6 Systemene for prioritering og beslutninger om tilgang

I Norge er det etablert et nasjonalt system for å prioritere hvilke medisinske metoder eller tiltak som skal innføres i og finansieres av spesialisthelsetjenesten (Nye metoder), jf. spesialisthelsetjenesteloven § 4-4. Det er Beslutningsforum som fatter beslutninger om innføring av ny behandling i spesialisthelsetjenesten. For behandling som ikke styres av spesialisthelsetjenesten, gjelder blåreseptordningen, jf. blåreseptforskriften § 1 b. Nye behandlingsmetoder vurderes for forhåndsgodkjent refusjon (blåreseptforskriften § 2 og legemiddelforskriften kapittel 14) eller individuell stønad (§ 3). Vedtak om forhåndsgodkjent refusjon fattes av Direktoratet for medisinske produkter, mens Helfo behandler søknader om individuell stønad. Gjennom ulike prisreduserende mekanismer, forhandlinger og anbudskonkurranser bidrar systemene til betydelige besparelser. Ifølge Sykehusinnkjøp kan det oppnås 40–50 prosent rabatt gjennom prisforhandlinger og anbud for spesialisthelsetjenesten.

6.1 Ordninger for tilgang før markedsføringstillatelse

Pasienter kan få tilgang til eksperimentell eller utprøvende behandling gjennom kliniske studier eller enkeltvis. Kliniske studier kan være industrifinansierte eller forskerinitierte. Det har vært en helsepolitisk målsetting å øke antallet pasienter som gis mulighet til å delta i kliniske studier, da det anses som ønskelig at utprøvende behandling skjer innenfor rammen av kliniske studier, jf. Nasjonal handlingsplan for kliniske studier2021–2025 (HOD 2021b).

I fasen frem til legemiddelet får markedsføringstillatelse, vil legemiddelet kunne tilbys i programmer for tidlig tilgang. Direktoratet for medisinske produkter vurderer og eventuelt godkjenner søknader om klinisk utprøving, godkjenningsfritak (compassionateusenamedpatient) og etablering av compassionateuse program (CUP). Rekvirent kan søke om godkjenningsfritak for bruk i praksis. Det skilles mellom compassionateuse-programmer (CUP) (hvor den som har søkt markedsføringstillatelse kan benytte ordningen for å gjøre legemidler uten markedsføringstillatelse tilgjengelig for en gruppe pasienter) og compassionateusenamedpatient (søknad fra lege til Direktoratet for medisinske produkter om rekvirering på godkjenningsfritak til enkeltpasient eller til bruk ved institusjon). Produsenten av det aktuelle legemiddelet kan søke om slik godkjenning. Følgende forutsetninger må være oppfylt:

• Bruken av legemiddelet i programmet gjelder kun for pasienter med kroniske, livstruende, langvarige eller alvorlig invalidiserende sykdommer.
• Bruken av legemiddelet i programmet gjelder kun pasienter som ikke kan inkluderes i eventuelle pågående studier og som ikke har nytte av behandling med legemidler som har markedsføringstillatelse.
• Det finnes tilstrekkelig dokumentasjonen på at legemiddelets effekt og sikkerhet der nytte-risikoforholdet anses som overveiende positivt for den aktuelle pasientgruppen.
• Søker skal ha sendt inn søknad om markedsføringstillatelse og/eller ha pågående kliniske studier på det aktuelle produktet (Statens legemiddelverk 2023c).

Legemidlene som gis gjennom CUP, skal være gratis for pasienten. Nye pasienter kan inkluderes frem til legemiddelet har fått fastsatt maksimalpris og er kommersielt tilgjengelig i Norge. Slike ordninger for tidlig tilgang vil være tidsbegrensede og er som regel begrenset i omfang. I Norge har de regionale helseforetakene utarbeidet et eget rammeverk for tidlig tilgang til metoder uten markedsføringstillatelse, hvor legemiddelindustrien må inngå en standardavtale med spesialisthelsetjenesten. Det finnes to standardavtaler, en for pasienter med kort forventet behandlingsvarighet (mindre enn seks måneder) og en avtale for de som ikke omfattes av denne.

6.2 Regulatoriske forhold og metodevurderinger

Nye behandlingsmetoder er gjenstand for regulatoriske prosesser og beslutninger. Når det gjelder legemidler, medregnet vaksiner, er markedsføringstillatelse sentralt. Markedsføringstillatelse gis av Direktoratet for medisinske produkter etter søknad fra legemiddelprodusenten. I søknaden må produsenten legge ved dokumentasjon for legemiddelets kvalitet, sikkerhet og effekt. For at legemiddelet skal oppnå markedsføringstillatelse, må dokumentasjonen vise at legemiddelet har et positivt nytte–/risikoforhold ved bruk. Søknaden kan utredes nasjonalt eller i et samarbeid mellom legemiddelmyndighetene i EØS-området.5 Markedsføringstillatelse gir produsenten rett til å markedsføre legemiddelet i samsvar med godkjennelsen, herunder godkjent pakning, pakningsvedlegg og preparatomtale (SPC). All reklame for legemidler må være i samsvar med godkjent preparatomtale.

Når det gjelder medisinsk utstyr, er det produsentens ansvar å påse at produktet er i samsvar med regulatoriske krav. Hvis en vare er påført CE-merket (CE står for ConformitéEuropéenne), er det en erklæring fra produsenten om at varen er i samsvar med kravene i regelverket, og det legger til rette for fri markedsadgang i hele EU/EØS-området, jf. lov 7. mai. 2020 nr. 37 om medisinsk utstyr § 1 som bestemmer at forordning (EU) 2017/745 om medisinsk utstyr og forordning (EU) 2017/746 om in vitro-diagnostisk medisinsk utstyr gjelder som norsk lov. Medisinsk utstyr deles inn i fire risikoklasser – I, IIa, IIb og III – hvor klasse I har lavest risiko og klasse III høyest. For enkelte produkter i klasse I, og samtlige produkter i de øvrige klassene, kreves det at et teknisk kontrollorgan vurderer om kravene til den enkelte klassen er oppfylt.

Markedsføringstillatelse eller CE-merking innebærer ikke at legemiddelet eller det medisinske utstyret formelt er innført for bruk finansiert av den offentlige helsetjenesten. Ulike land og forsikringssystemer har etablert egne prosesser for å vurdere om ny behandling kan og skal tas i bruk, hvor man blant annet vurderer om behandlingen er kostnadseffektiv når man sammenlikner med annen behandling. Behandlingen kan gjøres til gjenstand for en metodevurdering (healthtechnologyassessment (HTA)), som inngår i beslutningsgrunnlaget når det tas stilling til om behandlingen oppfyller prioriteringskriteriene som gjelder for innføring i helsetjenesten. Metodevurderingene kan ha ulikt omfang avhengig av hvor mange aspekter som blir gjenstand for vurdering. Direktoratet for medisinske produkter og Folkehelseinstituttet har etablert ulike «løp» avhengig av hva som ønskes vurdert i metodevurderingen.

6.3 Ordninger for tilgang i Nye metoder

Gjennom Nye metoder fatter man beslutninger om hvorvidt nye metoder innføres eller ikke i spesialisthelsetjenesten. En prioriteringsbeslutning om at metoden innføres, innebærer at alle pasienter i Norge som oppfyller vilkårene for bruk, kan få tilgang til den aktuelle metoden. Nye metoder bidrar til likeverdig tilgang, uavhengig av bosted og andre forhold.

Som hovedregel skal metoder som ikke er innført, ikke benyttes. I Nye metoder eksisterer det unntaksordninger både på individ- og gruppenivå som er tilgjengelige i perioden metoden er undervurdering, og frem til beslutning om innføring i spesialisthelsetjenesten er tatt på hovedgruppenivå. Mens metodevurderingen pågår, vil enkeltpasienter ha anledning til å søke individuelle unntak. Det er fagdirektøren i helseforetaket/sykehuset som fatter slike beslutninger, etter søknad fra den behandlende legen. Fagdirektørene i de regionale helseforetakene kan gi et gruppeunntak, noe som innebærer at samtlige pasienter som oppfyller gitte kriterier, vil kunne få tilgang til behandling i påvente av beslutning fra Beslutningsforum. Hvis det foreligger en beslutning om at en metode ikke skal innføres, inngår ikke metoden i det som tilbys i spesialisthelsetjenesten, og det er i en slik situasjon ikke åpnet for unntak.

Følgende kriterier gjelder for unntaksordningen på individnivå:

1. Legemiddelet har markedsføringstillatelse i Norge for aktuell indikasjon.
2. Etablert behandling skal være kontraindisert, eller forsøkt og ikke tolerert på grunn av bivirkninger. Manglende effekt av etablert behandling er ikke et kriterium for å innvilge unntak.
3. Det er grunn til å tro med bakgrunn i forelagt dokumentasjon, at effekt av behandling vil være vesentlig større enn for gruppen som helhet. Dette gjelder uavhengig av pasientgruppens størrelse (RHF-ene 2023b, 2).

Gruppeunntak vil i hovedsak være aktuelt gjennom følgende kriterier:

1. En metode som allerede er tatt i bruk meldes inn for vurdering i Nye metoder, og det er ikke ønskelig at bruken skal avsluttes mens vurderingen foregår og Beslutningsforum behandler saken.
2. En metode oppfattes som så lovende når det gjelder kost-nytteeffekt at det ikke er ønskelig å avvente bruk til vurderingen er ferdig og Beslutningsforum har behandlet saken (RHF-ene 2023b, 2).

Vurdering av unntak gjøres i begge ordningene før behandlingen starter, og må nødvendigvis ta utgangspunkt i dokumentasjonen som foreligger på det aktuelle tidspunktet. Undergruppeanalyser fra de kliniske studiene som gruppebeslutningen baseres på, vil som regel gi det best tilgjengelige og objektive grunnlaget for å vurdere om det kan være vesentlig større nytte av behandlingen for en gitt pasient i en gitt undergruppe. For nye legemidler som er under vurdering i Nye metoder, vil legemiddelkostnaden erfaringsmessig være høyere enn etter at prisforhandlinger er gjennomført og en eventuell godkjenning i Beslutningsforum foreligger. Det skyldes at legemidlene i denne fasen kjøpes inn uten fremforhandlede rabatter. Følgelig vil ressursbruken per pasient ved behandling gjennom unntaksordningen i Nye metoder være større enn ved senere bruk, etter godkjenning i Beslutningsforum. Man kan heller ikke utelukke at unntaksordninger kan svekke helseforetakenes forhandlingsposisjon i de etterfølgende prisforhandlingene, da etablert bruk gjennom unntaksordninger kan svekke insentivene for å gi rabatter. Dette kan gi høye priser på gruppenivå for alle pasienter som er aktuelle for behandlingen. Dette kan igjen redusere muligheten for å oppnå godkjenning i Beslutningsforum og dermed gi redusert tilgang til legemiddelet. De rettslige og praktiske konsekvensene av dette må drøftes. Tilgang for en eller noen få pasienter kan bety at prisen blir for høy til at metoden kan godkjennes på nasjonalt nivå. Den individuelle tilgangen for de få vil da kunne redusere tilgangen for de mange.

Nye metoder har lenge vært et sentralt virkemiddel for prioritering av metodene som innføres i den norske spesialisthelsetjenesten. Gjennom Nye metoder skal man sikre en rettferdig offentlig tilgang til behandling i befolkningen. Proba samfunnsanalyse publiserte som nevnt sin evaluering av Nye metoder i 2021, og evalueringsrapporten inneholdt flere kritiske bemerkninger. Det ble blant annet påpekt at unntaksordningen ble praktisert ulikt i henholdsvis helseforetakene og sykehusene, og at Nye metoder manglet kapasitet for raske metodevurderinger (Proba 2021).

I 2023 gjorde de regionale helseforetakene en gjennomgang av unntaksordningene i Nye metoder og konkluderte med at det fortsatt ikke bør åpnes for unntak etter en nei-beslutning i Beslutningsforum. Hovedbegrunnelsen var at dette ikke vil være en behandling som inngår i spesialisthelsetjenesten, og at det å åpne for slike unntak vil undergrave beslutningene som fattes av Beslutningsforum. De regionale helseforetakene har pekt på at det i stedet må legges mer arbeid i å identifisere undergrupper (blant annet variasjoner i effekt/nytte og alvorlighetsgrad) i arbeidet med metodevurderingene. Rapporten fra de regionale helseforetakene foreslår også tiltak som kan bidra til en harmonisering av hvordan unntaksordningene blir praktisert i de ulike helseforetakene.

6.3.1 Forvaltningspraksis i klagesaker

Statsforvalterne og Statens helsetilsyn er tilsynsmyndigheter for den offentlige helse- og omsorgstjenesten. De har ingen formell rolle i prioriteringshierarkiet, men ved å føre tilsyn med hvordan helsetjenestene yter helsehjelp, skaffer tilsynsmyndighetene imidlertid et kunnskapsgrunnlag som kan brukes av sentrale myndigheter i forbindelse med prioriteringer. Statsforvalterne fungerer dessuten som sikkerhetsventil ved å være klageinstans (helseforetakene er underinstans) i klager som gjelder individuelle pasientrettigheter.

Siden Nye metoder ble etablert, har helseforetakene og statsforvalterne behandlet flere titalls klagesaker. Klagesakene gjelder både metoder som ikke er meldt inn til vurdering, metoder som er under vurdering, og metoder som har fått avslag i Beslutningsforum. Det finnes ingen systematisk oversikt over antallet klager som kommer inn til helseforetakene og statsforvalterne, tiden klagebehandlingen tar, og utfallet av klagesakene. Grunnen til fraværet av en slik oversikt synes å ligge i måten informasjon om saker blir registrert, hvor særlig hensynet til personvern kan være en begrensende faktor. Det kan ta mange måneder før en rettighetsklage er ferdigbehandlet i alle instanser. Flere enkeltsaker har blitt omtalt i mediene, og enkelte saker har hatt påvirkning på forvaltningspraksis. Særlig to saker har hatt stor innvirkning på klagebehandlingen i helseforetakene og hos statsforvalterne. Begge sakene har blitt gjennomgått av Statens helsetilsyn i sin funksjon som overordnet faglig myndighet for statsforvalterne (Helsetilsynet 2019a). Gjennomgangen ble etterfulgt av en diskusjon om instruksjonsmulighet i rettighetsklager (Syse 2021). Disse to sakene omtales under kapittel 6.3.2 og 6.3.3.

6.3.2 Privatfinansiert helsehjelp

I 2019 behandlet Statens helsetilsyn en klage fra en pasient som fikk avslag på søknad om videreføring av immunterapi mot en kreftsykdom. Standardbehandling var gitt av den offentlige helsetjenesten, men hadde ikke lenger ønsket effekt. Legemiddelet var til vurdering i Nye metoder på det aktuelle tidspunktet og hadde ikke markedsføringstillatelse i Norge for pasientens kreftlidelse. En pågående studie av effekten av legemiddelet for pasientens diagnose var lukket og tok ikke inn flere deltakere. Behandling ble påbegynt ved et privat sykehus og betalt av pasienten. Flere eksperter bekreftet svært god effekt av immunterapi hos den aktuelle pasienten. Verken sykehuset eller Statsforvalteren (da Fylkesmannen) mente det var riktig å ta i betraktning de nye opplysningene, og begrunnet dette i et likebehandlingsprinsipp. Helsetilsynet kom frem til at det å avbryte den pågående behandlingen med immunterapi med stor sannsynlighet ville føre til tilbakefall av en livstruende sykdom. Det ble påpekt at informasjon som kom frem som følge av behandling i den private helsetjenesten, burde ha blitt tatt hensyn til og vektlagt av helseforetaket i vurderingen av forsvarlighet. Beslutningen til helseforetaket om å ikke videreføre den påbegynte private behandlingen i det offentlige, uten å tilby annen behandling som pasienten kunne ha forventet nytte av, ble opphevet. Helsetilsynet påpekte at det var en konkret vurdering av en individuell pasient. Helseforetaket tilbød heretter den aktuelle immunterapien som ledd i behandlingen.

Et sentralt spørsmål som ble drøftet i ettertid, var om det bryter med prinsippet om likeverdig behandling å legge vekt på individuelt fremskaffet dokumentasjon fra behandling utenfor den offentlige helse- og omsorgstjenesten når ikke alle pasienter har mulighet å skaffe slik informasjon. Statsforvalteren (da Fylkesmannen) viste til et høringsnotat av 15. juni 2018 fra Helse- og omsorgsdepartement. Her påpeker departementet at hvis pasienter med samme behov, men med ulik evne til å kjøpe legemidler privat, skal få ulik tilgang til behandling i den offentlig finansierte helsetjenesten, vil det bryte med prinsippet om likeverdig tilgang og føre til en gradvis uthuling av et universelt utformet helsevesen. Helsetilsynet vurderte det slik at

[…] likhetsprinsippet [ikke] blir brutt ved at [en pasient] tilbys behandling, da alle pasienter har rett på en individuell vurdering, og [pasienten] har fremlagt dokumentasjon for at [pasienten] er i en liten gruppe av pasienter som skiller seg ut, og som har stor effekt av behandlingen (Helsetilsynet 2019b, 6).

Helsetilsynet vurderte at dokumentasjonen var omfattende og entydig.

Helse- og omsorgsdepartementet sendte i november 2019 ut rundskriv I-4/2019 med nye retningslinjer for å klargjøre at pasienter har rett på en individuell vurdering, men ikke rett på utprøvende behandling. I rundskrivet tydeliggjøres at all tilgjengelig helsefaglig relevant dokumentasjon skal legges til grunn ved vurderingen av en persons rett til behandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten, uavhengig av hvor dokumentasjonen er hentet fra (HOD 2019). Dokumentasjonen gir imidlertid ikke automatisk rett til en bestemt behandling i den offentlige spesialisthelsetjenesten. Den endrer ikke på at det er behandlende lege som skal avgjøre hvilken vekt ulik informasjon får. Behandlende lege tar avgjørelsen om hvilken behandling som så tilbys til den individuelle pasienten.

6.3.3 Statsforvalterens myndighet

Helsetilsynet svarte den 3. mars 2021 på spørsmål fra Statsforvalteren i Oslo og Viken om statsforvalterens myndighet ved klage over avslag på behandling etter at Nye metoder ble lovfestet 1. januar 2020. Spørsmålet gjaldt situasjoner hvor Beslutningsforum har sagt nei til å innføre en behandlingsmetode, eller hvor metoden ennå ikke har vært til vurdering der. Helsetilsynet viste til forarbeidene til lovendringen, Prop. 55 L (2018–2019), og konkluderte med at statsforvalterne i rettighetsklager må ta stilling til om pasienten etter en individuell vurdering får sin rett til nødvendige og forsvarlige helsetjenester oppfylt med den behandlingen som tilbys av helsetjenesten. Videre skal statsforvalterne vurdere om saksbehandlingen i helsetjenesten var riktig, og om beslutningen bygger på riktig lovanvendelse. Som nevnt under kapittel 5.6 kan pasienter få prøvd sine rettigheter i domstolene. Verken statsforvalterne eller domstolene skal ta stilling til om en ny metode skal gjøres tilgjengelig i spesialisthelsetjenesten.

I oktober 2021 ble problemstillingen ovenfor aktualisert. Statens helsetilsyn mottok en henvendelse fra Helse Sør-Øst RHF som gjaldt de prinsipielle sidene av et vedtak som Statsforvalteren i Agder hadde fattet i en rettighetsklage. Saken gjaldt et legemiddel som hadde fått avslag i Beslutningsforum, det vil si at legemiddelet ikke var å anse som etablert standardbehandling i den offentlige helse- og omsorgstjenesten. Det var gitt markedsføringstillatelse i Norge for det aktuelle bruksområdet. Statsforvalteren i Agder opphevet i sitt vedtak helseforetakets avslag. Helsetilsynet overprøvde vedtaket til Statsforvalteren med hjemmel i forvaltningsloven § 35 og tolket det slik at lovforarbeidene til pasient- og brukerrettighetsloven § 2-1 b og spesialisthelsetjenesteloven § 4-4 setter noen skranker for statsforvalterens og Helsetilsynets handlingsrom i klagesaker, jf. Prop. 55 L (2018–2019) kapittel 9. Helsetilsynet viste i sin konklusjon til rundskriv I-4/2019 og påpekte at statsforvalteren «må ta utgangspunkt i de rammene som settes av beslutningsforum på gruppenivå» (Helsetilsynet 2021, 7). Helsetilsynet mente det var feil bruk av pasient- og brukerrettighetsloven § 2-1 b, sammenholdt med spesialisthelsetjenesteloven § 4-4, når Statsforvalteren ikke tok hensyn til at pasientens forventede nytte ikke avvek fra gruppen som helhet som Beslutningsforum hadde vurdert. Videre mente Helsetilsynet at etablert behandling i stor grad blir definert av avgjørelser tatt av Beslutningsforum. Helsetilsynet fant at vedtaket til Statsforvalteren lå utenfor den kompetansen som er lagt til statsforvalterne og Statens helsetilsyn.

6.4 Blåreseptordningen

I over 100 år har den norske folketrygden hatt ulike stønadsordninger for legemidler. Slik stønad ble innført ved lov om sykeforsikring av 1909 og gjaldt den gang for behandling av yrkesskade hos de lavest lønnede arbeidstakerne. Generelle regler om pliktmessig tilskudd til legemidler (også utenfor yrkesskadeområdet) ble innført ved lovendring i syketrygdloven i 1953. Behovet for å sikre at de økonomiske konsekvensene for folketrygden ikke skulle bli uoverkommelige, gjorde at det i starten bare skulle ytes stønad til livsviktige og kostbare legemidler til 35 nærmere angitte kroniske sykdommer. I 1960 ble diagnoselisten begrenset til kun å omfatte 24 alvorlige sykdommer som krevde livsvarig eller relativt langvarig behandling med legemidler, mens det for en rekke sjeldne, kroniske lidelser kunne ytes godtgjørelse for kostbare legemidler etter individuell søknad til Rikstrygdeverket eller vedkommende trygdekasse (NOU 1997: 7). Sykdomslisten eksisterte frem til 3. mars 2008, da den ble erstattet av en refusjonsliste. Direktoratet for medisinske produkter utarbeider refusjonslisten som blant annet beskriver refusjonsberettiget bruk for det enkelte legemiddelet, refusjonskoder basert på diagnosekodene i ICD og ICPC, og refusjonsberettigede pakninger med tilhørende spesifikke vilkår for refusjon. Fra 1. januar 2018 har prioriteringskriteriene vært gjeldende for godkjenning av legemidler til forhåndsgodkjent refusjon, jf. legemiddelforskriften § 14-5.

Refusjon under blåreseptordningen forutsetter at legemidlene er vurdert å være kostnadseffektive. Der legemiddelets maksimalpris er for høy til at prioriteringskriteriene er oppfylt, kan det fastsettes en lavere refusjonspris. Det kan også inngås refusjonskontrakter. Ved høye rabatter vil enhetsprisen kunne være taushetsbelagt i samsvar med taushetspliktsbestemmelsene i lov 4. desember 1992 nr. 132 om legemidler m.v. (legemiddelloven) § 30 og forvaltningsloven § 13. Det er også gjennomført en anbudspilot i blåreseptordningen for PCSK-9-hemmere til behandling av familiær hyperkolesterolemi. Her var fullmaktsgrensen på 100 millioner kroner til hinder for at legemidlene kunne tilbys en større pasientgruppe. Anbudspiloten ga rabatter som medførte at PCSK-9-hemmere fra 1. januar 2023 kunne tilbys til en utvidet pasientgruppe. Stortinget har i behandlingen av statsbudsjettet for 2024 besluttet at anbud på blåresept skal innføres som en permanent ordning.

Blåreseptordningen gjelder i hovedsak behandling som initieres og følges opp av fastlege og den kommunale helse- og omsorgstjenesten. Behandling hvor bruksområdet er innenfor spesialisthelsetjenestens ansvar, dekkes innenfor rammen av de regionale helseforetakenes budsjetter, eventuelt som H-resept, forutsatt at legemidlet er besluttet tatt i bruk, jf. folketrygdloven § 5-1 tredje ledd og blåreseptforskriften § 1b annet ledd.

6.4.1 Individuell stønad

Det er gjort rede for utviklingen av ordningen med individuell stønad i Meld. St. 34 (2015–2016):

Denne bestemmelsen er videreført i dagens blåreseptforskrift § 3 første ledd bokstav b. Selv om det har vært langvarig praksis for å yte individuell stønad ved sjeldne sykdommer, er dette først og fremst av praktiske og historiske årsaker, og ikke et uttrykk for at sjeldne tilstander skal ha særskilt prioritet. I 1966 ble muligheten for individuell stønad utvidet til også å omfatte legemidler som ikke var ført opp i preparatlisten ved en av diagnosene i diagnoselisten. Dette tilsvarer dagens blåreseptforskrift § 3 første ledd bokstav a. Det har skjedd store endringer i regelverket for forhåndsgodkjent refusjon siden 1960- tallet, med krav om metodevurderinger og krav basert på de tre prioriteringskriteriene. Disse endringene har imidlertid ikke blitt gjenspeilet i den individuelle stønadsordningen (Meld. St. 34 (2015–2016), boks 11.3, 143).

Videre pekte regjeringen på svakheter i ordningen for individuell stønad:

• Når det ikke gjøres metodevurderinger er det vanskelig å vite om kvaliteten ved legemiddelbehandlingen er tilstrekkelig god, vurdert både i forhold til ressursbruken og annen behandling.

• Innretningen av ordningene gjør at tilfeldigheter kan avgjøre hvilke legemidler som kan dekkes for ulike pasienter. Det blir vanskelig å forene med målet om likeverdig tilgang til legemidler.

• Når verken kostnadseffektivitet eller alvorlighet vurderes, finnes det ikke noe grunnlag for å vurdere om prisnivået er rimelig. Det kan undergrave statens forhandlingsposisjon overfor legemiddelindustrien og bidra til urimelig høye priser (Meld. St. 34 (2015–2016), kapittel 11.3, 148).

Regjeringen foreslo følgende:

Videreføre dagens ordning med individuell stønad for legemidler som allerede finansieres over denne ordningen, men med enkelte justeringer basert på de foreslåtte prinsippene for prioritering. Alvorlighet innføres som et grunnvilkår, og det vil ikke lenger gis stønad på bakgrunn av at en sykdom er sjelden. Det kan i tillegg være aktuelt å gjennomføre metodevurdering av enkelte legemidler som i dag finansieres over individuell stønad. Alle pasienter som har gyldig vedtak, vil fortsatt kunne få stønad uavhengig av de foreslåtte endringene (Meld. St. 34 (2015–2016), kapittel 11.7, 157).

Stortinget sluttet seg til forslagene, jf. Innst. 57 S (2016–2017):

Komiteens flertall, medlemmene fra Arbeiderpartiet, Høyre og Fremskrittspartiet, støtter forslagene til endringer i ordningen med individuell stønad. Flertallet viser samtidig til at det kan finnes pasienter som skiller seg klart ut fra flertallet med samme diagnose når det bl.a. gjelder hvordan sykdommen utvikler seg, og respons på behandling. Selv om en metodevurdering indikerer at det ikke er aktuelt å gi refusjon for hele den aktuelle pasientgruppen, støtter flertallet forslaget i meldingen om at det i noen tilfeller kan settes vilkår om at stønad ytes etter søknad for den enkelte pasient. Prioriteringskriteriene kan i særskilte tilfeller være oppfylt på individnivå selv om de ikke er det på gruppenivå. Flertallet vil derfor understreke at intensjonen bak ordningen med individuell stønad må ivaretas i det oppfølgende forskriftsarbeidet etter Stortingets behandling av meldingen (Innst. 57 S (2016–2017), 22).

6.4.2 Gjeldende rett for individuell stønad

Som en oppfølging av Meld. St. 34 (2015–2016) ble det i 2018 gjennomført endringer i blåreseptforskriften, hvor de tre prioriteringskriteriene – nytte, ressursbruk og alvorlighet – ble gjort gjeldende for individuell stønad, jf. blåreseptforskriften § 3. I praksis innebærer denne endringen at man må dokumentere om ressursbruken står i et rimelig forhold til nytten av legemiddelet når man tar hensyn til tilstandens alvorlighetsgrad. Alt annet likt vil man ved en høy alvorlighetsgrad akseptere høyere kostnad for et legemiddel enn ved en lav alvorlighetsgrad. Et annet trekk ved gjeldende rett er at det må foreligge tungtveiende medisinske hensyn for å yte individuell stønad i tilfeller hvor det finnes relevante forhåndsgodkjente legemidler for den aktuelle sykdommen. Fra og med 2018 er det dessuten kommet krav om at det skal være gjennomført metodevurderinger for alle legemidler og indikasjonsutvidelser hvor det er søkt om eller innvilget markedsføringstillatelse, og det kan ikke søkes om individuell stønad før metodevurdering er gjennomført.

Rekvirent kan søke individuell stønad for legemidler brukt utenfor godkjent bruksområde eller for uregistrerte legemidler, forutsatt at legemiddelet har en godt dokumentert og klinisk relevant virkning for den aktuelle sykdommen. Finnes det relevante legemidler med markedsføringstillatelse, må det imidlertid foreligge tungtveiende medisinske hensyn for å yte individuell stønad for slik offlabel- og offlicence-bruk.

For legemidler som er metodevurdert, og hvor det er fattet nei-vedtak om forhåndsgodkjent refusjon etter blåreseptforskriften § 2 fordi de tre prioriteringskriteriene ikke oppfylles på gruppenivå, kan det likevel ytes individuell stønad for pasienter som skiller seg klart fra gruppen ellers. Dette refererer Helsedirektoratet til som «unntaksordningen». Søknad om individuell stønad fremmes av lege på vegne av pasienten. Legen må da dokumentere at vilkårene for individuell stønad er oppfylt. Helfo er saksbehandler og må i sin tur vurdere om vilkårene er oppfylt.

I forbindelse med dette ekspertoppdraget ble Helsedirektoratet forespurt om å gi en oversikt over individuell stønad etter blåreseptforskriften. Helsedirektoratet fikk blant annet i oppdrag å belyse hvordan ordningen for individuell stønad etter blåreseptforskriften § 3 fungerer, redegjøre for beslutningsgrunnlaget for dagens ordning og utfordringer ved den og gi forslag til forbedringer. I tillegg forespurte Ekspertgruppen om Helsedirektoratet kunne lage en oversikt over de største legemidlene målt i refusjonsbeløp i perioden 2018–2023.

Ordningen med individuell stønad til legemidler blir i hovedsak vurdert etter forhåndsdefinerte kriterier på gruppenivå, snarere enn på individnivå. Videre kan man skille mellom legemidler som er metodevurdert på gruppenivå, og legemidler som ikke er metodevurdert på gruppenivå. Sistnevnte er legemidler som fikk markedsføringstillatelse før 2018, samt legemidler som brukes off-label og off-licence. Legemidler som ikke er metodevurdert på gruppenivå, utgjør hoveddelen av søknadene om individuell stønad (Helsedirektoratet 2023c). For legemidler og bruksområder som ikke er metodevurdert, kompenserer Helfo med å gjøre en svært forenklet (metode)vurdering av de tre prioriteringskriteriene – nytte, ressursbruk, og alvorlighet – på gruppenivå. Helfo vurderer her nytten ut fra informasjon i tilgjengelige publiserte vitenskapelige artikler. Ressursbruken vurderes ut fra legemiddelkostnaden i normaldosering per år/behandling. Alvorlighetsgraden vurderer Helfo ut fra en skjønnsmessig medisinsk vurdering av den generelle alvorligheten av tilstanden.

6.4.3 Erfaringer med individuell stønad § 3

I 2023 har det vært en vesentlig økning i antallet søknader om individuell stønad § 3 etter nei-vedtak i § 2 (unntaksordningen), i særdeleshet etter avslag fra daværende Statens legemiddelverk (fra 1. januar 2024 Direktoratet for medisinske produkter) om forhåndsgodkjent refusjon for to fedmelegemidler. Helfo har i det siste halvåret av 2023 mottatt nærmere 1500 søknader om individuell stønad til fedmebehandling etter blåreseptforskriften § 3, hvorav kun seks prosent ble innvilget.

Ifølge Helsedirektoratet er unntaksordningen for individuell stønad vanskelig å håndtere for både lege (søker) og Helfo (søknadsbehandler), og det er ikke mulig å fastsette detaljerte forhåndsdefinerte kriterier for individuell stønad (se Helsedirektoratet 2023c). Videre har legene og Helfo utilstrekkelig kompetanse i både helseøkonomisk metodevurdering og vurdering av de tre prioriteringskriteriene. I prinsippet om likebehandling heter det at «like tilfeller skal behandles likt, og ulike tilfeller skal behandles ulikt». Helsedirektoratet uttrykker bekymring for at dette prinsippet om likebehandling ikke blir tilstrekkelig ivaretatt ved vurdering av individuell stønad.

For å forbedre ordningen med individuell stønad i fremtiden, foreslår Helsedirektoratet at man vurderer å opprette en egen instans som håndterer søknader om individuell stønad, uavhengig av finansieringsordning. På denne måten tilrettelegger man for at de som skal vurdere søknader etter unntaksordninger, har rett kompetanse og best mulig innsikt i beslutningsgrunnlaget. Videre foreslår Helsedirektoratet at det lages opplysningsmateriell om metodevurderinger og de tre prioriteringskriteriene, som kan være til hjelp for legene når de skal søke om individuell stønad. I tillegg anbefaler Helsedirektoratet at det blir laget en oppsummering av metodevurderinger med nei-vedtak etter § 2, med informasjon som er relevant ved vurdering av individuell stønad etter § 3 (unntaksordningen).

Når det gjelder metodevurdering av legemidler i blåreseptordningen hvor det fattes avslag om forhåndsgodkjent refusjon for en indikasjon, foreslår Helsedirektoratet at det bør kartlegges om det finnes definerte undergrupper som likevel kan oppfylle prioriteringskriteriene, og eventuelt gjennomføre metodevurderinger av disse legemidlene brukt på den definerte undergruppen. Direktoratet for medisinske produkter har hjemmel til å gjøre metodevurderinger for undergrupper i blåreseptordningen, men Helsedirektoratet erfarer at det i begrenset grad gjøres, spesielt ikke for små pasientpopulasjoner.

Dagens metodevurderinger for legemidler i blåreseptordningen baserer seg i stor grad på hvilken dokumentasjon innehaveren av markedsføringstillatelsen sender inn til Direktoratet for medisinske produkter. Innehaveren av markedsføringstillatelsen har dermed stor innflytelse på hvilke bruksområder som blir metodevurdert. For annen bruk (med markedsføringstillatelse) av slike legemidler, som ikke blir metodevurdert, ytes det ingen stønad etter § 3. Helsedirektoratet peker på at dette kan frata pasienter muligheten for tilgang til kostnadseffektive legemidler. Ekspertgruppen vil peke på at Direktoratet for medisinske produkter i samsvar med legemiddelforskriften § 14-4 femte ledd i særlige tilfeller kan metodevurdere et legemiddel uten at det er sendt inn opplysninger av markedsføringstillatelsens innehaver.

Nasjonalt klageorgan for helsetjenesten (Helseklage) behandler hvert år flere hundre klager på vedtak som Helfo fatter. Avgjørelser fra Sivilombudet og tilbakemeldinger fra Helseklage har ført til endringer i forvaltningspraksis (Helsedirektoratet 2023c).