en forutsetning å ha god metodekompetanse i klinisk eller annen forskning (enkeltstudier), men metodekunnskap i dette syntesearbeid er likevel en egenartet og nødvendig tilleggskunnskap. Vi har lite kompetanse på dette metodiske området i Norge. Kompetanseoppbygging vil derfor bli en viktig oppgave. Innhentingen av kunnskap og den kritiske vurdering av funnene vil ha noe forskjellig innhold avhengig av om det dreier seg om teknologi for å stille en diagnose, forebygge en risikofaktor, behandle en sykdom osv. Bedømmelse av negative effekter kan være særlig vanskelig, for eksempel når det gjelder sjeldne bivirkninger. Det er imidlertid viktig å understreke at risikoen eksplisitt må bedømmes og sammenholdes med gevinsten. Når man bedømmer eksisterende data er det nødvendig å underkaste generaliseringsverdien en streng vurdering. Det finnes mange eksempler på medisinsk teknologi som kun er utprøvd i forhold til selekterte pasientgrupper, men som så tas i bruk på mye videre indikasjonsgrunnlag. Det er også klart at en behandlingseffekt påvirkes blant annet av helsetjenestens organisering, og av andre forhold som kan være knyttet til særnorsk kultur, politikk og etikk. Derfor kan man ikke bruke systematiske oversikter fra utlandet og uten videre applisere dem til norske forhold.

Innhenting og vurdering av preferanser for ny teknologi

I medisinsk teknologivurdering vil det svært ofte dreie seg om å bedømme teknologier som har en moderat, men like fullt relevant og viktig effekt. Til ny teknologi er det også knyttet risiko for bivirkninger eller ugunstige utfall. For å komme fra kunnskap om effekt til beslutninger om å applisere eller innføre en bestemt metode, må man derfor også vurdere verdier eller preferanser knyttet til de mulige gunstige eller ugunstige utfall. Helsetjenesten har liten tradisjon for eksplisitt å etterspørre eller ta med i beslutningsgrunnlaget pasientenes egne verdier. Det kan føre til at helsepersonellets egne verdier gis avgjørende vekt. Det er nødvendig å delta i internasjonal metodeutvikling på dette området; en god teknologivurdering er avhengig av at en kan få tak i folks syn for eksempel på risiko og fare for bivirkninger. I et samfunnsperspektiv er det nødvendig å drøfte viktige etiske implikasjoner knyttet til ulike handlingsvalg. Eksempelvis vil vi i årene fremover få en rekke nye teknologier, f.eks. knyttet til fosterdiagnostikk.

Helseøkonomiske vurderinger

Det beste estimat for nytte (og eventuelle bivirkninger) forbundet med en gitt teknologi for et gitt problem, må sammenholdes med omkostninger og gevinster for samfunnet og for pasientene. Det er viktigere å bedømme konsekvenser for samfunnsøkonomien enn for økonomien i helsetjenesten isolert, men også virkningen på driftsøkonomien skal beskrives og vurderes. Metoder og prinsipper for helseøkonomiske evalueringer omtales mer inngående senere i dette kapitlet.

7.2.4 Spredning og implementering av vurderingene

Legenes atferd bestemmes av mange forhold, hvorav det viktigste må antas å være hva legen mener er korrekt medisinsk praksis. Enkelte undersøkelser tyder imidlertid på at legene kan ha vanskeligheter med å vurdere den reelle effekten av medisinsk teknologi utelukkende på grunnlag av produsentens egen dokumentasjon. Produsentuavhengig informasjon i form av medisinsk teknologivurdering kan bidra til å opprette en nødvendig balanse i påstander om fordeler og ulemper ved ny teknologi. Dersom teknologivurdering skal få betydning for helsetilbudets innhold og organisering, må imidlertid slik informasjon spres til beslutningstakere i helsevesenet. Spredning av informasjon skjer i dag gjennom undervisning ved universiteter og høyskoler, videre- og etterutdanningskurs, medisinske tidskrifter, kongresser og konferanser, standard- og prosedyrebøker. Implementeringen av teknologivurderinger har vært mangelfull i mange land. Det er heller ingen enkel oppgave å forandre profesjonell atferd i helsetjenesten. Et viktig formål med eventuelt å innføre medisinsk teknologivurdering i Norge vil imidlertid være å veilede beslutninger på nasjonalt, politisk nivå, noe som kan fremme rask implementering. Men man er også avhengig av oppslutning om nasjonale retningslinjer som kan innebære at helsepersonell må gjøre noe annet enn det de gjør i dag. Dette vil ofte hemme implementering. Hvorvidt en lykkes, vil være avhengig av hvilken teknologi det er snakk om, hvilke økonomiske insentiver som finnes, hvilke alternativer som finnes osv.

Det pågår, også i Norge, interessant og potensielt nyttig forskning om hvordan man effektivt påvirker profesjonell atferd. Slike kunnskaper bør utnyttes, og man må også overveie i hvilken grad implementering av eventuelle norske teknologivurderinger kan inngå i forsøk som kan gi bidrag til denne forskningen.

7.2.5 Hvordan kan medisinske teknologivurderinger brukes?

Medisinske teknologivurderinger kan brukes til ulike formål av politikere, myndigheter, fagfolk, pasienter og ikke minst produsentene. Fra myndighetenes side kan slike vurderinger synes særlig aktuelle i forbindelse med:

• Beslutninger vedrørende godkjenning av ny medisinsk teknologi og eventuell utstedelse eller tilbaketrekning av markedsføringstillatelser

• Beslutninger om hvorvidt en aktuell medisinsk teknologi skal finansieres av det offentlige

• Beslutninger om hvor omfattende bruken av en offentlig finansiert medisinsk teknologi skal være

Medisinske teknologivurderinger kan også være nyttige i regionale og nasjonale helseplaner, ved vurdering av ny teknologi og ved etablering av utprøvende behandling. Videre vil medisinsk teknologivurdering kunne være en basis for regionale faglige nettverk, både ved utvikling av standarder og prosedyrer, i kvalitetssikring og -utvikling og i ordinær fagutvikling (grunn-, videre- og etterutdannelse). Vektlegging av medisinsk teknologivurdering vil forhåpentligvis også kunne stimulere til pasientnær, klinisk forskning og en mer hensiktsmessig resultatrapportering. Også tilsynsmyndighetene vil ha nytte av medisinsk teknologivurdering, blant annet for å fastslå forsvarligheten av tjenestetilbudet, og for overvåking av medisinsk praksis og kvalitetskontroll og kvalitetsutvikling. I boks 7.1 skisseres de sentrale elementer i medisinsk teknologivurdering.

7.3 Metoder for økonomisk evaluering av helsetiltak

Ressursene i helsevesenet, som i alle andre sektorer, er knappe, og det finnes ulike måter å bruke dem på. Alle anvendelser er imidlertid ikke like gode. I økonomisk teori er man opptatt av å få mest mulig nytte eller velferd («utility») ut av de ressurser man har. Sagt på en annen måte er målet å gjøre mest mulig godt for flest mulig. Jo mer effektivt en bruker ressursene, desto flere pasienter kan gis et tilbud innenfor en fast budsjettramme. I en rekke land er derfor kostnadseffektivitet et sentralt kriterium ved prioritering mellom forskjellige helsetiltak, jf. f.eks. Dunning-komiteens arbeid i Nederland, som er nærmere beskrevet i kapittel 4. Kravet om kostnadseffektivitet innebærer bl.a. at en gitt behandling skal foregå med minst mulig bruk av ressurser. For å identifisere hvilke tiltak som er kostnadseffektive og hvilke som er kostnadsineffektive, er systematiske økonomiske analyser av helsetiltak tatt i bruk i flere land. I Norge har man derimot liten erfaring med bruken av slike analyser i prioriteringssammenheng. I dette avsnittet vil vi gi en skisse over sentrale metoder, begreper og prinsipper i økonomisk evaluering av helsetiltak.

I boka Economic evaluation of health care programmes defineres økonomisk evaluering som:

«Economic analysis is the comparative analysis of alternative courses of action in terms of both their costs and consequences» (Drummond, Stoddart and Torrance 1987).

Fire former for økonomisk evaluering av helsetiltak regnes som fullverdige i forhold til en slik definisjon, (1) cost-minimisation analyse, (2) cost-effectiveness analyse, (3) cost-utility analyse og (4) cost-benefit analyse.

7.3.1 Kostnads-minimeringsanalysen

Kostnads-minimeringsanalysen (eng. cost-minimisation analysis) blir ofte regnet som den enkleste formen for økonomisk evaluering av helsetiltak. Som regel vil den også være den minst tid- og ressurskrevende analysen å utføre. Metoden går ut på å finne hvilket, av to eller flere likeverdige behandlingsalternativer, som er rimeligst. Med likeverdig menes at alternativene er terapeutisk ekvivalente, dvs. at de gir det samme medisinske resultat. Dersom terapeutisk ekvivalens er fastslått, vil det kun være behov for identifisering og tallfesting av kostnader ved alternativene. Arbeidet med en kostnads-minimeringsanalyse vil normalt bestå av to hovedelementer: (1) identifisering av terapeutisk ekvivalente behandlingstilbud og (2) identifisering og tallfesting av alternativenes kostnader. Et sentralt element i en cost-minimisation analyse er at terapeutisk ekvivalens virkelig er fastslått og dokumentert.

Metoden kan brukes til å sammenligne kostnader ved helt ulike former for behandling. I prinsippet kan man f.eks. foreta sammenligninger mellom kostnadene forbundet med medikamentell versus kirurgisk behandling av magesår (f.eks. ulcusmidler vs. ulcuskirurgi). En kostnads-minimeringsanalyse kan medføre omfattende krav til informasjonsinnhenting. På den andre siden kan den også være den av de fire metodene for økonomisk evaluering av helsetiltak som er enklest å utføre. For eksempel kan helsepersonell ved helseinstitusjoner foreta denne type undersøkelser gjennom prissammenligninger av alternative preparater som helsearbeideren har erfaring med. Ellers kan slike analyser bestå av relativt enkle overslag over kostnadene ved ukomplisert behandling som gir samme resultat. Metoden innebærer at mer enn ett alternativ vurderes, men arbeidet med å finne kostnader som knytter seg til terapiene, vil være det samme som om man foretok en ren kostnadsanalyse av et enkelt terapiprogram.

7.3.2 Kostnads-effektivitetsanalysen

Kostnads-effektivitetsanalysen (eng. cost-effectiveness analysis) benyttes dersom ett mål for effektivitet utrykker det relevante utfall av behandling, og dersom rivaliserende behandlingsmetoder medfører ulik sannsynlighet for at utfallet nås. De marginale medisinske forbedringer ved en ny medisinsk teknologi relateres til de økte kostnader den genererer i forhold til en annen aktuell terapi.

Dette behandlingsalternativet brukes som referansealternativ, dvs. som utgangspunkt for å måle økningen i medisinsk effektivitet ved det eller de andre behandlingsalternativer som undersøkes. Dette kan være standard behandling, rimeligste behandling eller «å ikke gjøre noe». Samme prinsipp gjelder for måling av kostnader. Det engelske uttrykket for referansealternativ er comparator , og kostnads-effektivitetsanalyser benevnes ofte komparativ kostnads-effektivitetsanalyse .

7.3.3 QALY-analyser

QALY-analysen (cost-utility analysis) anses gjerne som en spesialvariant av kostnads-effektivitetsanalysen. Metoden anses ofte for å være den bredeste og mest omfattende metoden for økonomisk evaluering av helsetiltak. Forskjellen mellom kostnads-effektivitetsanalysen og QALY-analysen ligger i måten en måler de medisinske resultatene eller nytten av behandling. I en kostnads-effektivitetsanalyse fokuseres det på ett bestemt mål på effektivitet, f.eks. kostnader pr. hofteleddsutskifting. Ved bruk av QALY-metoden måler man nyttegevinsten i form av økt livskvalitet og/eller overlevelse gjennom en indeks som er konstruert for formålet, dvs. en bruker et flerdimensjonalt mål for nytten av behandling. Det mest kjente resultatmålet i forindelse med måling av livskvalitet er kvalitetsjusterte leveår vunnet , eller QALY(s) - quality adjusted life years (saved). Resultatene av en QALY-analyse uttrykkes derfor gjerne ved kostnader pr. kvalitetsjusterte leveår vunnet. QALY-metoden er den eneste metoden som gjør det mulig å veie sammen flere dimensjoner av helsegevinst i et felles mål samtidig. En slik sammenveiing er mulig fordi preferansene for hvert enkelt helsetilstand er vurdert ut fra enkeltpersoners vurdering av å være i denne helsetiltstanden.

Grunnen til at en ønsker å bruke livskvalitet som resultatmål, er at et behandlingstiltak ofte har flere formål og gir flere forskjellige former for medisinsk gevinst. For eksempel vil en hofteleddsutskifting både kunne føre til at pasienten får mindre smerter, at vedkommende blir mer mobil, og kan gjenoppta sine daglige sysler og funksjoner. QALY-metoden muliggjør en sammenslåing av slike gevinster i en felles indeks. QALY-metoden representerer den nyeste tilveksten til økonomisk analyse av helsetiltak. Den fokuserer spesielt på kvaliteten av behandling slik den oppleves av pasienten.

Grunnen til å vektlegge livskvalitet, kan også være at behandling ofte ikke påvirker selve sykdommen eller sykdomsutviklingen nevneverdig. Dette gjelder f.eks. på kreftområdet. Her vil en diskusjon om livskvalitet være mindre aktuell dersom behandlingen var åpenbart effektiv når det gjelder å helbrede pasienten. Den vanligste situasjonen er imidlertid at en kan observere en viss effekt, ofte uttrykkt i «responsrater», men til en pris av moderate til alvorlige bivirkninger. Den eventuelle gevinst en eventuelt oppnår, må da veies opp mot livskvaliteten i den gjenværende levetiden. Har man vunnet noe som helst dersom en behandling gir en liten økning i forventet levetid (2-3 måneder), men der behandlingen gir individet så store plager at livskvaliteten åpenbart reduseres, eventuelt at pasienten må behandles på sykehus eller annen institusjon pga. av bivirkningene av behandlingen? Ved bruk av QALY-metoden forsøker en å nærme seg denne problemstillingen ved at en tar utgangspunkt i at ett år som 100 pst frisk, teller som ett kvalitetsjustert leverår. Et leveår som syk med nedsatt livskvalitet teller som en brøkdel av et helt år. Med andre ord, jo lavere livskvalitet, jo lavere blir brøken ( det er dette som menes med kvalitetsjustering). Dersom vi synes det er like godt å leve i 9 måneder uten alvorlige bivirkninger, som å leve i 12 måneder med moderate til alvorlige bivirkninger, vil ett år vunnet med behandling med bivirkninger telle som 0,75 av et helt kvalitetsjustert leveår. Dersom perioden uten bivirkninger kan forlenges fra 9 til 12 måneder gjennom en behandling som koster 50 000 kroner, innebærer dette en kostnad pr. kvalitetsjusterte leveår vunnet på 200 000 kroner. Mens man i en kostnads-effektivitetsanalyse undersøker sammenhengen mellom marginale kostnader og marginale effekter som følge av et helsetiltak, undersøker man således ved bruk av QALY-metoden sammenhengen mellom marginale kostnader og den marginale innvirkning på pasientens livskvalitet.

QALY-metoden er fremdeles under utvikling. Mange anser den som svært lovende på grunn av at den gjør det mulig å vurdere hvilken samlet nyttevirkning helsetiltak har på livskvaliteten. På den annen side er livskvalitet et svært vanskelig fenomen å måle, og som alle andre helseøkonomiske analyser kan heller ikke QALY-analyser være eneste kriterium når en skal vurdere ønskeligheten av et helsetiltak.

Hvem bør intervjues ved bruk av QALY-metoden?

Nytteverdier for ulike helsetilstander til bruk i QALY-analyser kan fastsettes på bakgrunn av opplysninger i den medisinske litteraturen, eller gjennom verdsetting av ulike tilstander gjennom intervjuer og spørreundersøkelser. En sentral problemstilling er hvem man skal intervjue. Aktuelle grupper kan være folk i sin alminnelighet, helsepersonell, tidligere og nåværende pasienter, deres familier, helseadministratorer og politikere. Det er imidlertid pasientenes egen opplevelse av helse og livskvalitet som er mest sentralt. Derfor har det vært argumentert for at beregninger av livskvalitet ideelt sett bør baseres på pasientintervjuer.

Det er vist at valg av intervjugruppe kan påvirke resultatene. Rosser og Kind fant f.eks. at leger tilla de fleste sykdommer et større tap av livskvalitet enn hva sykepleierne gjorde (Rosser 1978). Mellom leger og et tilfeldig utvalg av intervjuobjekter ble den samme forskjellen påvist. Ved bruk av intervjuer og undersøkelsesteknikker kan de preferansene intervjuobjektene gir uttrykk for i intervjusituasjonen, skille seg fra det deres faktiske atferd skulle tilsi.

7.3.4 Kostnads-nytteanalysen

Kostnads-nytteanalysen (eng. cost-benefit analysen) er forankret i den såkalte velferdsteorien. I teorien skal en slik analyse gi svar på hvilken beslutning som er riktig i en valgsituasjon. Dette forutsetter at analysen inneholder en korrekt tallfesting av kostnader og individenes preferanser. Kostnads-nytteanalysen går ut på at den økonomiske verdien av en medisinsk gevinst og behandlingskostnadene tallfestes og veies opp mot hverandre. Ethvert tiltak hvor kroneverdien av den medisinske nytten overstiger kroneverdien av de medisinske kostnadene, bør gjennomføres. Ved valg mellom flere behandlingsformer hvor nytten er større enn kostnaden, velges den behandlingsform som medfører størst differanse mellom nytte og kostnader, dvs. genererer størst overskudd.

I utgangspunktet kan kostnads-nytteanalysen være relativt omfattende. På grunn av vanskeligheter med å regne om ulike medisinske nytteaspekter til kroner og ører, vil man imidlertid ofte måtte nøye seg med mer begrensede analyser. I praksis vil cost-benefit analyser derfor være av mer begrenset art enn både kostnads-effektivitetsanalysen og QALY-analysen. Kostnads-nytteanalysen kan tas i bruk når følgende forutsetninger er oppfylt:

• Man må kunne skille to ulike helseprogrammer fra hverandre på en meningsfull måte

• Minst to alternative behandlingsprogrammer må være gjenstand for analysen. Eventuelt kan analysen ta sikte på å sammenligne et behandlingsprogram mot alternativet å ikke gi behandling

• Behandlingsresultatene må være målbare

• Det må være praktisk mulig å tallfest nytte og kostnader i kroner og øre

Punkt fire innebærer et strengt krav til kvantifisering av forhold man vanligvis ikke evalueres i form av kronemessige beløp. At det i kostnads-nytteanalyser er nødvendig å foreta en slik «prising», kommer av at det av og til kan være ønskelig å sammenligne behandlingsalternativer av vidt forskjellig karakter. Dette krever en omregning av alle nytte- og kostnadsaspekter til en felles standard som penger. I kostnads-nytteanalyser er det i prinsippet mulig å sammenligne og rangere vesensforskjellige helsetiltak som f.eks. bruk av bilbelter versus vaksine mot polio.

Hvordan tallfeste nytten av medisinske resultater i en kostnads-nytteanalyse?

Å regne om verdien av helsemessige gevinster til penger er et kontroversielt tema. Dette skyldes selvsagt at det ikke én riktig «økonomisk verdi» på medisinske resultater. Dette gjør at man må gå omveier om andre resultatmål før man så kan gjøre disse om til kronebeløp. I det følgende vil vi vise to forskjellige prinsipper for å regne om verdien av medisinske gevinster til kronebeløp, henholdsvis human capital-prinsippet og betalingsvilje-prinsippet :

• Prinsippet om human capital (den menneskelige kapital) . Gjennom å arbeide bidrar menneskene til å øke samfunnets inntekter og sikre felleskapets behovstilfredsstillelse. Følgelig kan mennesket ses som en produksjonsfaktor som har økonomisk verdi, derav uttrykket «den menneskelige kapital». Den menneskelige kapital øker dersom helsetilstanden bedres som følge av medisinsk behandling. Verdien av et helsetiltak kan dermed settes lik den produktivitetsøkning som oppstår når et menneske får helsa tilbake, og igjen kan delta i verdiskapende arbeid. En tallfesting kan gjøres ved å ta utgangspunkt i lønninger. Human capital-prinsippet blir kritisert av flere årsaker. Analyser som bygger på human capital-prinsippet kan allikevel være av interesse: Slike analyser kan kartlegge hvem som mottar nytten og hvem som bærer kostnadene ved ulike tiltak.

• Prinsippet om betalingsvillighet. Med utgangspunkt i velferdsteorien og det såkalte paretobegrepet, kan det hevdes at nytten ved et helsegode burde komme til uttrykk gjennom brukernes betalingsvillighet for den endring i helsetilstand som et helsetiltak medfører. I prinsippet kan denne betalingsvilligheten tenkes kartlagt på to måter. En måte er å observere pasienters beslutninger i et eventuelt marked for helsetjenester som det man til en viss grad har i USA. Gjennom å betrakte hvilke goder mennesker faktisk etterspør innenfor sine private budsjetter, kan deres betalingsvillighet og behovsprioriteringer kartlegges. Hvor stor del av et husholdningsbudsjett går f.eks. med til å kjøpe medisiner, og hvor stor del går til teaterbesøk - og hvordan påvirkes dette av budsjettets størrelse? Denne typen observasjoner ville si noe om konsumentenes preferanser og nytteaveininger for alternative goder. En annen måte å kartlegge betalingsvilje på er å spørre enkeltindivider om hvor mye de er villig til å betale for ulike former for behandling. Mennesker har imidlertid en tendens til å gi uttrykk for behov som er presserende i øyeblikket, og svarene vil trolig avhenge om man spør friske eller syke personer. Dessuten vil den enkeltes holdning til risiko innvirke på svaret. Prinsippet om måling av betalingsvilje kritiseres i tillegg for at den ikke tar hensyn til at betalingsvillighet avhenger av betalingsevne. Bruk av dette prinsippet kan derfor medføre sosiale skjevheter.

Kostnads-nytteanalysens praktiske betydning i helsevesenet

Kostnads-nytteanalysens fortrinn er at den i prinsippet kan benyttes til å sammenligne helsetiltak av helt ulik art, fra betydningen av riktig ventilasjon på arbeidsplassen, til konsekvensene av vaksinasjonsprogram på skolene. En kronemessig tallfesting av både nytte og kostnader for slike tiltak setter en (ideelt sett) i stand til å komme frem til et endelig resultat av kostnads-nytteanalysen. Dette kan tjene som prioriteringsgrunnlag når man må foreta valg mellom alternative helsetiltak. De høye ambisjonene som legges til grunn ved cost-benefit analyser er derimot også metodens svakhet, fordi det knytter seg så mange problemer til det å skulle «konvertere» verdien av helsegoder til økonomiske termer. Dette legger klare begrensninger på mulighetene til å bruke kostnads-nytteanalyser i helsesektoren.

Elementer av kostnads-nyttetankegangen er imidlertid anvendbar, spesielt klargjøringen av hvem som bærer hvilke kostnader. Eventuelt kan kostnads-nytteundersøkelser gjennomføres ved at man tallfester nyttesiden i form av fysiske resultatmål som f.eks. «arbeidsdager spart».

7.3.5 Hovedelementer i økonomisk evaluering av helsetiltak

Uansett valg av metode er det nødvendig å være bevisst på enkelte hovedelementer som gjelder for alle former for økonomisk evaluering av helsetiltak. Dette gjelder særlig hvilket perspektiv analysen skal ha, hvordan en skal vurdere og behandle indirekte økonomiske gevinster ved at folk kommer tilbake i arbeid, hvordan en kan hente inn klinisk grunnlagsdokumentasjon, og hvordan usikkerhetenog tidsperspektivet i analysene skal behandles.

Analysens perspektiv

Hvorvidt en innsatsfaktor i helsevesenet er en kostnad eller ikke, avhenger av valg av perspektiv. Pasientenes kostnader til refusjonsberettigede legemidler er f.eks. begrenset til egenandelen. Rikstrygdeverkets kostnader tilsvarer det offentlige refusjonstilskudd som ikke betales av pasienten. Dersom samfunnets perspektiv legges til grunn, tilsvarer kostnaden apotekets utsalgspris for det refusjonsberettigede legemidlet, dvs. summen av pasientens egenandel og det offentlige refusjonstilskuddet. Tilsvarende resonnement gjelder også mellom ulike institusjoner i helsevesenet. For eksempel kan et legemiddel som reduserer liggetiden i sykehus, føre til større behov for hjemmepleie. Noen av disse kostnadene betales av sykehuset, andre av Rikstrygdeverket, kommunen og av pasientene.

Valg av perpektiv avgjør hvilke kostnader og konsekvenser som skal regnes med i en helseøkonomisk undersøkelse. Fra utvalgets ståsted er det åpenbart at det er det samfunnsmessige perspektivet som er det mest relevante. Valg av perspektiv er viktig fordi ulike perspektiver kan gi ulik informasjon og ulike valg. I økonomiske analyser av helsetiltak er det derfor av sentral betydning å redegjøre for hvilke perspektiv som ligger til grunn og for hva analysen skal brukes til. Helst bør perspektivet redegjøres for allerede i undersøkelsens problemdefinisjon.

Innhenting av klinisk grunnlagsdokumentasjon

En av de største utfordringene ved økonomisk evaluering av helsetiltak, er hvordan en skal skaffe til veie de nødvendige grunnlagsdataene om kostnader og medisinske konsekvenser av forskjellige helsetilbud. Muligheten til å innhente denne type informasjon vil variere mellom ulike behandlingstilbud og ulike former for teknologier. En årsak til dette kan være at det for enkelte helsetjenester ikke er vanlig å gjøre denne typen systematiske studier. Selv om innhentingen ikke er vanskelig fra et vitenskapelig perspektiv, kan det by på praktiske problemer for andre enn helsepersonell å innhente nødvendige data. Et annet problem kan være at selve datainnhentingen kan være krevende både fra et vitenskapelig og økonomisk synspunkt. I forbindelse med gjennomføringen av økonomiske analyser av helsetiltak, går det således et skille ved om hvorvidt et helsetilbud er dokumentert gjennom vitenskapelig kontrollerte kliniske studier, eller ikke. For f.eks. legemidler vil det alltid foreligge vitenskapelig kontrollerte og randomiserte kliniske studier, mens nye kirurgiske prosedyrer må dokumenteres gjennom andre prosedyrer.

For legemidler er det derfor mulig å utføre datainnsamlingene retrospektivt, dvs. i etterkant av av en enkelt kontrollert klinisk utprøving, dersom en slik utprøving er gjennomført. Dersom det eksisterer flere studier, kan det eventuelt gjøres metaanalyser av et antall slike kliniske studier. Ofte anses det imidlertid som hensiktsmessig å utføre datainnsamlingen prospektivt, dvs. parallelt med de kontrollerte kliniske utprøvingene. Datainnsamlingen starter gjerne i fase tre av de kliniske utprøvingene. I denne fasen av de kliniske forsøkene gjøres omfattende utprøvinger på pasienter for å bestemme legemidlets terapeutiske effekter og så langt mulig bivirkningsmønster og bivirkningsfrekvens, samt sammenligninger med aksepterte behandlingsmetoder og/eller en annen kontrollgruppe. Hverken retrospektive eller prospektive studier i fase tre er uproblematiske når det gjelder innsamling av data til legemiddeløkonomiske analyser. Det kan knytte seg problemer til at kliniske studier ikke alltid er representative for senere klinisk praksis ellers i helsevesenet, av og til kort oppfølgingstid og for små populasjoner. Et annet problem kan være at man i enkelte kliniske studier sammenligner et nytt legemiddel med placebo. Dette gir begrenset informasjon om effekten av et nytt legemiddel i forhold til alternative behandlingsformer. Enkelte av problemene kan reduseres dersom det legges større vekt på utforming og tilpasning av de kliniske utprøvingene, datainnsamlingen og tolkningen av resultatene. Problemene må imidlertid ikke undervurderes. Kvaliteten på helseøkonomiske undersøkelser vil selvsagt aldri være bedre enn kvaliteten på de medisinske grunnlagsdataene.

Usikkerhet og tidsforskyvning

Usikkerhet er knyttet til de fleste komponenter i en økonomisk analyse. De mange usikkerhetsfaktorer nødvendiggjør såkalte sensitivitetsanalyser eller følsomhetsanalyser.

Hensikten med disse er å undersøke hvordan analysens resultater påvirkes dersom forutsetningene forandres. Følsomhetsanalyser innebærer at man kan få klarlagt kritiske verdier for usikkerhetsfaktorer, dvs. hvor langt en faktor kan endres i ugunstig retning før dette er av betydning for analysens resultat. Vanligvis er det enklest å endre én usikkerhetsfaktor av gangen, men det kan også foretas beregninger for usikre faktorer der man endrer flere variabler samtidig.

Mange mennesker oppfatter verdien av et helsetiltak som større jo nærmere i tid det ligger. Dette innebærer f.eks. at man anser det som mer verdifullt å bygge ut et helsetilbud for en hypotetisk gruppe personer i dag enn om 20 år. Dersom man legger et slikt syn til grunn, vil det være riktig å neddiskontere fremtidige helsegevinster for å gjøre dem sammenlignbare over tid. Det argumenteres imidlertid også mot diskontering av fremtidige helsegevinster, fordi det betyr at man nedvurderer verdien av fremtidige generasjoners helsetilbud. Valg av rentefot til beregning av nåverdi er også et omdiskutert emne, og ulike syn eksisterer om hvilken rentefot som skal benyttes for offentlige tiltak. Generelt er det slik at jo høyere rentefot som benyttes, jo større vekt legger man på at helsetiltaket settes i gang i nær fremtid. Dette valget vil i alle tilfeller være preget av usikkerhet, og det bør ofte utføres beregninger basert på ulike rentesatser. En rentefot som ofte anvendes i helseøkonomisk litteratur, er 5 pst p.a.

7.4 Oppsummering

Bruken av forskjellige analyseredskaper er en forutsetning for å kunne foreta rimelige prioriteringer av helsevesenets oppgaver. Det er derfor av stor betydning at de mennesker som skal treffe beslutninger har tilstrekkelig informasjon om grunnlaget for og konsekvensene av prioriteringer. Det er opplagt at bruk av ressurser på ineffektive helsetiltak, uvegerlig trekker ressurser vekk fra tiltak med sikker dokumentert medisinsk effekt.

Medisinsk teknologievaluering kan bidra til å belyse konsekvensene av forskjellige initiativer i et bredt perspektiv. Metodens betydning må ikke utelukkende ses ut fra at den bidrar til å analysere konsekvensene av å innføre f.eks. ny medisinsk apparatur, eller behov for endring av organisasjonsform. Medisinsk teknologivurdering er også viktig for å skape erkjennelse om at helsevesenet er organisatorisk meget komplekst sammensatt, hvor beslutninger kan ha konsekvenser på mange forskjellige områder, og at disse konsekvensene ofte må trekkes inn i vurderingene om hvilke tiltak som skal prioriteres.

Helseøkonomiske analyser bør ha en viktig rolle i å skape oversikt over hvilke alternative anvendelsesmuligheter en har innenfor en fast budsjettramme. Økonomiske analyser av helsetiltak er derfor viktige i forbindelse med helsepolitikkens førsteordensbeslutninger.

Analyseredskapenes rolle er å bidra til å informere beslutningstakere. De erstatter ikke vanskelige verdibaserte valg, omhyggelig vurdering, godt klinisk skjønn eller sunn fornuft. De kan således ikke være det eneste beslutningsunderlaget for prioriteringsbeslutninger. Andre betraktninger, om likhet, rettferdig fordeling, tilgjengelighet, individuelle preferanser m.m. må også legges til grunn. Derfor er det viktig at disse analyseredskapene brukes med kunnskap om hvor langt de rekker, og at de suppleres med forståelse for hvordan sykehus og andre enheter i helsevesenet er organisert, og for det medisinske arbeidets karakter. Ikke minst er det viktig å få oppøvd evnen til etisk refleksjon.