4 Prioriteringskriteriene og helseøkonomiske prinsipper
Gjennom behandlingen av Meld. St. 34 (2015–2016) Verdier i pasientens helsetjeneste – Melding om prioritering og Meld. St. 38 (2020–2021) Nytte, ressurs og alvorlighet – Prioritering i helse- og omsorgstjenesten har Stortinget gitt sin tilslutning til følgende prioriteringskriterier i helse- og omsorgstjenesten: nytte, ressursbruk og alvorlighet. Stortinget har lagt til grunn at samfunnet skal få mest mulig nytte (målt som gode leveår) ut av ressursene, og at alvorlige tilstander skal prioriteres høyere enn tilstander med lavere alvorlighet. Disse stortingsmeldingene har også forankret verdigrunnlaget for helse- og omsorgstjenesten: Hvert enkelt menneske har en ukrenkelig egenverdi uavhengig av kjønn, religion, sosioøkonomisk status, funksjonsnivå, sivilstand, bosted og etnisk tilhørighet. Videre skal tilgangen til helse- og omsorgstjenestene være likeverdig, og like tilfeller skal behandles likt. De tre prioriteringskriteriene skal gjelde på gruppe- og individnivå og for både spesialisthelsetjenesten og den kommunale helse- og omsorgshelsetjenesten.
I prinsippet er målsettingen med en behandling å gi størst mulig helsegevinst. I daglig klinisk praksis er det vanlig å betegne behandlingens formål mer intuitivt, som forebyggende, livreddende, kurativ, livsforlengende, symptomlindrende, palliativ og mulige kombinasjoner av disse.
En behandling som gir høy sannsynlighet for tilnærmet normal gjenværende levetid, der fraværet av samme behandling sannsynligvis innebærer betydelig redusert levetid, betegnes som kurativ eller helbredende. Forebyggende behandling søker å redusere risikoen for utvikling av livstruende sykdom, som for eksempel hjerneslag eller tilbakefall av kreftsykdom. Sammenhengen mellom forebyggende behandling og senere utfall er ikke like direkte som ved kurativ behandling. Behandling som i hovedsak gir økt forventet gjenværende levetid eller bedre livskvalitet, omtales på sin side gjerne som livsforlengende, symptomlindrende eller palliativ.
Benevnelsen livreddende blir ofte brukt om ulike typer behandlinger. Ekspertgruppen mener at betegnelsen livreddende bør begrenses til akutte og subakutte situasjoner som åpenbart innebærer risiko for død innen kort tid om man ikke iverksetter en effektiv intervensjon. Slike livreddende tiltak er typisk for øyeblikkelig-hjelp-situasjoner som følge av alvorlige ulykker eller akutt livstruende sykdom.
4.1 Hva er gode leveår, eller QALY-er?
Kvalitetsjusterte leveår (quality-adjustedlifeyears (QALY-er)) er en måleenhet for helsegevinster som benyttes for å kunne sammenlikne nytten av ulike tiltak. Noen tiltak forlenger liv, enkelte forbedrer liv, og noen gjør begge deler. Noen tiltak gir en kortvarig forbedring, mens andre gir langvarig bedring. Videre vil livskvaliteten forbedres langs ulike helsedimensjoner i forskjellige pasientgrupper. Hensikten med QALY-er er nettopp å utgjøre en felles måleenhet hvor ulike typer og størrelser på helsegevinster kan sammenliknes.
Helserelatert livskvalitet måles normalt på en skala mellom 0 og 1, der den best tenkelige tilstanden har verdien 1, mens den verst tenkelige tilstanden (eller død) har verdien 0. Alle ikke-ønskelige helsetilstander vil følgelig ha ulike helsetilstandsvekter, eller livskvalitetsindekser, mellom 0 og 1. Jo høyere en helsetilstand verdsettes, desto høyere livskvalitetsindeks. Formelen er enkel, idet man regner produktet av økt livslengde og økt livskvalitet. Et vunnet leveår i den best tenkelige helsen teller som 1 QALY. Hvis helsegevinsten i stedet dreier seg om å forbedre livskvaliteten, uten at levetiden øker, beregnes forbedringen av livskvalitetsindeksen og multipliseres med antallet år forbedringen antas å vare. For eksempel vil en forbedret livskvalitet fra 0,8 til 0,9 som varer i ti år, telle som 1 QALY [altså (0,9 – 0,8) × 10].
Ved vurdering av nye behandlingsmetoder er man opptatt av hvor mye større QALY-gevinsten forventes å bli, sammenliknet med eksisterende behandling. Tallgrunnlaget er gjerne basert på randomiserte kliniske studier, hvor man måler helseforbedringen i en intervensjonsgruppe, sammenliknet med kontrollgruppen. Oppmerksomheten vil da være på mereffekten av det nye tiltaket, målt i QALY-er.2
4.2 Kostnad–effekt-analyser
Mereffekten sammenholdes med merkostnadene av det nye tiltaket for å vurdere kostnadseffektiviteten, eller kostnad–effekt-ratioen, IKER (inkrementell kostnad–effekt-ratio). Dersom merkostnaden per vunnet QALY er lavere enn en gitt terskelverdi, ofte omtalt som «samfunnets betalingsvilje», betrakter man tiltaket som kostnadseffektivt, og vil normalt anbefale tilgang til det nye tiltaket gjennom offentlig finansiering. I motsatt fall, dersom merkostnaden per vunnet QALY overstiger terskelverdien, er tiltaket ikke kostnadseffektivt, og man vil i utgangspunktet ikke anbefale det nye tiltaket for offentlig finansiering.
I henhold til norske retningslinjer vil imidlertid tiltak som ikke er kostnadseffektive, likevel kunne anbefales dersom sykdommens alvorlighetsgrad er høy. I Norge måles alvorlighetsgrad ut fra absolutt prognosetap, det betyr det antallet QALY-er pasientene i gjennomsnitt vil tape som følge av den aktuelle sykdommen. Jo større det absolutte prognosetapet som er forbundet med sykdommen, er, desto høyere kostnad per vunnet QALY vil myndighetene akseptere.
4.3 Prioriteringskriteriene på hovedgruppenivå
De norske retningslinjene for prioriteringer er som tidligere nevnt basert på flere omfattende offentlige utredninger, med påfølgende høringsuttalelser og drøfting i ekspertgrupper, og Stortinget har gitt sin tilslutning til prioriteringskriteriene nytte, ressursbruk og alvorlighet. Nyttekriteriet innebærer at jo større nytten er, desto høyere prioritet. Ressurskriteriet innebærer at jo lavere ressursbruken er, desto høyere prioritet. Og alvorlighetskriteriet innebærer at jo større alvorligheten er, desto høyere prioritet.
Nytten av en behandling dreier seg først og fremst om hvor stor helseforbedringen forventes å være for pasientene som behandles. Nytte måles i QALY-gevinst, også kjent som «gode leveår». QALY-gevinsten legges så til grunn for beregning av effekt i kostnad–effekt-analyser (se ovenfor, også kalt kostnad–nytte-analyser). I tråd med føringene fra Meld. St. 34 (2015–2016) kanhelseforbedringer for pårørende i relevante tilfeller telles med i beregning av nytte.Dette er operasjonalisert gjennom retningslinjene for metodevurderinger fra Folkehelseinstituttet og Direktoratet for medisinske produkter, der det påpekes at man i tillegg til pasientenes QALY-gevinster også vil kunne ta hensyn til QALY-gevinster for pårørende, i den grad slike er dokumentert.
Ressurser dreier seg i all hovedsak om helse- og omsorgstjenestens kostnader. Størrelsen på helsebudsjettet er bestemt av myndighetene, og enhver bruk av helse- og omsorgstjenestens tilgjengelige ressurser har alternative anvendelser. Et dyrt tiltak vil medføre at tilsvarende mindre ressurser blir tilgjengelig for andre formål. Derfor, jo mindre ressurser et tiltak legger beslag på, desto høyere prioritet. I tillegg til helse- og omsorgstjenestens ressursbruk knyttet til behandlingen vil man kunne ta hensyn til kostnader forbundet med pasientens transport og tidsbruk i forbindelse med behandlingen. Den samlede ressursbruken vurderes opp mot nytten, for å kunne prioritere tiltaket som oppnår størst helsegevinster målt ved QALY-er.
Med alvorlighetsgrad mener mandet absolutte prognosetapet som er forbundet med den aktuelle sykdommen med dagens tilgjengelige behandling. Slikt absolutt prognosetap handler om hvor mange gode leveår (dvs. QALY-er) som tapes som følge av sykdomstilstanden, gjennom reduksjoner i livskvalitet og levetid. For alle praktiske formål vil absolutt prognosetap være det samme som fremtidig helsetap. En sykdom eller hendelse som medfører tap av mange gode leveår, anses som grunnleggende mer urettferdig å bli rammet av, og derfor mer alvorlig, enn en sykdom eller hendelse forbundet med små helsetap. Begrunnelsen for å ta hensyn til et slikt absolutt prognosetap er at man vil redusere ulikheter i helse. Alvorlighetskriteriet sier at jo større prognosetapet er, målt ved tapte QALY-er, desto høyere prioritet. Følgelig vil man vekte nytten av et tiltak høyere dersom det retter seg mot sykdommer med store prognosetap, alt annet likt. Uttrykt på en annen måte kan vi si at man er villig til å bruke mer ressurser per QALY på tiltak som retter seg mot alvorlige sykdommer.
4.4 Prioriteringskriteriene på undergruppenivå
Beslutningene om å innføre nye tiltak er basert på de ovennevnte tre prioriteringskriteriene, og tallgrunnlaget kommer fra studier som er utført på hovedgruppenivå (jf. intervensjonsgruppe vs. kontrollgruppe). Hovedregelen ved metodevurderinger er at vurderingen av nytte og alvorlighet er basert på pasientpopulasjoner i kliniske studier som samsvarer med «målpopulasjonen» for legemiddelet, dvs. legemiddelets godkjente indikasjon (markedsføringstillatelse). I praksis er det ofte hele studiepopulasjonen(e) i studien(e) som inngår i dokumentasjonsgrunnlaget for godkjent indikasjon. Tallene for effekten av tiltaket vil som regel dreie seg om størrelsen på den gjennomsnittlige QALY-gevinsten blant alle pasientene som inngår i hovedgruppene, noe som da uttrykker hvor stor helsegevinst som kan forventes. Når det gjelder ressursbruk, er det tale om gjennomsnittskostnader per pasient, mens alvorlighet er målt som gjennomsnittlig prognosetap blant pasientene i hovedgruppen.
Utfordringen blir så å vurdere eventuell heterogenitet i pasientgruppen, altså i hvilken grad det er store variasjoner i nytte, ressursbruk og alvorlighet mellom pasientene i hovedgruppen. I første rekke dreier det seg om å identifisere karakteristika ved pasienter der nytten av behandlingen avviker fra gjennomsnittet. Dette kan være undergrupper definert etter alder, kjønn og eventuelle kliniske indikatorer. Pasientene vil også kunne variere avhengig av sitt prognosetap, der unge pasienter normalt vil ha større prognosetap enn eldre. Som regel vil det være liten variasjon i kostnader mellom pasienter, spesielt i situasjoner med behandling med legemiddel der anbefalt døgndose er identisk for alle innenfor samme behandlingsvarighet.
Dersom en undergruppe viser seg å ha større effekt av tiltaket enn den gjennomsnittsnytten som har ligget til grunn for analysen som har vist at tiltaket ikke er kostnadseffektivt, vil det være aktuelt å gjøre målrettede kostnad–effekt-analyser for undergrupper. Slike analyser vil kunne belyse kostnadseffektivitet av tiltaket for ulike undergrupper. Utfordringen blir å finne frem til hvilke karakteristika (kjønn, alder og genetiske og kliniske forhold) som best identifiserer de pasientene som vil ha størst nytte av tiltaket. Den grunnleggende utfordringen i små undergrupper er imidlertid begrenset tallgrunnlag for å predikere effekt.
Det er viktig å minne om at dersom effekten i en undergruppe viser seg å være vesentlig større enn gjennomsnittet for hovedgruppen, vil den gjennomsnittlige nytten i den gjenværende hovedgruppen bli tilsvarende mindre. Følgelig kan tiltaket fremstå mindre kostnadseffektivt i den gjenværende hovedgruppen. Analyser på undergruppenivå vil altså kunne medføre at tiltaket blir tilbudt et snevrere utvalg av pasienter.
Sammenliknet med å analysere en hovedgruppe med stor variasjon mellom individene, ser ikke Ekspertgruppen noen spesifikke etiske problemer i å anvende prioriteringskriteriene for å analysere undergrupper. Hensikten med å betrakte undergrupper vil nettopp være å identifisere hvilke pasienter som har størst forventet effekt, hvilket er i tråd med nyttekriteriet. Når vi beveger oss videre fra undergruppe til individnivå, blir spørsmålet i hvilken grad operasjonaliseringen av de tre prioriteringskriteriene fortsatt er relevant, og eventuelt hvilke øvrige faktorer som bør vurderes.
4.5 Prioriteringskriteriene på individnivå
Nyttekriteriet er i tråd med prinsippet om å gjøre mest mulig godt. I hvilken grad et individ har behov for en behandling, avhenger grunnleggende sett av hvor stor helseforbedring behandlingen kan forventes å gi (eller hvor stor helseforverring behandlingen kan forhindre). Beregning av denne forventede helsegevinsten vil for det første dreie seg om hvor mange QALY-er det er tale om hvis behandlingen viser seg å virke, og for det andre, hvor sannsynlig det er at denne behandlingen virker. I tillegg vil det kunne være usikkerhet knyttet til negative virkninger, som også må tas hensyn til ved beregningen av den forventede QALY-gevinsten. Ved kliniske beslutninger på individnivå vil nyttekriteriet følgelig være like relevant som det er på hovedgruppenivå.
Meld. St. 38 (2020–2021) har fastsatt følgende kliniske operasjonalisering av nyttekriteriet:
Et tiltaks prioritet øker i tråd med den forventede nytten av tiltaket. Den forventede nytten av et tiltak vurderes ut fra om kunnskapsbasert praksis tilsier at tiltaket kan øke pasientens livslengde og/eller livskvalitet gjennom å gi økt sannsynlighet for:
- overlevelse
- forbedring eller redusert tap av mestring og/eller fysisk eller psykisk funksjon
- reduksjon av smerter, fysisk eller psykisk ubehag (Meld. St. 38 (2020–2021), 8).
Ressurskriteriet er knyttet til begrepet alternativkostnader. Når de totale ressursene er gitt, vil den delen av ressursene som ett individ legger beslag på, ha alternative anvendelser for andre pasienter. Alternativkostnaden dreier seg om hvor store helsegevinster andre pasienter går glipp av som følge av at de får tilsvarende redusert tilgang til ressurser. Den etiske utfordringen for tilbyderen blir derfor å vurdere hvor stor den forventede helsegevinsten er for individet vedkommende har foran seg, sammenliknet med hvor store tapte helsegevinster andre tause tapere påføres ved at de får mindre ressurser. I prinsippet vil ressurskriteriet ha samme etiske relevans for beslutninger om tilgang til behandling på individnivå som for beslutninger om innføring av et nytt tiltak på hovedgruppenivå.
Alvorlighetskriteriet dreier seg om å ta hensyn til det absolutte prognosetapet. Med andre ord, jo større sykdomsbyrden er for et individ uten ny behandling, målt ved fremtidige tapte QALY-er, desto høyere prioritet bør individet ha. Ekspertgruppen finner at den etiske begrunnelsen for dette kriteriet har samme relevans på individnivå som på hovedgruppenivå. På bakgrunn av vurderingene til henholdsvis Magnussen-arbeidsgruppen (HOD 2015) og Blankholm-utvalget (NOU 2018: 16 Det viktigste først) har man i Meld. St. 38 (2020–2021) foreslått følgende kliniske operasjonalisering av alvorlighetskriteriet:
Et tiltaks prioritet øker i tråd med alvorligheten av tilstanden. En tilstands alvorlighet vurderes ut fra:
- risiko for død eller tap av mestring og/eller funksjon
- graden av tap av mestring og/eller fysisk eller psykisk funksjon
- smerter, fysisk eller psykisk ubehag
Både nå-situasjonen, varighet og tap av fremtidige leveår har betydning for graden av alvorlighet. Graden av alvorlighet øker jo mer det haster å komme i gang med tiltaket (Meld. St. 38 (2020–2021), 8).
De tre prioriteringskriteriene skal ligge til grunn for beslutninger på individnivå, men andre tilleggshensyn vil kunne være relevante. Når det gjelder nyttekriteriet, kan det være relevant å inkludere nytten for pårørende, som vil kunne variere. Alvorlighetskriteriet vil tilsvarende kunne utvides ved også å ta hensyn til den samlede sykdomsbyrden for de pårørende.
Ekspertgruppen er åpen for at andre hensyn også kan trekkes inn ved beslutninger om tilgang på individnivå, men minner om at disse må begrunnes utover klinisk skjønn. Videre mener Ekspertgruppen at slike tilleggshensyn uansett ikke kan erstatte prioriteringskriteriene. Overordnet bør tilgang til behandling alltid være begrunnet i størrelsen på en forventet positiv helsegevinst, i at ressursene ikke fortrenger realisering av større helsegevinster i andre pasientgrupper, og i sykdommens alvorlighetsgrad.
Ekspertgruppen understreker at unntak på individnivå ikke dreier seg om unntak fra prioriteringskriteriene, men begrunnes i at enkeltindivider kan avvike fra gjennomsnittet i den gruppen som en metodevurdering er basert på, for eksempel at nytten, målt ved forventet QALY-gevinst, er vesentlig større enn gruppegjennomsnittet, og/eller at alvorligheten, målt ved absolutt prognosetap, er vesentlig større.