7 Vurderinger og anbefalinger

Den ovenstående delen av rapporten er å anse som en utredning av dagens situasjon og, i forlengelsen av dette, hva Ekspertgruppen vurderer vil skje om vi ikke iverksetter alternative tiltak. Hittil har utredningen foretatt medisinske, helseøkonomiske, juridiske og organisatoriske betraktninger for seg. I de videre vurderingene og anbefalingene inntar Ekspertgruppen et helhetlig perspektiv.

7.1 Nullalternativet

Nullalternativet innebærer å vurdere om Nye metoder og blåreseptordningen med tilhørende unntaksordninger bør fortsette uten endringer. Begge systemene bidrar til resurssbesparelser på utgifter knyttet til legemidler og andre metoder, som i sin tur muliggjør en større tilgang til effektive metoder i den offentlige helse- og omsorgstjenesten. I tillegg bidrar de to systemene til praktisering av likebehandlingsprinsippet og til åpenhet og forutsigbarhet i prosessen frem mot en endelig beslutning om offentlig tilgang til metoder. Nye metoder har blitt kritisert for å ha lang saksbehandlingstid. Det har også vært satt søkelys på enkeltsaker i mediene som følge av at det normalt ikke er mulig å søke unntak mens revurdering pågår, eller etter en nei-beslutning i Beslutningsforum. En opplevd urettferdighet kan bidra til å svekke tilliten og legitimiteten til systemet. Ekspertgruppen vurderer at det samlet sett er tunge hensyn som taler for å opprettholde de eksisterende systemene for tilgang og prioritering, men at det vil være hensiktsmessig å videreutvikle dem.

7.2 Sentrale spørsmål

Det er et overordnet helsepolitisk mål å legge til rette for best mulig nasjonal tilgang til effektive metoder. I tråd med mandatet vurderer Ekspertgruppen at følgende spørsmål er særlig sentrale i den videre drøftingen:

• Hvilke problemstillinger oppstår i forholdet mellom gruppebaserte prioriteringsbeslutninger og beslutninger om enkeltindividers tilgang til metoder?
• Hvordan påvirker den medisinsk-teknologiske utviklingen i persontilpasset medisin forholdet mellom gruppe- og individbaserte beslutninger, med henblikk på usikkerhet i beslutningsgrunnlaget og forholdet mellom etablert og utprøvende behandling?
• Bør man opprette en ordning hvor man kan søke om at et enkeltindivid får tilgang til en metode, når Beslutningsforum har besluttet at metoden ikke skal innføres? Hvis ja, hva slags kunnskapsgrunnlag bør ligge til grunn for vurderingen?
• Hvilke problemstillinger aktualiseres når en pasient har mottatt privatfinansiert behandling utenfor den offentlige helse- og omsorgstjenesten med en metode som ikke er innført?
• Hvilke tiltak kan bidra til å understøtte individuelle vurderinger av kliniske prioriteringsbeslutninger på individnivå?
• Hvilke etiske, økonomiske og samfunnsmessige problemstillinger vil aktualiseres hvis metoder tilbys enkeltindivider når det foreligger en nei-beslutning på gruppenivå?
• Hvilke forventede helsegevinster/-tap og kostnader (ressurser og helsepersonell) vil tiltakene ha for gruppene som omfattes, og hvilke fordelingsmessige konsekvenser vil tiltak eller endringer medføre?

Hvilke problemstillinger oppstår i forholdet mellom gruppebaserte prioriteringsbeslutninger og beslutninger om enkeltindividers tilgang til metoder?

Vurderingene av offentlig tilgang til nye metoder skal gjøres på bakgrunn av de tre prioriteringskriteriene nytte, ressursbruk og alvorlighet. Nyttekriteriet er det mest sentrale av de tre. Nytte dreier seg her om størrelsen på en forventet helsegevinst, målt ved kvalitetsjusterte leveår. Positiv helsegevinst er en nødvendig, men ikke tilstrekkelig betingelse for tilgang til en metode. Informasjonen fra en stor representativ pasientgruppe og/eller en intervensjon med stor effekt, vil generelt gi mer sikre estimater, sammenliknet med estimater basert på små pasientgrupper og/eller intervensjoner med liten effekt. Når det gjelder alvorlighetsgrad (absolutt prognosetap), vil man derimot kunne oppnå mer presis informasjon på individnivå enn ved å se på gjennomsnittet av alvorlighetsgrad på hovedgruppenivå.

En første mulig forskjell mellom hovedgruppe- og individnivå er at det kan være stor variasjon i behandlingseffekt, men det kan være utfordrende å identifisere forhold som kan forutsi slik variasjon. Det kan foreligge kunnskap om bestemte undergrupper som har forventet nytte som avviker vesentlig fra gjennomsnittet i hovedgruppen.

En andre mulig forskjell er at det vil være betydelig variasjon i alder i en hovedgruppe. Enkeltindivider som er vesentlig yngre enn gjennomsnittet i hovedgruppen, vil ha et større absolutt prognosetap enn det gjennomsnittlige absolutte prognosetapet for gruppen. Det sentrale er dermed om man unntaksvis kan ha mer treffsikker informasjon ved vurdering av prioriteringskriteriene på undergruppe- og individnivå enn på hovedgruppenivå. For eksempel kan det tenkes beslutninger hvor en metode ikke innføres for en hovedgruppe, med henvisning til prioriteringskriteriene, men at alvorlighetsgraden for ett av individene i hovedgruppen er høyere (ved at alderen er vesentlig lavere enn for gjennomsnittet), og/eller at behandlingseffekten – og dermed nytten – er høyere.

En tredje mulig forskjell kan forekomme ved mereffekten av en behandling, relativt til tilgjengelige alternativer (jf. IKER, se kapittel 4.2 om kostnad–effekt-analyser). På individnivå kan det vise seg å være individer som på grunn av andre sykdommer og allergier (kontraindikasjoner) eller komplikasjoner ikke kan benytte seg av allerede innført og tilgjengelig behandling. For slike individer vil mereffekten av den nye behandlingsmetoden kunne være langt større enn det som er beregnet for hovedgruppen.

Prinsippet om likebehandling og de tre prioriteringskriteriene gjelder som nevnt på både gruppe- og individnivå. Dette kan tale for en ordning hvor man kan søke om individuell tilgang etter nei-beslutning i Beslutningsforum.

Hvordan påvirker den medisinsk-teknologiske utviklingen i persontilpasset medisin forholdet mellom gruppe- og individbaserte beslutninger, med henblikk på usikkerhet i beslutningsgrunnlaget og forholdet mellom etablert og utprøvende behandling?

Utvikling av persontilpasset medisin og nye behandlingsmetoder for sjeldne sykdommer innebærer utprøving av lovende behandling med mangelfull dokumentert effekt. Slike metoder bør også i fremtiden tilbys innenfor rammen av utprøvende behandling og kliniske studier. For å fremme utvikling av kunnskap og nye metoder er det viktig med forskningsprogrammer innenfor persontilpasset medisin. Ny og ofte kostbar behandling for sjeldne sykdommer gir spesielle utfordringer knyttet til behovet for et godt kunnskapsgrunnlag om sikkerhet og effekt.

I praksis har fremveksten av mer presis behandling og nye behandlinger for sjeldne diagnoser resultert i at kravet til dokumentasjon for å oppnå markedsføringstillatelse har blitt redusert. Dette kan innebære økt usikkerhet om forventet nytte av behandlingen, men det kan også gjennom mer presis behandling gi bedre effekt og større sikkerhet om effektstørrelsen for en undergruppe. Videre vil flere nye behandlingsmetoder, særlig celle- og genterapier, innebære at behandlingen gis én gang med en forventet, men ikke forhåndsdokumentert effekt. I slike tilfeller kan prisavtaler med risikodeling mellom kjøper og selger være et virkemiddel for å fremme tilgang til den nye metoden, ved at kostnadene speiler effekten som faktisk observeres over tid. I tilfeller med svært få eller bare én forsøksperson må man vurdere kostnaden ved metoden opp mot sannsynlig effekt. Da kan man vurdere bruk av modeller for naturlig forløp uten behandling, biomarkører eller andre utfallsmål som indikerer effekt.

Bør man opprette en ordning hvor man kan søke om at et enkeltindivid får tilgang til en metode, når Beslutningsforum har besluttet at metoden ikke skal innføres? Hvis ja, hva slags kunnskapsgrunnlag bør ligge til grunn for vurderingen?

En slik ordning, som gir et enkeltindivid tilgang til en metode som Beslutningsforum har besluttet ikke å innføre, vil kunne fremme likebehandling med hensyn til prioriteringskriteriene for tilfeller hvor det foreligger vesentlige avvik fra hovedgruppen. Hvor stor variasjon (særlig i nytte) kan vi tillate i en hovedgruppe, før det å behandle alle i hovedgruppen likt med tanke på tilgang vil innebærer et brudd på likebehandlingsprinsippet? Flere land – blant annet Danmark, Island, England, Skottland og Wales – har innført muligheten for å gjøre unntak fra hovedgruppebaserte beslutninger og innvilge tilgang for undergrupper og enkeltpasienter til nye metoder (først og fremst legemidler). En viktig forskjell mellom ordningene i disse landene og Norge er at unntakene i de ovennevnte landene også kan gjøres etter at myndighetene har besluttet å avslå offentlig finansiering for hovedgruppen. I Skottland kan man også søke om midlertidig unntak for tilgang til en ny metode mens metoden er under revurdering i hovedsystemet (Fystro 2023a og 2023b).

Videre er unntaksordningene for reseptlegemidler som tilbys utenfor sykehusene i de ovennevnte landene, i stor grad sammenfallende med ordningene i Norge. Det kan innvilges unntak for pasienter og pasientgrupper for legemidler både med og uten markedsføringstillatelse, og det kan søkes om unntak også etter at refusjon er vurdert av ansvarlige myndigheter.6 I Danmark er det etablert en rutine hvor individuell tilgang besluttes i regionale komiteer:

Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan være tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient.

Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som hurtigst muligt og inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning (Danske Regioner 2018, 2).

I helsetjenesten i Storbritannia (NHS) er det etablert en ordning for individualfundingrequest, hvor behandlende lege, etter godkjenning fra fagdirektør i sykehuset, kan søke om individuell tilgang for en enkeltpasient i tilfeller hvor det er besluttet at en metode ikke skal inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Man vil først vurdere hvilke spesielle forhold som knytter seg til pasientens tilstand (clinicalexceptionality), før spørsmålet om nytte og ressursbruk vurderes (NHS 2023a), se flytdiagram (NHS 2023b) i figur 3 nedenfor.

Figur 3. Flytdiagram for NHS

Forstørr bilde

Figur 3. Dette flytdiagrammet viser hvordan man må gå frem i NHS England for «individual funding request». Som flytdiagrammet viser, består prosessen av fem ulike ledd.

Etter Ekspertgruppens vurderinger legger ordningene i Storbritannia og Danmark til rette for tilgang til metoder når en pasient for eksempel ikke kan benytte standardbehandling eller avviker vesentlig fra gruppen med hensyn til nytte og alvorlighet, og hvor behandlingen av pasienten ellers oppfyller prioriteringskriteriene. En slik ordning vil tilrettelegge for individuell tilgang også i spesielle tilfeller der prioriteringskriteriene anses å være oppfylt på individnivå.

Dokumentasjon på at pasienten ikke kan benytte tilgjengelig behandling, vil være sikker, likeså alvorligheten i form av absolutt prognosetap, da dette ofte er relatert til alder. Tilfeller hvor spørsmålet er om et individ tilhører en undergruppe som har vesentlig bedre effekt enn hovedgruppen, bør håndteres ved å vurdere dokumentasjonen som foreligger på gruppenivå. Som hovedregel bør slike saker håndteres som et spørsmål om revurdering eller eventuelt et gruppeunntak, og ikke som en søknad om individuell tilgang.

Ulike typer begrunnelser for klinisk eksepsjonalitet kan fremmes i en norsk sammenheng:

I) Nytte: En pasient kan være «klinisk eksepsjonell» ved å avvike vesentlig fra hovedgruppen med hensyn til forventet nytte av behandlingen. Spørsmålet her blir hvordan man kan vite at nytten for dette enkeltindividet er vesentlig større enn for gjennomsnittet i hovedgruppen. Det finnes behandling med dokumentert effekt som ikke innføres i den offentlige helse- og omsorgstjenesten. Det kan tenkes at det foreligger ny dokumentasjon som definerer en undergruppe med påviselig bedre effekt enn hovedgruppen, og at behandlingsansvarlig lege kan dokumentere at vedkommende tilhører denne undergruppen (f.eks. spesifikke genetiske varianter eller biologiske markører som kommer frem som resultat av ny kunnskap eller teknologi som ikke var tilgjengelig ved vurdering hovedgruppen).

II) Alvorlighet: En pasient kan være «klinisk eksepsjonell» fordi vedkommende har vesentlig større alvorlighet enn gjennomsnittet i hovedgruppen. Som regel vil alder (som er en enkelt tilgjengelig størrelse) være den avgjørende faktoren i vurderingen av slik alvorlighetsgrad (dvs. absolutt prognosetap). I teorien kunne man gi ulik tilgang til ulike aldersgrupper innenfor en hovedgruppe, men alder som selvstendig kriterium har ikke støtte i det norske prioriteringssystemet. Dog vil individuell informasjon om pasientens alder kunne få betydning gjennom vurderingen av tilstandens alvorlighetsgrad, og dernest i en samlet vurdering av de tre prioriteringskriteriene.

III) Mereffekt: En pasient kan være «klinisk eksepsjonell» fordi annen tilgjengelig behandling ikke kan gis av medisinske årsaker (annen sykdom eller alvorlige bivirkninger av annen innført behandling). En behandlingsmetode med dokumentert effekt hvor det foreligger en nei-beslutning i Beslutningsforum, kan imidlertid være aktuell for pasienten. Der den nye behandlingsmetoden ikke er innført på gruppenivå, men det for et enkelt individ vurderes å være et kostnad–nytte-forhold som er innenfor betalingsvillighetsgrensen, kan det tale for at dette enkeltindividet bør få offentlig tilgang.

Begrunnelser om nytte, alvorlighet og mereffekt vil kunne opptre samtidig og sammen utgjøre klinisk eksepsjonalitet.

Hvilke problemstillinger aktualiseres når en pasient har mottatt privatfinansiert behandling utenfor den offentlige helse- og omsorgstjenesten med en metode som ikke er innført?

Ekspertgruppen mener det er problematisk med en praksis hvor enkeltindivider som har startet ikke-innført behandling privat, får videreført denne behandlingen i regi av den offentlige helse- og omsorgstjenesten med henvisning til at behandlingen har en forventet effekt. Det at en pasient har effekt av en behandling igangsatt utenfor den offentlige helsetjenesten, gir ikke et selvstendig grunnlag for å videreføre behandlingen i det offentlige. En effekt av behandlingen i tråd med det man kan forvente for hovedgruppen, gir ikke i seg selv noen ny medisinsk informasjon som er relevant i en prioriteringssammenheng. Hvis oppstart av privat behandling senere medfører offentlig tilgang uten at dette er i tråd med prioriteringskriteriene, vil det bryte med likebehandlingsprinsippet og i tillegg beslaglegge ressurser i den offentlige helsetjenesten, som i sin tur skaper tause tapere.

Det kan tenkes tilfeller hvor det er tale om en vesentlig større effekt hos det aktuelle enkeltindividet enn for gjennomsnittet i hovedgruppen, og vedkommende vil i slike situasjoner, på lik linje med andre, kunne søke om å bli vurdert innenfor en ordning for individuell tilgang.

Ekspertgruppen mener det vil være viktig å få belyst private aktørers ansvar for å videreføre denne behandlingen selv om pasientens betalingsevne opphører.

Hvilke tiltak kan bidra til å understøtte individuelle vurderinger knyttet til kliniske prioriteringsbeslutninger på individnivå?

Den kliniske vurderingen vil som hovedregel gjøres innenfor rammen av det som er tilgjengelig behandling, dvs. behandling som man har besluttet å innføre for bruk i den norske helsetjenesten. Hensynet til likebehandling tilsier at informasjonen om tilgjengelig behandling bør være enkel å få tak i. Helsetjenestens tilgang til informasjon om beslutninger, ordninger for undergruppeunntak og individuell tilgang kan bedres. Det bør lages veiledere og utvikles nettbaserte kurs, og opplæringen bør styrkes i spesialistutdanningen av leger.

Hvilke etiske, økonomiske, og samfunnsmessige problemstillinger vil aktualiseres hvis metoder tilbys enkeltindivider når det foreligger en nei-beslutning på gruppenivå?

Like tilfeller skal behandles likt. Dette prinsippet kan begrunne ordninger for individuell tilgang, men kan også skape nye utfordringer hvis ordningene i praksis fører til forskjellsbehandling av pasienter med samme medisinske tilstand. Ordninger for å fremme likebehandling kan følgelig skape uberettiget variasjon i tilgang hvis det ikke etableres mekanismer for å fremme en ensartet praksis. Ordninger for vurdering av individuell tilgang bør derfor være sentraliserte, slik vi ser eksempler på i andre land, og slik ordningen i blåreseptordningen er i dag. Antallet pasienter som gis tilgang gjennom individuelle ordninger, bør være lavt, slik at ikke likebehandlingsprinsippet, prioriteringssystemet og forhandlingsposisjonen undergraves. Etisk, økonomisk og samfunnsmessig vil det være hensiktsmessig å identifisere relevante undergrupper for å eventuelt differensiere beslutninger om tilgang.

Hvilke forventede helsegevinster/-tap og kostnader (ressurser og helsepersonell) vil tiltakene ha for gruppene som omfattes, og hvilke fordelingsmessige konsekvenser vil tiltak eller endringer medføre?

Innføring av en ordning for individuell tilgang etter en nei-beslutning vil, som alt annet, gi noe økt ressursbruk. En viktig begrunnelse for denne ekstra ressursbruken er imidlertid at de aktuelle individene i en slik ordning vil likebehandles i tråd med prioriteringskriteriene. Ekspertgruppen legger til grunn at det er snakk om et lite antall pasienter i en slik ordning. Effekten av ekspertgruppens anbefalinger vil dessuten kunne redusere det totale behovet for unntak. Det vil være viktig å etablere registerløsninger hvor man overvåker og evaluerer praksis.

7.3 Anbefalinger

På bakgrunn av utredningen om dagens ordninger og implikasjonene av disse fremover (nullalternativet) anbefaler Ekspertgruppen ti tiltak i tråd med det overordnede målet om å sikre best mulig tilgang til effektive nye metoder, rettferdig fordelt, og samtidig opprettholde åpenhet og tillit til de nåværende prioriteringssystemene.7 Samlet er de ti tiltakene også ment å håndtere fremveksten av persontilpasset medisin og de er et innspill til systemenes håndtering av sjeldne diagnoser:

1. forbedre informasjon om prioriteringssystemene og styrke kunnskap om prioritering hos klinikere og andre beslutningstakere
2. målrette arbeidet med metodevurderinger og undergruppeanalyser
3. øke pasienters mulighet for deltakelse i kliniske studier
4. innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder
5. innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder
6. ikke åpne for at privatfinansiert behandling kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten
7. ikke åpne for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen
8. øke bruken av prisavtaler for å håndtere usikkerhet om effekt og risiko, særlig ved sjeldne diagnoser
9. legge til rette for «compassionate use» av legemidler for pasienter med forventet behandlingsvarighet under seks måneder
10. etablere nasjonale systemer for registrering og evalueringav ordninger for unntak og individuell tilgang

7.3.1 Forbedre informasjon om prioriteringssystemene og styrke kunnskap om prioritering hos klinikere og andre beslutningstakere

Åpenhet om prioriteringsbeslutningene er viktig for at prinsippet om likebehandling skal fungere i praksis. Åpenhet kan også bidra til lojalitet blant helsepersonell og til tillit til prioriteringssystemene i befolkningen. God kjennskap til de tre prioriteringskriteriene hos klinikerne kan gjøre beslutninger lettere og gi et bedre grunnlag for å begrunne hvilken behandling som er aktuell i møte med den enkelte pasient.

Det er viktig at helsepersonell gjennom grunnutdanningene får tilstrekkelig kompetanse i prioriteringskriteriene og systemene for prioritering. Spørsmål om prioritering må siden følges opp i etter- og videreutdanningene når helsepersonell har fått mer erfaring med prioritering i praksis. Et nasjonalt e-læringskurs kan være et aktuelt tiltak.

Leger trenger kunnskap om prinsipper for prioritering for å kunne prioritere og vurdere om det er aktuelt å søke om individuell tilgang for en pasient. Det er også viktig at relevant informasjon er lett tilgjengelig, som for eksempel eventuelle gruppeunntak i Nye metoder eller forhåndsdefinerte vilkår og kriterier i blåreseptordningen for den aktuelle metoden. Erfaringer fra saksbehandling i helsetjenesten og fra vurderingsinstanser (Helfo) og klageinstanser viser at det er behov for mer kunnskap om prioriteringskriterier, utforming av søknader om individuelt unntak og klageadgang.

Et tiltak for å styrke kompetansen hos helsepersonell og klageinstanser kan være å lage en veilederfor prioritering i klinikken. En slik veileder bør blant annet inneholde informasjon om ordningene for tilgang til nye metoder, de ulike unntaksordningene, prinsippene for prioritering, hvor metodevurderingene er publisert, klinikerens handlingsrom, verktøy for beslutningsstøtte, og hjelp til kommunikasjon og veiledning vedrørende klager på unntaksordninger.

Veilederen kan med fordel inneholde informasjon om unntaksordninger både i blåreseptordningen og i Nye metoder, og ha med illustrerende eksempler. Den bør også fremheve veiledningsplikten helsetjenesten og forvaltningen har.

Et annet tiltak kan være å videreføre og videreutvikle et nasjonalt elektronisk søknadsskjema eller å utvikle en felles mal der strukturen sørger for at alt av nødvendig informasjon innhentes og samles, og som, i beste fall, gir beslutningsstøtte og muliggjør automatisert saksbehandling.

Aktuelle tiltak for å styrke kompetansen i forvaltningen kan være å inkludere veiledning om klagesaksbehandling i en eventuell ny nasjonal faglig veileder om klinisk prioritering eller i et nytt kapittel i rundskriv om pasient- og brukerrettighetsloven og å etablere et nettverk i klageorganer som knytter til seg helseøkonomisk kompetanse. Når det gjelder behovet for et register over klagesaker, kan synergi hentes fra aktuelle prosesser hos tilsynsmyndighetene.

Når det gjelder klageinstanser, anbefales en videreføring av den eksisterende ordningen. Dette er mulig innenfor dagens ressurser. Klageinstansene kjenner godt prinsippene som ligger til grunn for vurderingen av konkrete rettighetsklager, som er en kjerneoppgave for statsforvalterne og Helseklage. Hvis praksis mellom de ulike statsforvalterne varierer, vil Statens helsetilsyn som overordnet faglig myndighet kunne bidra til harmonisering. Alternativt kan oppgavesamling hos noen få embeter vurderes. Ved en slik samling vil imidlertid det helhetlige blikket på de samlede tjenestene til en pasient/bruker og kjennskap til lokale forhold falle bort.

Ulemper med alle nye opplæringstiltak er at de kan være tid- og ressurskrevende. Ekspertgruppen anbefaler derfor å trekke på ressurser som allerede finnes på universitetene, i de kliniske etikkomiteene og i Helsedirektoratet, i tillegg til at kravene til kunnskap om prioritering inkluderes i utdanningsløp som de fleste klinikere skal gjennom. Det overordnede poenget er at dette arbeidet må fortsette, slik at helsepersonell, klinikere, brukere og pasienter bedre kan forstå de etiske begrunnelsene som de norske prioriteringskriteriene er basert på, i tillegg til å ha kunnskap om prosessene og mulighet til å navigere i systemet.

7.3.2 Målrette arbeidet med metodevurderinger og undergruppeanalyser

Et overordnet tiltak er å effektivisere og målrette arbeidet med metodevurderinger. Ekspertgruppen anbefaler at man søker å bedre prioritere mellom hvilke nye metoder det kan brukes mindre ressurser til metodevurdering på, hvilke metoder som bør være gjenstand for forenklede metodevurderinger, og hvilke metoder som bør bli gjenstand for mer omfattende metodevurderinger. Ekspertgruppen anbefaler for eksempel at det brukes mer ressurser til metodevurdering i tilfeller hvor det er svært usikkert om utfallet blir en ja- eller en nei-beslutning (beslutningsusikkerhet). I situasjoner hvor usikkerheten under alle omstendigheter tilsier en nei-beslutning til nasjonal tilgang til metoden, kan man også vurdere å redusere ressursbruken på metodevurderingen. Prisen på et legemiddel kan være uavklart eller endres gjennom prosessen og vil ofte påvirke beslutningsusikkerheten, noe som kan gjøre det vanskelig å vurdere hva som er nødvendig nivå eller ressursbruk til ulike metodevurderinger. Figur 4 nedenfor illustrerer forskjellen mellom dokumentasjonsusikkerhet og beslutningsusikkerhet i metodevurderinger.

Figur 4. Dokumentasjonsusikkerhet vs. beslutningsusikkerhet

Forstørr bilde

Figur 4. Figuren illustrerer tre scenarioer. I scenario 1 kan metoden innføres, i scenario 2 er det vesentlig usikkerhet om innføring av den nye metoden, og i scenario 3 bør metoden ikke innføres.

Ekspertgruppen vurderer likevel at det er mer hensiktsmessig å få en rask nei-beslutning og eventuelt gjøre en grundigere revurdering av metoden hvis prisen gjennom forhandlinger blir lavere.

I tillegg bør det tas høyde for at det kan utvises større pragmatisme enn i dag ved metodevurderinger som omhandler nye metoder hvor de totale kostnadene ved innføring vil være lave og er innenfor en øvre grense per pasient. Det finnes altså flere muligheter for å åpne for forenklede metodevurderinger, som igjen vil gjøre det mulig å allokere tid og ressurser til å gjøre mer omfattende metodevurderinger der hvor det er nødvendig.

I tråd med utviklingen i medisinen som sådan (inkludert persontilpasset medisin og nye behandlingsprinsipper) tar ekspertgruppen til orde for en videreutvikling av metodevurderingene, med vekt på å analysere variasjon mellom relevante undergrupper, jf. kapittel 3.3–3.5 om henholdsvis usikkerhet, persontilpasset medisin og sjeldenhet. Ekspertgruppen tenker her særlig på at det bør gjøres en vurdering av variasjon med hensyn til effekt og absolutt prognosetap. Den medisinske utviklingen vil potensielt kunne gjøre det enklere å identifisere relevante undergrupper for undergruppeanalyser. Ekspertgruppen vil også peke på at fageksperter og klinikere vil kunne bidra til å peke på relevante undergrupper i denne sammenhengen og eventuelt også til å formulere start- og stoppkriterier for behandling.

Ekspertgruppen anbefaler at det gjøres undergruppeanalyser der det er mulig. Bruk av undergruppeanalyser reiser samtidig noen nye sentrale spørsmål i tilfeller hvor hovedgruppen i utgangspunktet er marginalt innenfor eller utenfor en sannsynlig beslutning om tilgang. Om man tar ut en positiv undergruppe av en hovedgruppe, vil gjennomsnittseffekten i hovedgruppen reduseres. Tilsvarende, om man tar ut en negativ undergruppe fra hovedgruppen, vil gjennomsnittseffekten i hovedgruppen øke. Et tilleggspoeng er at det å fremheve en undergruppe for tilgang (fremfor hovedgruppen) kan innebære et dårligere utgangspunkt for prisforhandlingene, med påfølgende høyere kostnader per behandling.

På den positive siden vil økt vekt på undergruppeanalyser i metodevurderinger bidra til et bedre beslutningsgrunnlag for prioriteringer i en del saker. I dette ligger det en bedre håndtering av heterogenitet for nytte (effekt) og alvorlighet. Dette resonnementet er i tråd med de regionale helseforetakenes egen rapport om unntaksordningen (RHF-ene 2023a), som nettopp vektlegger undergrupper (subgrupper). Godt faglig funderte analyser av undergrupper vil i det store bildet bidra til å redusere beslutningsusikkerheten i vurderinger av om metoder skal innføres på nasjonalt nivå.

På den negative siden vil økt vekt på analyser av undergrupper medføre merarbeid for Direktoratet for medisinske produkter. Undergruppene må være mulige å definere og identifisere i klinisk praksis, og det må finnes både gode nok data og tilstrekkelig faglig kompetanse til å foreta slike analyser. Tilgang på nødvendig datagrunnlag for å gjøre undergruppeanalyser er det ofte kun produsentene selv som har. Det er viktig at det frigjøres ressurser fra annet metodevurderingsarbeid for å få tid til å foreta undergruppeanalyser der dette er nødvendig. Ekspertgruppens anbefaling om forbedret bruk av undergruppeanalyser bør derfor ses i sammenheng med anmodningen om at det i større grad bør gjøres prioriteringer av ressursbruk mellom ulike metodevurderinger i tråd med metodevurderingenes hensikt.

EU har vedtatt forordning (EU) 2021/2282 om metodevurderinger (HTA-regulation). Fra 2025 vil det ligge til rette for et omfattende samarbeid om felles metodevurderinger i EU på definerte teknologiområder: legemidler med nye virkestoffer eller innenfor nye terapiområder som får markedsføringstillatelse gjennom den sentrale godkjenningsprosedyren for legemidler, samt visse typer medisinsk utstyr med høy risiko. Formålet med denne lovendringen er å styrke europeisk HTA-samarbeid ved å redusere dupliseringen av arbeidet innad i EØS-området og øke standardiseringen av arbeidsmetoder. Det er grunn til å tro at et slikt europeisk samarbeid (på «Joint Clinical Assessments») vil redusere omfanget av parallelt nasjonalt arbeid når det gjelder å vurdere relativ effekt og sikkerhet av en metode sammenliknet med dagens behandlingsalternativer i EU, og på sikt bidra til at ressurser kan frigjøres til å realisere Ekspertgruppens anbefalinger.

7.3.3 Øke pasienters mulighet for deltakelse i kliniske studier

Et viktig tiltak for økt tilgang til nye metoder handler om å legge bedre til rette for kliniske studier og utprøvende behandling i Norge, herunder programmer for å fremme persontilpasset medisin og behandling av pasienter med sjeldne sykdommer. I tillegg til å gi økt kunnskap om nye behandlingsmetoder vil klinisk forskning være et gode for enkeltpasienter i form av behandling som er målrettet mot den aktuelle sykdommens karakteristika.

Denne anbefalingen har noen begrensninger. Det er ingen rett til utprøvende behandling, og slik behandling er ikke del av det etablerte helsetjenestetilbudet. Like fullt kan kliniske studier være et verktøy for større tilgang til utprøvende behandling i en tidlig fase. En utfordring er ulik tilgang til kliniske studier basert på geografi. Det er viktig å videreføre myndighetenes eksisterende satsinger på desentraliserte kliniske studier i Norge for å kunne gi mer lik mulighet for deltagelse i kliniske studier, uavhengig av hvor man bor i Norge.

Utprøvende behandling i forskningsøyemed må ikke gå på bekostning av forskningsintegritet og kvalitet i dokumentasjonsgrunnlaget. Initiativer til kliniske studier vil måtte tas av fagmiljøet selv, men Ekspertgruppen oppfordrer til å se på ulike insentiver for å stimulere til flere slike studier i Norge. Det vil bidra til å møte noe av den fremtidige medisinske utviklingen.

Regjeringen har lagt til rette for klinisk forskning og utprøvende behandling gjennom en rekke ulike satsinger og tiltak. Ekspertgruppen vil særlig peke på Nasjonalt program for klinisk behandlingsforskning i spesialisthelsetjenesten (KLINBEFORSK), arbeidet med å følge opp Nasjonal handlingsplan for kliniske studier 2021–2025 (HOD 2021b) med etableringen av NorTrials, Nasjonal strategi for persontilpasset medisin 2023–2030 (HOD 2023) og arbeidet med å bygge opp diagnostisk kapasitet og infrastruktur for forskning innenfor persontilpasset medisin. Med fremveksten av mer presis diagnostikk og behandling vil nye metoder utvikles og prøves ut i grenseflaten mellom utprøvende og etablert behandling. En tung satsing på forskning bidrar til ny kunnskap til nytte for fellesskapet og gir pasienter tilgang til utprøvende behandling.

7.3.4 Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang etter nei-beslutning i Nye metoder

En mulighet for individuell tilgang etter en nei-beslutning i Beslutningsforum vil kunne bidra til likebehandling i vurderingen av prioriteringskriteriene i eksepsjonelle tilfeller (vi viser til kapittel 7.2 for utfyllende diskusjon). Ekspertgruppen vurderer at en slik mulighet vil gi systemet økt legitimitet (dvs. tillit) og bidra til en bedre harmonisering mellom Nye metoder og unntaksordningen i blåreseptordningen. Det er viktig å presisere at en vurdering av individuell tilgang etter en nei-beslutning i Nye metoder er tenkt som en sikkerhetsventil. Ordningen bør innrettes slik at den gir lavest mulig sannsynlighet for brudd med likebehandlingsprinsippet. Den bør forbeholdes et lite antall tilfeller slik at den ikke svekker lojaliteten til Beslutningsforum eller systemets forhandlingsposisjon.

Ekspertgruppen mener ordningen bør kalles en ordning for vurdering av individuell tilgang, fordi dette understreker at det ikke er tale om et unntak fra prioriteringskriteriene, men snarere et unntak fra en gruppebasert beslutning som systemet har fattet. Hensikten med ordningen er blant annet å kunne gi individer tilgang til nye metoder i samsvar med prioriteringskriteriene i eksepsjonelle situasjoner. Ordningen vil kreve noe økt ressursbruk for de regionale helseforetakene.

7.3.5 Innføre en ordning for vurdering av individuell tilgang og gruppeunntak ved revurdering av metoder i Nye metoder

En slik ordning vil harmonisere muligheten for individuell tilgang mens en metode er under vurdering. Det gjøres ikke unntak fra prioriteringskriteriene. Det er tale om et unntak fra regelen om at en ikke innført metode ikke skal benyttes. Dette vil sikre likebehandling mellom metoder som er under vurdering, og metoder som er under revurdering. En slik ordning vil bidra til økt legitimitet og tillit og vil trolig ikke kreve vesentlig ekstra ressurser. En begrunnelse for en slik ordning kan dessuten være at man venter på ny dokumentasjon og/eller ny pris.

7.3.6 Ikke åpne for at privatfinansiert behandling kan utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten

Ekspertgruppen anbefaler at privat behandling ikke skal utgjøre et selvstendig grunnlag for tilgang i den offentlige helse- og omsorgstjenesten, fordi dette vil gi variasjoner i tilgang til metoder basert på pasientens betalingsevne. Ekspertgruppen viser her til de eksisterende offentlige unntaksordninger, samt Ekspertgruppens anbefaling vedrørende individuell tilgang etter nei-beslutning i Beslutningsforum (kapittel 7.3.4 og 7.3.5).

7.3.7 Ikke åpne for unntak før metodevurdering er gjennomført for blåreseptordningen

Det er fra 2018 innført et krav om metodevurdering av legemidler og indikasjonsutvidelser hvor det er søkt om eller innvilget markedsføringstillatelse innenfor blåreseptordningen. Det er en del av ekspertgruppens mandat å vurdere om unntaksordningene i Nye metoder og blåreseptordningen burde harmoniseres bedre. I Nye metoder foreligger det en ordning med gruppeunntak og individuelle unntak før metodevurdering er gjennomført. Dette vil typisk være tale om svært lovende behandling ved svært alvorlig sykdom. For slike pasienter kan det få store negative helsekonsekvenser å vente på en beslutning i hovedordningen. Et sentralt grunnlag for slike unntak er dermed hastegrad (urgency) for livstruende sykdom og alvorlig funksjonstap, altså at de aktuelle pasientene kan risikere stort helsetap eller sykdomsforverring i påvente av en beslutning. Ekspertgruppen vurderer at det ikke foreligger tilsvarende tungtveiende grunner for å ha en ordning med mulighet for unntak før metodevurderinger er gjennomført i blåreseptordningen. En viktig forskjell er at legemidlene i blåreseptordningen sjelden omfatter tilstander med hastegrad for livstruende sykdom. I blåreseptordningen er det ofte tale om legemidler for store grupper i befolkningen, med dertil risiko for innlåsingseffekt ved unntaksordninger før metodevurdering. I praksis vil en slik innlåsingseffekt innebære at om man først har tatt et nytt legemiddel i bruk, så er det vanskelig å senere ta legemiddelet ut av bruk. I tillegg vil unntak før metodevurdering i blåreseptordningen kunne redusere muligheten for en prisfastsettelse som tilsier størst mulig tilgang til legemiddelet i befolkningen. Ekspertgruppens vurdering er dermed at det overordnet kan forsvares å vente med tilgang for hele befolkningen til metodevurderingen er foretatt.

I blåreseptordningen vil det være mest hensiktsmessig å bruke ressursene på å gjennomføre en god metodevurdering og fatte en rask beslutning om tilgang. Ekspertgruppen foreslår også at unntaksordningen med søknad om individuell stønad til Helfo opprettholdes, men at det må være et mål i størst mulig grad å tydeliggjøre premissene for forhåndsgodkjent refusjon og individuell stønad etter blåreseptforskriften. Dette fordrer at man i arbeidet med metodevurderinger for blåreseptordningen må vurdere spørsmål om variasjon og undergrupper.

7.3.8 Øke bruken av prisavtaler for å håndtere usikkerhet om effekt og risiko, særlig ved sjeldne diagnoser

Et ytterligere tiltak for å øke tilgangen til effektive nye metoder er økt bruk av prisavtaler mellom legemiddelselskaper og den offentlige helse- og omsorgstjenesten. Som hovedregel vil prisforhandlingene innebære flate rabatter, men i enkelte tilfeller kan det være hensiktsmessig med alternative prisavtaler. Alternative prisavtaler omfatter en rekke ulike typer avtaler om innkjøp. Særlig relevante er avtalene som inneholder verdibasert eller resultatbasert prising, der prisen justeres etter oppnåelse av forhåndsbestemte kliniske effektmål. I avtalene kan det stilles krav om utvidet kunnskapsgenerering av data for sikkerhet og effekt over tid, med forbehold om reevaluering etter metoden har vært brukt i en bestemt tid. Ekspertgruppen anser at alternative prisavtaler er mest aktuelt innenfor spesialisthelsetjenesten når det er tale om innovativ behandling for et begrenset antall pasienter som følges opp tett.

Den medisinsk-teknologiske utviklingen innebærer at kliniske studier får en annen innretning, som mindre grupper og andre studiedesign, enn store randomiserte kliniske studier. Ved gen- og celleterapi vil det ta tid å dokumentere langtidseffektene. Samtidig vil det være ønskelig å ta i bruk nye og lovende metoder. Prisavtaler er et viktig virkemiddel når behandlingseffekten og sikkerhetsprofilen ved en innovativ behandling er usikker, særlig ved sjeldne diagnoser. Ekspertgruppen mener prisavtaler kan bidra til å redusere beslutningsusikkerheten (knyttet til ja eller nei til tilgang) gjennom en risikodeling mellom legemiddelfirmaene og helsetjenesten.

Man kan se for seg ulike former for avtaler, hvor helsetjenesten betaler ut fra den dokumenterte kliniske effekten eller ut fra salgsvolum. De regionale helseforetakene har utviklet et eget rammeverk for prisavtaler (Sykehusinnkjøp 2020), og det finnes flere eksempler på at prisavtaler har gjort det mulig å gi tilgang til nye metoder, inkludert metoder for sjeldne tilstander. Ekspertgruppen vurderer at en tilnærming med bruk av prisavtaler er et viktig virkemiddel for å fremme tilgang til nye kostnadseffektive metoder. Arbeid med slike avtaler gir merarbeid og kan være tidkrevende. Samtidig finnes det flere eksempler på at prosesser kan være tid- og ressurskrevende hvis en metode ikke egner seg for standardløpet gjennom Nye metoder.

7.3.9 Legge til rette for «compassionate use» av legemidler for pasienter med forventet behandlingstid kortere enn seks måneder

Et ytterligere tiltak for å fremme tilgang er å legge bedre til rette for økt bruk av ordninger med compassionateuseprogram (CUP)8 (se kapittel 6.1), hvor legemiddelindustrien tilbyr tilgang til legemidler i en begrenset periode. Det er lite bruk av CUP i Norge sammenliknet med andre land. Bruken av merverdiavgift i CUP i Norge har trolig også vært et hinder, og særordninger med fritak for merverdiavgift bør vurderes. Norge har et lite antall avtaler om CUP for spesialisthelsetjenesten, hvor det er ulike avtaleverk avhengig av om forventet levetid for pasienten er over eller under seks måneder. Begrunnelsen for en slik todeling er at CUP gir risiko for en innlåsingseffekt, men at denne risikoen er liten ved kort forventet behandlingstid i pasientpopulasjonen. Innlåsingseffekten innebærer at den offentlige helsetjenesten må overta finansieringsansvaret ved langvarig behandling. En slik innlåsingseffekt kan vanskeliggjøre prioriteringsbeslutninger og prisforhandlinger og på den måten redusere den nasjonale tilgangen til den samme metoden. Det å gi tidlig tilgang til noen få kan dermed ha negative konsekvenser for de øvrige fordi prisforhandlingene og beslutningsprosessene blir mer krevende, trekker mer ut i tid og reduserer muligheten for at andre pasienter får tilgang til samme metode så raskt som mulig. Ekspertgruppen fraråder en utbredt bruk av CUP ved langvarig sykdom, men vurderer samtidig at det kan være rom for å legge bedre til rette for CUP-avtaler for pasienter med forventet kort behandlingstid (dvs. under seks måneder).

7.3.10 Etablere nasjonale systemer for registrering og evaluering av ordninger for unntak og individuell tilgang

I tråd med tiltakene som er nevnt ovenfor, og med hensyn til evaluering og oppfølging av disse, anbefaler Ekspertgruppen at det opprettes et system for registrering og evaluering av unntak og individuell tilgang. Det er mange grunner til at et slikt system vil være av stor verdi. Dagens situasjon innebærer en regionalisering av flere av unntaksordningene og andre mekanismer for tilgang som gjør beslutningene lite transparente, og som svekker likebehandling. Med godt fungerende hovedsystemer for prioritering av tilgang til nye metoder skal det oppstå mindre behov for gruppeunntak og individuelle unntak. Ekspertgruppen erkjenner at det likevel vil være et visst behov for å gjøre unntak fra beslutninger for en hovedgruppe i eksepsjonelle situasjoner.

Eksempelvis vil registerløsninger for unntak og ulike ordninger for individuell tilgang bidra til større transparens i det norske prioriteringssystemet for tilgang. En slik transparens vil bidra til en skjerpet bruk av unntak i tråd med prioriteringskriteriene og i eksepsjonelle kliniske situasjoner. Gjennom en slik oversikt vil man også kunne identifisere mønstre blant unntakene for pasientgrupper som kan tyde på behov for undergruppeanalyser, og blant individuelle unntak som kan peke på nødvendigheten av å gjøre mindre justeringer i hovedsystemet. Videre vil analyser fra et slikt register gi mulighet til å fange opp utilsiktet utvikling, geografiske forskjeller og mønstre i saksbehandlingstiden.