11 Legemidler og prioritering

11.1 Innledning

Regjeringens legemiddelpolitikk ble presentert i Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse. Regjeringen presenterte fire legemiddelpolitiske målsettinger: Sikre god kvalitet ved behandling med legemidler, legemidler skal ha lavest mulig pris, likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler og det skal legges til rette for forskning og innovasjon. Stortinget sluttet seg til disse, jf. Innst. 151 S (2015–2016). Det ble i Legemiddelmeldingen samtidig understreket at ev. endringer i regelverket for individuell stønad for legemidler på folketrygden måtte ses i sammenheng med en bredere gjennomgang av prioritering i helsetjenesten, og derfor skulle behandles i stortingsmeldingen om prioritering.

Legemidler står sentralt i den moderne helsetjenesten og riktig bruk av legemidler kan gi store behandlingsgevinster for pasientene. Samtidig er mange legemidler kostbare, og innføring av nye legemidler kan være krevende innenfor rammen av de ressursene helsetjenesten har til rådighet. For å sikre gode prioriteringer er det utviklet systemer for vurdering av om legemidler skal finansieres av den offentlige helsetjenesten. Nye legemidler blir i hovedsak vurdert ut fra dagens prioriteringskriterier (alvorlighet, nytte og kostnadseffektivitet) før de blir besluttet tatt i bruk i sykehus eller finansiert over folketrygden via ordningen med forhåndsgodkjent refusjon. Det bidrar til at det er god kvalitet ved legemiddelbehandlingen og forsvarlig bruk av ressurser til legemidler i den offentlige helsetjenesten. Gode systemer for prioritering legger videre til rette for forhandlinger om pris.

Det er mulig å søke om individuell stønad på folketrygden for legemidler som ikke dekkes på forhåndsgodkjent refusjon, herunder også for bruk utenfor godkjent indikasjon, og til legemidler uten markedsføringstillatelse. Det stilles i dag ikke krav om metodevurdering eller annen vurdering av alvorlighet og kostnadseffektivitet i denne ordningen. Når det ikke gjøres metodevurderinger, er det vanskelig å vite om kvaliteten ved legemiddelbehandlingen er tilstrekkelig god i forhold til prisen. De siste årene er det for enkelte legemidler med potensielt store budsjettvirkninger satt strengere vilkår for individuell stønad enn vanlig for å unngå at legemidler tas i bruk uten at det er vurdert om nytten står i et rimelig forhold til ressursbruken. Sykehusene tilbyr også legemidler gjennom utprøvende behandling. Utprøvende behandling kjennetegnes av manglende eller svak dokumentasjon av nytte og kostnadseffektivitet.

Selv om dagens systemer i hovedsak sikrer en systematisk vurdering av legemidler som finansieres i den offentlige helsetjenesten, finnes det enkelte svakheter ved systemene. Departementet foreslår i dette kapittelet tilpasninger i systemene for vurdering og finansiering av legemidler i den offentlige helsetjenesten, slik at systemene i størst mulig grad er i tråd med prinsippene for prioritering som foreslås i denne meldingen og de legemiddelpolitiske målsetningene presentert i Legemiddelmeldingen. I kap. 11.2 beskrives dagens systemer for vurdering av legemidler i den offentlige helsetjenesten. I kap. 11.3 og kap. 11.4 drøftes utfordringene ved dagens systemer og hvilke tilpasninger som foreslås for å møte disse.

11.2 Dagens systemer for vurdering av legemidler i den offentlige helsetjenesten

11.2.1 Prosessen fra utvikling til bruk av et legemiddel

Som beskrevet i Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse er utvikling og godkjenning av legemidler en lang og ofte kostbar prosess, der det stilles strenge krav til sikkerhet, kvalitetskontroll og oppfølging. I dag utvikles de fleste legemidler av legemiddelindustrien. Norge deltar i det europeiske samarbeidet for godkjenning av legemidler gjennom EØS-avtalen og det europeiske legemiddelbyrået (EMA). I dette samarbeidet blir søknader om markedsføringstillatelser behandlet av landene i fellesskap.

Et legemiddel får innvilget markedsføringstillatelse dersom legemidlet vurderes å ha en nytte som overstiger risikoen ved bruk. Vurderingen av forholdet mellom nytten og risikoen til et legemiddel er basert på dokumentasjonen som produsenten må sende inn når de søker om markedsføringstillatelse. I søknaden må produsenten dokumentere legemidlets farmasøytiske kvalitet, sikkerhet og medisinske effekt, samt systemer og aktiviteter for å minimere og håndtere risiko ved bruk. En markedsføringstillatelse gjelder den eller de indikasjoner og doseringer som det er søkt for, og som er spesifisert i preparatomtalen. Når et legemiddel får markedsføringstillatelse er det ikke nødvendigvis vurdert hvorvidt legemidlet har bedre effekt eller ikke enn terapeutiske alternativer. Forholdet mellom nytte og ressursbruk er heller ikke vurdert.

Et legemiddels indikasjon definerer for hvilken sykdom og pasientpopulasjon det er vist et positivt forhold mellom nytte og risiko. Produsenter kan ikke markedsføre legemidler utover indikasjonen som er godkjent i markedsføringstillatelsen. Et legemiddel kan imidlertid brukes for andre indikasjoner enn det er godkjent for. Dette kalles off-label-bruk, jf. nærmere beskrivelse i kap. 11.5.

At et legemiddel får markedsføringstillatelse innebærer ikke at det automatisk blir tatt i bruk i sykehus eller offentlig finansiert gjennom blåreseptordningen på folketrygden. Hvorvidt det blir anbefalt brukt og finansiert avhenger bl.a. av hvor godt det vurderes å være sammenliknet med eksisterende behandling.

11.2.2 Dagens finansieringsansvar og kriterier for finansiering

Det offentliges ansvar for finansiering av legemidler er i dag delt mellom de regionale helseforetakene, kommunene og folketrygden. Som hovedregel har de regionale helseforetakene ansvar for utgifter til legemidler som brukes i forbindelse med sykehusopphold og poliklinisk behandling. Kommunene har ansvar for utgifter til legemidler i kommunale institusjoner, og folketrygden yter stønad til legemidler som brukes utenfor sykehus og kommunale institusjoner.

11.2.2.1 Legemidler finansiert av folketrygden

Etter folketrygdloven § 5-14 og blåreseptforskriften kan det gis stønad til legemidler etter tre ulike ordninger: Forhåndsgodkjent refusjon (blåreseptforskriften § 2), individuell stønad (blåreseptforskriften § 3) og stønad til legemidler ved smittsomme sykdommer (blåreseptforskriften § 4). Legemiddelforskriften regulerer søknadsprosedyrer og faglige kriterier for forhåndsgodkjent refusjon av legemidler.

11.2.2.1.1 Forhåndsgodkjent refusjon

I henhold til blåreseptforskriften § 2 ytes det stønad for legemidler som er oppført på refusjonslisten, jf. boks 11.1. Disse kan forskrives direkte av pasientens lege uten særskilt søknad, forutsatt at legemidlet er forskrevet i samsvar med vilkår og begrensninger som fremgår av refusjonslisten. Forhåndsgodkjent refusjon kan kun gis innenfor godkjent indikasjon.

Det er som hovedregel legemiddelfirmaet, dvs. innehaver av legemidlets markedsføringstillatelse, som søker om forhåndsgodkjent refusjon. Basert på søknaden gjennomfører Statens legemiddelverk en metodevurdering etter reglene i legemiddelforskriften kapittel 14. Dagens prioriteringskriterier kommer til uttrykk i legemiddelforskriften § 14-13:

«Et legemiddel kan bare innvilges forhåndsgodkjent refusjon dersom:

1. legemidlet skal brukes til behandling av alvorlige sykdommer eller av risikofaktorer som med høy sannsynlighet vil medføre eller forverre alvorlig sykdom,

2. sykdommen eller risiko for sykdom som nevnt i bokstav a medfører behov eller risiko for gjentatt behandling over en langvarig periode,

3. legemidlet har en vitenskapelig godt dokumentert og klinisk relevant virkning i en definert, aktuell pasientpopulasjon, og

4. kostnadene ved bruk av legemidlet står i et rimelig forhold til den behandlingsmessige verdi og til kostnader forbundet med alternativ behandling, jf. § 14-8 tredje ledd.»

Det vises til boks 11.2 nedenfor om Grundutvalget (NOU 1997: 7) og deres innstilling som bl.a. la grunnlaget for utforming av kapittel 14 i legemiddelforskriften.

Dersom kriteriene for refusjon er oppfylt, kan Statens legemiddelverk innvilge forhåndsgodkjent refusjon og føre legemidlet opp i refusjonslisten, hvis utgiftene for folketrygden ikke overstiger en fastsatt grense. Dette omtales som bagatellgrensen. Beløpet beregnes ut fra legemidlets antatte salg i det femte året etter tidspunktet for refusjonsvedtaket. Bagatellgrensen ble i 2015 hevet fra 5 til 25 mill. kroner. Dersom kostnadene overstiger bagatellgrensen, må Statens legemiddelverk sende sin tilrådning til Helse- og omsorgsdepartementet, og refusjon av legemidlet må godkjennes av Stortinget.

11.2.2.1.2 Individuell stønad

Folketrygden gir også stønad til legemidler som ikke dekkes av forhåndsgodkjent refusjon. Blåreseptforskriften § 3 gir hjemmel for at det kan ytes stønad når kriteriene for forhåndsgodkjent refusjon ikke er oppfylt. Det kan også ytes individuell stønad til legemidler som skal benyttes utenfor godkjent indikasjon og til legemidler uten markedsføringstillatelse. Refusjon etter denne bestemmelsen ytes etter individuell søknad til HELFO. Det er den enkelte lege som søker på vegne av sin pasient. Saksbehandlingen i HELFO innebærer ingen vurdering av den enkelte pasients medisinske tilstand og behov for eller effekt av behandling. Denne vurderingen er det legen som må gjøre, mens HELFO skal forsikre seg om at legen i den enkelte søknad har dokumentert at krav og vilkår for at legemidlet kan finansieres er oppfylt. Det kan ytes individuell stønad for legemidler til behandling av sykdommer som inngår i den forhåndsgodkjente ordningen (blåreseptforskriften § 3 første ledd bokstav a) og for sjeldne tilstander (blåreseptforskriften § 3 første ledd bokstav b). Utviklingen av ordningen med individuell stønad er beskrevet nærmere i boks 11.3.

I motsetning til forhåndsgodkjent refusjon, forutsetter individuell stønad ingen metodevurdering av legemidler, og stønad er i mindre grad knyttet til gjeldende prioriteringskriterier. De generelle vilkårene for individuell stønad er at det kan ytes stønad når behandling av en sykdom har gått inn i en langvarig fase (kronisk sykdom) og der det er behov for langvarig behandling. Videre stilles det krav om at legemidlet skal ha en dokumentert effekt ved den omsøkte sykdommen/tilstanden. I praksis gjør HELFO en vurdering av effektdokumentasjonen i de tilfeller et legemiddel skal benyttes utenfor godkjent indikasjon i Norge eller EØS.

Følgende gjelder for individuell stønad for legemidler for sykdommer som inngår i den forhåndsgodkjente ordningen (blåreseptforskriften § 3 første ledd bokstav a):

«Det kan ytes refusjon for legemidler etter individuell søknad, for bruk som er dekket av en refusjonskode, dersom det foreligger særlige grunner.»

Dette innebærer at sykdommen eller tilstanden legemidlet skal brukes for, må være oppført i refusjonslisten og dermed er vurdert å oppfylle alvorlighetskravet. For at den individuelle ordningen ikke skal undergrave ordningen med forhåndsgodkjent refusjon, er det krav om at et eller flere forhåndsgodkjente legemidler som hovedregel skal være forsøkt først. Som særlige grunner regnes i dag at forhåndsgodkjente legemidler ikke har gitt tilstrekkelig effekt eller har medført bivirkninger som gjør det uakseptabelt å fortsette behandlingen. En annen særlig grunn kan være at pasienten har en annen alvorlig lidelse, annen tilstand eller bruker andre legemidler, som utelukker bruk av forhåndsgodkjente legemidler.

Videre gjelder følgende for individuell stønad for sjeldne tilstander (blåreseptforskriften § 3 første ledd bokstav b):

«Det kan unntaksvis ytes stønad til kostbare legemidler som brukes i behandling av kroniske sykdommer som ikke er nevnt i refusjonslisten.»

Det er langvarig forvaltningspraksis for at denne bestemmelsen kun gjelder ved sjeldne sykdommer og tilstander, definert som mindre enn 100 kjente tilfeller per million innbyggere i landet. I Norge tilsvarer dette færre enn 500 personer, jf. også omtale i kap. 8.2.

Legemidler til behandling av sjeldne tilstander kan dermed få individuell stønad uten nærmere vurdering av tilstandens alvorlighet eller legemidlets kostnadseffektivitet. I tillegg stilles det lavere krav til dokumentasjon av legemidlets effekt for individuell stønad ved sjeldne tilstander enn for andre sykdommer. For svært sjeldne sykdommer (færre enn 30 personer i Norge) kan det være tilstrekkelig med kasuistikker (case reports) for å vise legemidlets effekt ved omsøkt sykdom.

For legemidler som refunderes etter individuell stønad, gjelder ikke bagatellgrensen og det er heller ingen andre formelle begrensninger knyttet til budsjettkonsekvenser for folketrygden.

11.2.2.1.3 Legemidler ved smittsomme sykdommer

Blåreseptforskriften § 4 er hjemlet i smittevernloven. Folketrygden yter refusjon etter denne bestemmelsen til legemidler, inkludert vaksiner, ved smittsomme sykdommer.

Gjeldende prioriteringskriterier er ikke lagt til grunn for stønad etter blåreseptforskriften § 4, og det kan forskrives legemidler uten markedsføringstillatelse. Det ble i 2014 innført krav om kostnadseffektivitet for legemidler til behandling av hepatitt C. Finansieringsansvaret for nye legemidler til behandling av hepatitt C ble i 2016 overført til de regionale helseforetakene.

Som en oppfølging av Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse har Folkehelseinstituttet fått i oppdrag å gjennomgå dagens finansieringsordninger for vaksiner, å utrede etablering av et mer robust system for å vurdere innføring av vaksiner i offentlig regi og å utrede opprettelse av vaksinasjonsprogram for voksne tilsvarende barnevaksinasjonsprogrammet. I Legemiddelmeldingen beskrives det også at det skal foretas en revisjon av blåreseptforskriften § 4.

11.2.2.1.4 Bidragsordningen

Folketrygden kan også yte bidrag til dekning av utgifter til helsetjenester, herunder legemidler, etter den såkalte bidragsordningen (folketrygdloven § 5-22), når legemidlet ikke kan forskrives på blå resept. Ordningen stiller ingen krav til vurdering av alvorlighet, nytte eller kostnadseffektivitet. Kravene er kun at legemidlet er reseptpliktig, markedsført i Norge og kjøpt på norsk apotek. Legemidler som er unntatt fra bidragsordningen er oppført i en negativliste.

Bidrag til legemidler ved infertilitetsbehandling og hormonelle prevensjonsmidler til jenter mellom 16 og 20 år dekkes etter egne særordninger. Det kan i tillegg ytes bidrag til enkelte reseptfrie legemidler til bruk i behandling av betydelige og kroniske hudlidelser, og ved kroniske og alvorlige sår og fistler.

11.2.2.2 Nasjonalt system for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten

I spesialisthelsetjenesten er det innført et nasjonalt system for innføring av nye metoder, jf. omtale i kap. 5. Beslutninger om hvilke metoder som skal finansieres innenfor de regionale helseforetakenes rammer, ligger innenfor sørge for-ansvaret til de regionale helseforetakene. De regionale helseforetakene har, gjennom likelydende styrevedtak fra 2014, delegert denne myndigheten til Beslutningsforum bestående av de fire administrerende direktørene. Beslutninger om innføring av nye metoder i de regionale helseforetakene fattes dermed ved konsensus i møter mellom de fire administrerende direktørene. Helsedirektøren og en brukerrepresentant deltar som observatører i møtene.

De regionale helseforetakene har gjennom likelydende styrebehandling vedtatt kriterier som Beslutningsforum i vurderinger av innføring av nye metoder skal legge til grunn. Disse er prognosetap ved den aktuelle tilstand, effekt av metoden og kostnadseffektivitet ved bruk av metoden på aktuell indikasjon. I tillegg legger Beslutningsforum i dag følgende prinsipper og føringer til grunn, jf. felles behandlet styresak for de fire regionale helseforetakene:

• Diagnosenøytralitet

• Aldersnøytralitet

• Nøytralitet med hensyn til pasientgruppens størrelse

• Legitimt ikke å innføre effektiv, men lite kostnadseffektiv diagnostikk og behandling

• Likebehandling på tvers av pasientgrupper og metoder

Metoder som er til vurdering i systemet for nye metoder skal som hovedregel ikke tas i bruk i sykehusene innenfor den aktuelle indikasjonen eller pasientgruppen mens metodene vurderes og før en beslutning om metoden skal tas i bruk eller ikke er tatt av Beslutningsforum. Begrunnelsen for dette er å sikre likebehandling av alle pasienter, og samtidig bidra til at alle aktører inkludert leverandørene skal arbeide for at perioden fra et legemiddel får markedsføringstillatelse til endelig beslutning i Beslutningsforum blir så kort som mulig. Pasienter som har påbegynt behandling med en metode før beslutning om vurdering i nasjonalt system for innføring av nye metoder, kan likevel fullføre behandlingen. I tillegg kan det oppstå situasjoner der unntak fra denne regelen kan være aktuelt, enten på gruppenivå eller for enkeltpasienter. Et langsiktig mål er å gjøre systemet så effektivt og raskt at unntaksregelen blir overflødig.

På gruppenivå kan fagdirektørene i de regionale helseforetakene i fellesskap beslutte at en definert pasientgruppe får unntak og kan tilbys en gitt metode frem til avgjørelse i Beslutningsforum. Det er kun fagmiljøer som kan søke om unntak for en definert pasientgruppe eller aktuell indikasjon. Fagmiljøet må ta saken i linjen hos det aktuelle helseforetaket som deretter sender saken til vurdering hos fagdirektørene i de regionale helseforetakene. På gruppenivå besluttet eksempelvis de regionale helseforetakene i 2015 at noen få pasienter med særskilt alvorlig MS-sykdom skulle få tilbud om stamcelletransplantasjon i påvente av at metodevurderingen skulle foreligge.

Innenfor klinisk virksomhet vil det alltid finnes pasienter som skiller seg klart ut fra flertallet med samme diagnose når det bl.a. gjelder hvordan sykdommen utvikler seg og respons på behandling. Utgangspunktet for unntak for enkeltpasienter i system for innføring av nye metoder er derfor at det skal gjelde et fåtall pasienter med en medisinsk situasjon som klart skiller seg fra det som er vanlig i den pasientgruppen de tilhører. Eksempelvis kan det være at sykdomsforløp unntaksvis påfører pasienten uvanlig store helsetap eller lidelse, og der etablert behandling ikke har god nok effekt. I tillegg kan det være ikke-medisinske forhold som gjør at en pasient skiller seg vesentlig fra pasientgruppen. Helseforetaket som har behandlingsansvaret for pasienten har ansvar for å behandle søknader om unntak. Fagdirektør ved det ansvarlige helseforetaket beslutter i tråd med kriteriene fastsatt av de regionale fagdirektørene når det skal gjøres konkrete unntak. Helseforetaket har ikke anledning til å gjøre unntak på gruppenivå. Kriteriet for unntaket er utformet på et overordnet nivå, fordi unntaket skal gjelde på tvers av mange ulike sykdommer og kliniske situasjoner.

I likhet med alle andre kliniske beslutninger, er det viktig at beslutninger om unntak tas nært pasienten og at de fattes raskt slik at videre behandling ikke forsinkes. En alternativ tilnærming med et mer sentralisert beslutningssystem for individuelle unntak vil kreve et omfattende system som både vil være ressurskrevende og gi tregere beslutninger. De regionale helseforetakene har stilt krav til helseforetakene om at avidentifisert dokumentasjon av alle beslutninger om unntak som gis enkeltpasienter skal sendes det regionale helseforetaket ved fagdirektøren. Dette skal bidra til at de regionale helseforetakene kan følge med på og eventuelt gripe inn dersom det blir en uakseptabel geografisk fordeling av unntak innenfor eller mellom ulike metoder og/eller diagnoser. Det skal ikke gis unntak fra hovedregelen som innebærer bruk av legemidler som ikke har markedsføringstillatelse for indikasjonen.

En sentral del av beslutningsgrunnlaget for Beslutningsforum er metodevurderinger, jf. beskrivelse i boks 11.4. For legemidler gjennomføres det hurtige metodevurderinger eller fullstendige metodevurderinger. Hurtige metodevurderinger gjøres av Statens legemiddelverk etter samme metodikk som metodevurderingene som gjennomføres ved søknad om forhåndsgodkjent refusjon. Prosessene for initiering av hurtig metodevurderinger er blitt effektivisert i løpet av 2015 med sikte på å få ferdigstilt vurderingene så tidlig som mulig etter tidspunkt for markedsføringstillatelse. Gjennomsnittlig tid fra Bestillerforum RHF bestiller en metodevurdering, til dokumentasjon er innlevert fra produsenten til Statens legemiddelverk, har fra slutten av 2014 og fram til februar 2016 ligget på 145 dager. Gjennomsnittlig tid for gjennomføring av metodevurderingene i Statens legemiddelverk er i samme tidsperioden 135 dager.

På europeisk nivå er det i regi av det europeiske HTA-nettverket (HTAN) iverksatt et arbeid med sikte på koordinering av regulatoriske prosesser og metodevurderinger/Health Technology Assessments (HTA). Nettverket omfatter alle medlemsland i EU, Norge og Island og har utarbeidet en felles europeisk strategi for HTA som skal bidra til å fremme samarbeid om utvikling, bruk, kvalitet og effektivitet av HTA i Europa. En viktig ambisjon er å bidra til en mer konsistent bruk av HTA som et helsepolitisk verktøy for å understøtte evidens-baserte og bærekraftige valg og beslutninger innenfor helsetjenestene. Et av målene er å optimalisere bruken av ressurser ved gjennomføring av metodevurderinger/HTA, og det er spesielt fokus på at en unngår dupliseringer av metodevurderinger. Dette arbeidet skal bidra til at Norge og andre land kan utarbeide og benytte felles metodevurderinger.

Fullstendige metodevurderinger brukes i hovedsak til å vurdere hele terapiområder samlet og utarbeides av Kunnskapssenteret i Folkehelseinstituttet. De fullstendige metodevurderingene kan bl.a. brukes til å sammenlikne ulike behandlingsalternativer etter en tids bruk og erfaring i klinisk praksis. Denne kunnskapen vil i neste trinn kunne understøtte justeringer i rangering av behandlingsanbefalinger, ev. også utfasing av eksisterende metoder. Figur 11.1 viser hovedfasene i systemet for innføring av nye metoder.

Beslutninger som tas av Beslutningsforum skal være basert på transparente metodevurderinger og dokumentasjon, og sikre kunnskap gjennom bruk av anerkjent metodikk for metodevurdering. Systemet skal være i tråd med de regionale helseforetakenes tillagte ansvar, og innrettes innenfor dagens ressursrammer og finansieringssystemer. Beslutningene skal videre koordineres med innholdet og anbefalingene i de nasjonal faglige retningslinjene. Helsedirektoratet arbeider fortløpende med å oppdatere nasjonale faglige retningslinjer i lys av beslutninger i Beslutningsforum.

11.2.2.3 Nærmere om sykehusenes finansieringsansvar for pasientadministrerte legemidler

Mange legemidler finnes i administrasjonsformer som kan håndteres av pasienten selv. Disse kalles pasientadministrerte legemidler, og har i hovedsak vært dekket av blåreseptordningen. Dette innebærer at også spesialisert legemiddelbehandling som initieres av sykehusleger, gitt dagens ansvarsfordeling, kan finansieres over folketrygden gjennom blåreseptordningen. Legemidler som pasienten ikke kan administrere selv finansieres av sykehusene. Behandlinger for samme sykdom kan dermed finansieres over ulike ordninger. Ansvarsdelingen innebærer at økonomiske hensyn i for stor grad kan påvirke legers valg av legemiddelbehandling på bekostning av helsefaglige vurderinger. I de senere årene er det derfor gjort unntak fra hovedregelen om at folketrygden dekker legemidler som brukes utenfor institusjon. Dette gjøres ved at enkelte pasientadministrerte legemidler som hentes ut på apotek av pasienten finansieres av sykehus.

I 2006 vedtok Stortinget å overføre finansieringsansvaret for legemiddelgruppen TNF-hemmere fra folketrygden til de regionale helseforetakene. Dette er en gruppe biologiske legemidler som benyttes i behandlingen av visse revmatiske sykdommer. I 2008 ble legemidler til behandling av multippel sklerose overført til de regionale helseforetakene, og i 2014 ble finansieringsansvaret for enkelte kreftlegemidler overført fra folketrygden til de regionale helseforetakene. Følgende prinsipper ble lagt til grunn for disse overføringene:

• Mulighet for forbruksvridning: Ulike finansieringsordninger kan føre til at legemiddelvalg baserer seg på økonomiske og ikke medisinske hensyn.

• Riktigere prioritering: Sykehuslegene har de beste forutsetningene for å foreta en riktig prioritering av hva slags behandling pasientene skal få innenfor sitt ansvarsområde.

• Manglende priskonkurranse: Det er mulig å oppnå priskonkurranse mellom medisinsk likeverdige legemidler gjennom for eksempel anbud i sykehusene.

I Legemiddelmeldingen ble det åpnet for at overføring av finansieringsansvaret for enkeltlegemidler eller grupper av legemidler kan være hensiktsmessig selv om ikke alle de tre hensynene som har ligget til grunn for tidligere overføringer gjør seg gjeldende. Dette vil kunne være aktuelt når det er klart at både initiering, evaluering og avslutning av pasientens legemiddelbehandling gjøres av lege i spesialisthelsetjenesten, og det er konkurranse mellom flere legemidler innenfor terapiområdet. I forbindelse med Stortingets behandling av Prop. 1 S (2015–2016) ble finansieringsansvaret for følgende legemiddelgrupper, der disse hensynene var oppfylt, besluttet overført fra folketrygden til de regionale helseforetakene: Veksthormoner, blodkoagulasjonsfaktorer, immunstimulerende legemidler, anemilegemidler og nye legemidler til behandling av hepatitt C.

Legemidler der finansieringsansvaret er overført fra folketrygden til de regionale helseforetakene forskrives av sykehusleger, eller privatpraktiserende spesialister som de regionale helseforetakene har inngått avtaler med, og inngår i den såkalte H-reseptordningen. H-reseptordningen omfatter helseforetaksfinansierte legemidler brukt utenfor sykehus, dvs. H-reseptlegemidler. Ordningen ble opprettet for legemidler som pasienten kan hente ut på apotek og administrere selv, men hvor utgiftene likevel skal dekkes av de regionale helseforetakene. Kostnadene til legemidler i H-reseptordningen inkluderes normalt i innsatsstyrt finansiering (ISF). Disse legemidlene underlegges således den samme hovedmodell for finansiering som øvrig spesialisthelsetjeneste (basis og aktivitetsbasert finansiering). Det vil typisk ta ett år mellom det tidspunkt et legemiddel er inkludert i H-reseptordningen til ISF-ordningen er oppdatert. I denne perioden må legemidlet finansieres gjennom de regionale helseforetakenes basisbevilgninger.

H-reseptordningen bygger på en løsning med direkte oppgjør mellom apotek og helseforetak. Pasienten får en H-resept og kan hente ut legemidlet på det apotek han eller hun ønsker. Per i dag er oppgjørsordningen mellom apotek og helseforetak i all hovedsak papirbasert, dvs. i form av resepter og fakturaer. På bakgrunn av mottatte fakturaopplysninger foretar helseforetakene enkelte stikkprøvebaserte kontroller før utbetaling til apotek. Departementet sendte i desember 2014 forslag til forskrift om helseforetaksfinansierte legemidler til bruk utenfor sykehus på høring. Forskriften trådte i kraft 1. juli 2015. Formålet med forskriften er å legge til rette for oppfølging av legenes rekvirering og riktig økonomisk oppgjør mellom apotek og helseforetak. Forskriften skal regulere rekvirering og utlevering av H-reseptlegemidler, og behandling av helseopplysninger i forbindelse med det økonomiske oppgjøret. Forskriften stiller krav om at oppgjør fra apotek til helseforetakene skal sendes elektronisk på fastsatt meldingsformat. Kravet vil inntre når meldingsformatet er fastsatt og tilgjengelig. De regionale helseforetakene forbereder en elektronisk oppgjørsløsning for H-resept. Etter planen skal løsningen tas i bruk i 2016.

Helsedirektoratet har fått fullmakt til å vurdere om nye legemidler innenfor gruppene som er overført representerer alternativer til legemidler som allerede er finansiert av sykehusene. På bakgrunn av en høringsprosess beslutter Helsedirektoratet om finansieringsansvaret for disse nye legemidlene skal legges til de regionale helseforetakene eller folketrygden. I systemet for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten beslutter de regionale helseforetakene om et nytt legemiddel de har finansieringsansvar for skal tas i bruk i spesialisthelsetjenesten.

I Stortingets behandling av legemiddelmelingen skrev helse- og omsorgskomiteen følgende, jf. Innst. 151 S (2015–2016) s. 2:

«Komiteen ser behovet for å definere nærmere kriterier for fordeling av finansieringsansvar for legemidler mellom folketrygd og helseforetak, samt for finansieringsordningen for vaksiner.»

11.3 Utfordringer ved dagens system

Dagens systemer sikrer i hovedsak en systematisk vurdering av legemidler som finansieres i den offentlige helsetjenesten. Samtidig er det enkelte svakheter, som kan hindre at de legemiddelpolitiske målene nås og at prinsippene for prioritering følges. For det første kan finansiering av alternative legemidler for samme tilstand fra ulike kilder, hhv. folketrygden og helseregionenes rammer, påvirke legenes valg av legemiddel og i verste fall redusere kvaliteten på behandlingen. For det andre har ordningen med individuell stønad og bidragsordningen flere svakheter:

• Når det ikke gjøres metodevurderinger er det vanskelig å vite om kvaliteten ved legemiddelbehandlingen er tilstrekkelig god, vurdert både i forhold til ressursbruken og annen behandling.

• Innretningen av ordningene gjør at tilfeldigheter kan avgjøre hvilke legemidler som kan dekkes for ulike pasienter. Det blir vanskelig å forene med målet om likeverdig tilgang til legemidler.

• Når verken kostnadseffektivitet eller alvorlighet vurderes, finnes det ikke noe grunnlag for å vurdere om prisnivået er rimelig. Det kan undergrave statens forhandlingsposisjon overfor legemiddelindustrien og bidra til urimelig høye priser.

Overføring av finansieringsansvaret for utvalgte legemiddelgrupper fra folketrygden til de regionale helseforetakene har samlet behandlings- og finansieringsansvaret for disse legemiddelgruppene i spesialisthelsetjenesten, uavhengig av om legemidlet gis i sykehus eller ikke. Sykehusene har også oppnådd til dels store rabatter siden finansieringsansvaret for konkurrerende legemidler er samlet ett sted og det har vært mulig å gjennomføre offentlige anskaffelser (anbud). Fremdeles finnes det flere legemidler som finansieres av folketrygden, selv om behandlingen initieres og følges opp i spesialisthelsetjenesten.

Det er i dag krav om metodevurdering av legemidler som vurderes for finansiering av de regionale helseforetakene og for opptak på forhåndsgodkjent refusjon på folketrygden. Dette er ikke tilfellet for legemidler som finansieres på folketrygden ved individuell stønad eller gjennom bidragsordningen, og heller ikke for legemidler til behandling av smittsomme sykdommer. Det er dermed ingen garanti for at legemidlene som finansieres over disse ordningene bidrar til å nå det legemiddelpolitiske målet om likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler, og det er ingen mekanismer som kan sørge for at målet om lavest mulig pris oppnås. Det foreligger ingen vurdering av prioriteringskriteriene og det er derfor heller ikke mulig å vite hvorvidt finansiering av disse legemidlene er en fornuftig bruk av offentlige midler.

Det kan videre i særlige tilfeller være utfordringer knyttet til å vurdere legemidler når en pasientgruppe med svært alvorlig tilstand er så liten at det er vanskelig å framskaffe god dokumentasjon.

Prinsippene for vurdering av legemidler i den offentlige helsetjenesten bør, etter departementets vurdering, være mest mulig i tråd med de legemiddelpolitiske målsettingene og prinsippene for prioritering som foreslås i denne meldingen. Dette er utgangspunktet for forslag til tilpasninger i dagens systemer for vurdering og finansiering av legemidler drøftet i kap. 11.4. Legemidler i utprøvende behandling drøftes i kap. 11.5.

11.4 Forslag til tilpasninger i dagens system

Det er og vil fortsatt være visse forskjeller mellom sykehusenes og folketrygdens finansieringsordninger, bl.a. knyttet til budsjettansvar, økonomiske rammebetingelser og hvor beslutningsmyndigheten ligger. Departementet mener likevel at beslutninger om offentlig finansiering av legemidler i hovedsak bør bygge på de samme prinsippene for prioritering, uavhengig av hvor finansieringsansvaret ligger.

11.4.1 Presisering av fordeling av finansieringsansvar mellom folketrygden og de regionale helseforetakene

Kriteriene for fordeling av finansieringsansvar mellom folketrygden og de regionale helseforetakene er etter departementets vurdering ikke klart nok presisert. Etter departementets vurdering bør finansieringsansvaret for et legemiddel i hovedsak følge behandlingsansvaret. Dette vil innebære at finansieringsansvaret for flere legemidler som i dag finansieres av folketrygden vil vurderes overført til de regionale helseforetakene. Som varslet i Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse vil eventuelle forslag om overføring av finansieringsansvaret for legemiddelgrupper bli lagt fram for Stortinget og behandlet i de årlige statsbudsjettene.

Departementet vil utrede nærmere kriterier for å plassere finansieringsansvaret for nye legemidler som kommer på markedet, slik at dette er avklart så tidlig som mulig og senest når legemidlet får markedsføringstillatelse i Norge. Metodevarslingsfunksjonen som er etablert i det nasjonale systemet for innføring av nye metoder legger til rette for dette.

Dette innebærer at de regionale helseforetakene får et større finansieringsansvar for legemidler enn i dag. Utgiftsvekst knyttet til en del av legemiddelgruppene som i dag finansieres over folketrygden kan i større grad tilfalle helseregionene. Mens folketrygden finansieres gjennom en overslagsbevilgning, må de regionale helseforetakene finansiere nye legemidler innenfor de til enhver tid gjeldende rammer. Dersom dette ikke tas hensyn til ved budsjetteringen av de regionale helseforetakene vil den foreslåtte presiseringen av finansieringsansvaret gradvis kunne føre til at helseregionene får redusert sin kapasitet til å tilby helsetjenester, sammenliknet med en situasjon der fordelingen av finansieringsansvaret ble videreført som i dag. Overføring av finansieringsansvaret for flere legemidler bør derfor skje gradvis.

11.4.2 Krav til metodevurdering av alle nye legemidler som vurderes for offentlig finansiering

Som nevnt innledningsvis ble det presentert fire legemiddelpolitiske målsettinger i Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse som Stortinget sluttet seg til i Innst. 151 S (2015–2016). Viktige mål i denne sammenheng er å sikre god kvalitet, likeverdig og rask tilgang til effektive legemidler, samt at legemidler skal ha lavest mulig pris. Innretning av systemene for vurdering og finansiering av legemidler i tråd med prinsippene for prioritering vil bidra til økt oppnåelse av disse målene.

Hurtige metodevurderinger danner grunnlaget for beslutning om finansiering av legemidler i sykehus og opptak på forhåndsgodkjent refusjon. Metodevurderingene brukes bl.a. til å vurdere legemidlenes kvalitet i form av klinisk effekt og vurderer dette opp mot ressursbruken. Det foreslås derfor at alle nye legemidler skal metodevurderes, uavhengig av hvem som har finansieringsansvaret, for å vurdere om prinsippene for prioritering som foreslås i denne meldingen er oppfylt. Beslutningen om legemidler skal finansieres av det offentlige vil fattes på samme måte som i dag, avhengig av hvor finansieringsansvaret ligger.

Forslaget innebærer at nye legemidler som hovedregel skal metodevurderes før de kan tas i bruk, både på folketrygden gjennom blåreseptordningen og i sykehus. Et viktig hensyn blir derfor å sikre at tiden mellom et legemiddel har fått markedsføringstillatelse til en metodevurdering foreligger er kortest mulig.

Ordningen med individuell stønad har bidratt til at pasienter har fått tilgang til nye legemidler raskt. I dag blir verken nytte eller kostnader vurdert for legemidler som finansieres gjennom den individuelle ordningen. Dette innebærer at det ikke foreligger noe grunnlag for å vurdere om prisnivået på legemidlene er rimelig eller ikke. Forslaget om at alle legemidler skal metodevurderes innebærer at flere legemidler vil kunne innvilges forhåndsgodkjent refusjon dersom prinsippene for prioritering er oppfylt. I tillegg vil myndighetene kunne oppnå lavere priser gjennom anbud og forhandlinger. Flere legemidler på forhåndsgodkjent refusjon vil være en fordel både for pasienter og leger. Det vil videre gi raskere tilgang til effektive legemidler når beslutning om finansiering er tatt, enn dagens søknadsbaserte individuelle ordning. Departementet understreker samtidig at ordningen med individuell stønad videreføres for legemidler som finansieres over folketrygden i dag, med enkelte justeringer i lys av forslag til prinsippene for prioritering, jf. kap. 11.4.7.

Krav om metodevurdering av alle nye legemidler forutsetter samtidig endringer i den såkalte bagatellgrensen for legemidler på folketrygden. Dette drøftes nærmere i kap. 11.4.9.

Folkehelseinstituttets utredning av et mer robust system for å vurdere innføring av vaksiner i offentlig regi, jf. kap. 11.2.2.1.3, må ses i sammenheng med forslaget om krav til metodevurdering av alle nye legemidler. For § 4 i blåreseptforskriften vil det vurderes om legemidler for behandling av smittsomme sykdommer kan behandles på lik linje med andre legemidler i blåreseptordningen slik at de samme prinsippene for prioritering legges til grunn. Hensynet til smittevernet må da tillegges vekt i metodevurderingen.

11.4.3 Prinsipper for vurdering av legemidler i den offentlige helsetjenesten

Prinsippene for opptak av legemidler på forhåndsgodkjent refusjon på folketrygden og prinsippene for vurdering av innføring av legemidler i spesialisthelsetjenesten er i stor grad sammenfallende i dag. Prinsippene må imidlertid justeres i lys av forslagene i denne meldingen. De foreslåtte endringene vil i praksis innebære enkelte endringer i forhold til i dag jf. drøfting i kap. 7 og kap. 9.

For legemidler som finansieres på blå resept er det også krav om behov for gjentatt behandling over en langvarig periode. Departementet vil ikke gjøre endringer i kravet om langvarighet i blåreseptordningen. Dette henger bl.a. sammen med folketrygdens formål om å gi økonomisk trygghet ved å kompensere for særlige utgifter ved sykdom og skade. Kravet til langvarig behandling er gjennom fast forvaltningspraksis presisert til at det er behov for bruk av ett eller flere legemidler i minst tre måneder i løpet av ett år for samme sykdom. Det er også presisert i kongelig resolusjon av 6. juni 2003 at det er tilstrekkelig at det er risiko for langvarig behandling. Dette åpner for å refundere kortvarig behandling med legemidler som erstatter eller forhindrer langvarig behandling.

11.4.4 Beslutninger om finansiering av legemidler basert på metodevurderinger

Dersom sykehusene har finansieringsansvaret for et nytt legemiddel vil den gjennomførte metodevurderingen sendes til Beslutningsforum som underlag for beslutning i systemet for innføring av nye metoder. Der folketrygden har finansieringsansvaret vil Statens legemiddelverk kunne ta opp nye legemidler på forhåndsgodkjent refusjon dersom metodevurderingen viser at prinsippene for prioritering er oppfylt, og utgiftene ikke overstiger bagatellgrensen. Selv om prinsippene for prioritering er oppfylt bør det siktes mot å realisere lavest mulig pris, jf. den legemiddelpolitiske målsettingen om dette. Stortinget må fatte beslutning om finansiering gjennom blåreseptordningen dersom utgiftene overstiger bagatellgrensen .

Dersom metodevurderingen viser at prinsippene for prioritering er oppfylt, vil en beslutning om opptak i blåreseptordningen som hovedregel innebære at det innvilges forhåndsgodkjent refusjon. Der det ikke er aktuelt å gi refusjon for hele indikasjonen, kan det være hensiktsmessig at det kun ytes stønad for legemidlet innenfor gitte vilkår. I noen tilfeller kan det settes krav om at stønad kun ytes etter søknad for den enkelte pasient. Dette kan bl.a. være aktuelt dersom risikoen for bruk utenfor vilkår er stor, og det er behov for kostnadskontroll. Tilsvarende avgrensinger kan gjøres av Beslutningsforum i det nasjonale systemet for innføring av nye metoder.

Legemidler som ikke oppfyller prinsippene for prioritering, vil som hovedregel ikke finansieres av den offentlige helsetjenesten. Det vises til kap. 11.4.6 der vurdering av særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand drøftes. For legemidler som først godkjennes for én smal indikasjon, og der indikasjonen senere utvides, må det som i dag stilles krav om nye metodevurderinger. Det vil også være aktuelt å inngå prisforhandlinger, og for eksempel se søknader om finansiering av flere smale indikasjoner knyttet til samme virkestoff eller legemiddel i sammenheng.

11.4.5 Framskaffelse av dokumentasjon og utviklingen av persontilpasset medisin

Med persontilpasset medisin menes at diagnostikk, behandling og forebygging tilpasses eller skreddersys biologiske forhold hos den enkelte pasient. Et sentralt element i persontilpasset medisin er bruk av biomarkører for å identifisere mer presist hvilke pasienter som vil ha nytte av behandlingen. Biomarkører er målbare indikatorer for både normale og sykdomsrelaterte biologiske prosesser. Bruk av biomarkører kan forenkle den diagnostiske prosessen og gjør det mulig å dele pasienter inn i mindre grupper av individer med sammenfallende biomarkører (subgrupper). For flere nye legemidler testes pasienten for om de har spesifikke biomarkører, som gjør det mulig å initiere mer tilpasset behandling med legemidler.

Etablert metodikk for gjennomføring av kliniske studier baserer seg på å teste effekt av en behandlingsmetode på en stor pasientgruppe. Dersom individer reagerer svært ulikt på behandlingen avhengig av biomarkører, vil kliniske studier gjennomført på vanlig måte være lite egnet til å belyse effekt. Studiene bør derfor gjennomføres på subgrupper av individer med sammenfallende biomarkører, slik at nytten av behandlingen kan dokumenteres.

Å gjennomføre prospektive kliniske studier på subgrupper av pasienter vil ofte kreve samarbeid både mellom sykehus og mellom land, og kan være både administrativt og kostnadsmessig krevende å gjennomføre. Nye verktøy og retningslinjer for å undersøke data i subgrupper er under utvikling, bl.a. av European Medicines Agency (EMA). Enkelte tiltak kan bedre kunnskapsgrunnlaget og supplere prospektive randomiserte studier. Eksempelvis kan registerdata være et supplement til data fra randomiserte studier.

Helsedirektoratet arbeider med en nasjonal strategi for persontilpasset medisin i helsetjenesten.

11.4.6 Særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand

For at prinsippene for prioritering skal være bærekraftige må de oppleves som legitime. At Beslutningsforum eller Statens legemiddelverk enkelte ganger har avvist å finansiere dyre metoder, samtidig som helsetjenesten i dag tilbyr enkelte behandlinger mot alvorlige tilstander der ressursbruken i forhold til nytten er langt høyere enn for de metodene som er avslått, kan undergrave denne legitimiteten. Departementet vil tilnærme seg denne problemstillingen på to måter.

For det første kan vurdering av nye metoder basert på åpne og konsistente prinsipper for prioritering få konsekvenser for hvilke priser man er villig til å betale for nye metoder. Mens sykehusene for noen år siden kunne ta i bruk nye, kostbare metoder uten gode beslutningssystemer for å vurdere ressursbruk i forhold til nytten, vil slike beslutninger nå fattes av Beslutningsforum basert på åpne prinsipper for prioritering. Dette reduserer vilkårlighet i prioriteringsbeslutningene og sikrer likeverdig tilgang til effektive legemidler.

For det andre mener departementet at det under visse betingelser kan aksepteres høyere ressursbruk i forhold til nytten ved vurdering av tiltak knyttet til behandling av særskilt små pasientgrupper med svært alvorlige tilstander sammenliknet med andre tiltak, alt annet likt. Det er ikke sjeldenhet i seg selv, men enkelte forhold som typisk er assosiert med en del tilstander som svært få pasienter har, som er relevante for denne vurderingen. Industrien kan ha svakere insentiver for å utvikle legemidler fordi det bl.a. er få pasienter å dele utviklingskostnaden på, og dersom et legemiddel blir utviklet, kan prisen ofte bli høy. Små pasientgrupper gjør i tillegg at det er vanskeligere å fremskaffe god dokumentasjon av nytten av behandling.

Det foreslås derfor at det ved vurdering av tiltak rettet inn mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, eksempelvis barn med medfødte genetiske sykdommer, der det ofte ikke finnes god dokumentasjon av nytten kan aksepteres en høyere ressursbruk enn for andre tiltak. Rammene for en slik unntaksordning bør forankres i Stortinget gjennom denne meldingen og legges til grunn for vurdering og finansiering av nye legemidler på folketrygden og nye metoder i spesialisthelsetjenesten. Det vises til boks 11.5 med beskrivelse av «program for høyspesialisert teknologi» som finnes i England.

Legitimiteten og bærekraften til en slik ordning hviler imidlertid på to sentrale forutsetninger. For det første innebærer et lavere krav til dokumentasjon av nytte for disse tiltakene, at det må stilles høyere krav til monitorering for å dokumentere nytten av behandlingen. Ved finansiering av metoder gjennom en slik ordning vil det måtte stilles krav om prosedyrer for bl.a. videre dokumentasjon om effekt og risiko av bruk. Dokumentasjonen vil kunne danne grunnlag for revurdering av legemidler i ordningen etter en viss tid. I tillegg er det viktig å understreke at selv om det i disse tilfellene kan aksepteres lavere krav til dokumentasjon av nytten, skal det fortsatt ligge en metodevurdering til grunn for beslutningen.

For det andre avhenger legitimiteten i en slik ordning av at ordningen avgrenses til det som faktisk kan sies å være særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand. En for vid avgrensning av denne gruppen vil undergrave målene om likeverdig og rettferdig prioritering. Denne avgrensingen må videre vurderes adskilt fra definisjonene av sjeldne tilstander, jf. boks 8.1. Disse er laget for andre formål. Departementet legger til grunn at det kun vil være aktuelt å finansiere et svært begrenset antall legemidler og metoder gjennom denne unntaksordningen. En konkretisering av denne avgrensingen vil utredes nærmere av relevante etater i samråd med de regionale helseforetakene. En risiko knyttet til forslaget om en unntaksordning er at legemiddelindustrien tilpasser sine søknader om offentlig finansiering av legemidler med sikte på å komme inn under ordningens avgrensninger, for eksempel gjennom å søke om finansiering av et legemiddel for en rekke smale, men relaterte indikasjoner hver for seg. Det må utredes nærmere hvordan denne risikoen kan minimeres og det kan sikres at avgrensningen er hensiktsmessig. Det kan for eksempel være aktuelt å se søknader om finansiering av flere smale indikasjoner knyttet til samme virkestoff eller legemiddel i sammenheng, og det kan være aktuelt å legge vekt på rimeligheten av pris i forhold til utviklingskostnader. Det er legitimt at industrien ønsker en rimelig avkastning på utviklingskostnader knyttet til legemidler, men myndighetene bør ikke legge til rette for en praksis der industrien kan kreve urimelig høye priser for sine produkter.

11.4.7 Videreføring av individuell stønad for legemidler som blir finansiert over folketrygden i dag

Tilpasninger i systemene i etterkant av Stortingets behandling av denne meldingen vil i hovedsak gjelde for nye legemidler som kommer på markedet. Hovedtrekkene i dagens ordning med individuell stønad bør derfor videreføres for legemidler som pasienter i dag får gjennom individuell stønad. Brukere av disse legemidlene som i dag har et gyldig vedtak om individuell stønad skal fortsatt kunne få behandlingen dekket. Det kan være aktuelt å gjennomføre metodevurderinger av enkelte legemidler som i dag finansieres over individuell stønad.

I dag faller enkelte pasienter med alvorlig sykdom utenfor regelverket for individuell stønad, fordi de har en sykdom som verken er omfattet av en refusjonskode eller regnes som sjelden. Det foreslås derfor å oppheve bestemmelsene i dagens § 3 i blåreseptforskriften, og erstatte med én ordning der alvorlig sykdom vil være et grunnvilkår.

Bidragsordningen for legemidler, jf. folketrygdloven § 5-22, innebærer at folketrygden yter stønad til legemidler der verken alvorlighet, nytte eller ressursbruk er vurdert. Det ytes bidrag til mange legemidler som ikke oppfyller vilkår for blåreseptdekning, for eksempel behandling av sykdom som ikke regnes som alvorlig, kortvarige kurer mv. En videreføring av bidragsordningen vil derfor kunne undergrave blåreseptordningen. Samtidig dekkes det over bidragsordningen en del behandlinger for alvorlig sykdom som i dag faller utenfor blåreseptregelverket, men som tilfredsstiller prinsippene for prioritering. Legemidler som tilfredsstiller prinsippene for prioritering bør omfattes av blåreseptordningen. Den administrative håndteringen av bidragsordningen i HELFO er i tillegg ressurskrevende. Departementet foreslår derfor at det vurderes nærmere om den generelle bidragsordningen for legemidler bør avvikles. Særordningene for infertilitetsbehandling og prevensjon til jenter mellom 16 og 20 år er begrunnet i andre hensyn enn ordningen for øvrig.

I lys av forslagene i denne meldingen og Stortingets behandling vil departementet sende på høring forslag til endringer i regelverket for blåreseptordningen, inkludert både forhåndsgodkjent og individuell stønad. Vurderingen av bidragsordningen vil sees i sammenheng med regelverksgjennomgangen av blåreseptordningen.

11.4.8 Legge til rette for rabattavtaler og anbud

Det er i dag ikke lagt til rette for å oppnå rabatter på legemidler finansiert av folketrygden. Det kan imidlertid være et potensiale for prisreduksjon. I Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse ble følgende forslag presentert:

«Regjeringen vil, for å oppnå lavest mulig pris på legemidler, utrede hvilke endringer i regelverket, herunder opphevelse av forbudet mot etterskuddsvise rabatter, som er nødvendig for å legge til rette for prisrabatter for legemidler som finansieres av folketrygden.»

På sykehus har Legemiddelinnkjøpssamarbeidet (LIS) gjennomført anbud i flere år. I juni 2015 fikk LIS mandat fra de regionale helseforetakene til også å gjennomføre forhandlinger med enkeltprodusenter. Departementet mener det bør legges til rette for å fremforhandle avtaler, inkludert rabatter, også for legemidler som finansieres av folketrygden, jf. Prop. 83 L (2015–2016) Endringer i legemiddelloven (refusjonskontrakter og rabatter). Avtaler kan være basert på forhandlinger med legemidlets rettighetshaver eller, i tilfeller der det finnes flere alternative legemidler, basert på anbud eller anbudsliknende prosesser.

11.4.9 Bagatellgrensen for legemidler

I henhold til dagens regelverk skal ikke forhåndsgodkjent refusjon innvilges uten Stortingets samtykke dersom det vil lede til en utgiftsøkning for folketrygden som overstiger 25 mill. kroner i det femte året etter innvilgelse. Grensen ble hevet fra 5 til 25 mill. kroner med virkning fra 1. januar 2015. I kongelig resolusjon 6. juni 2003 ble det gitt følgende begrunnelse for å innføre budsjettkontroll:

«Det er Regjeringens mål å få til en sikker, effektiv og rasjonell legemiddelbruk. Prioritering av helsetiltak er imidlertid et politisk spørsmål av stor betydning. Statens legemiddelverk vurderer på denne bakgrunn om kostnadene ved bruk av legemidlet står i et rimelig forhold til den behandlingsmessige verdi og til kostnader forbundet med alternativ behandling. Sett i et slikt lys vil svært mange legemidler kunne regnes for å være kostnadseffektive. Hva som regnes som en samfunnsøkonomisk gevinst, er likevel et normativt spørsmål, som kan vurderes på forskjellige måter. I siste instans beror slike spørsmål på en politisk avveining av kostnader mot nytte.

Hvis alle kostnadseffektive legemidler uten videre skal gis refusjon, vil legemidler bli unndratt denne prioriteringen og alltid ha en førsteprioritet sammenlignet med andre kostnadseffektive helsetiltak. Det er ikke helsepolitisk grunnlag for en slik favorisering av legemidler.»

Bagatellgrensen gjør at legemidler med lave til moderate budsjettkonsekvenser raskt kan tas i bruk dersom de oppfyller kriteriene for forhåndsgodkjent refusjon, samtidig som legemidler med store budsjettkonsekvenser må legges fram for Stortinget for endelig beslutning. Bagatellgrensen fungerer som en mekanisme for kostnadskontroll for folketrygdens budsjett. Grensen gjelder imidlertid ikke for legemidler som dekkes over ordningen med individuell stønad.

Når Statens legemiddelverk behandler søknader om forhåndsgodkjent refusjon, blir utgiftsveksten for folketrygden beregnet ut fra antatte refusjonsutgifter til legemidlet fem år etter tidspunktet for refusjonsvedtaket, med fradrag for utgifter som ellers ville kommet etter individuell stønad og til konkurrerende legemidler med samme målgruppe. Med forslaget om at alle legemidler som finansieres av folketrygden skal metodevurderes og underlegges kostnadskontroll, vil en videreføring av dagens bagatellgrense innebære at vesentlig flere refusjonssaker må forelegges Stortinget. Dette utfordrer det legemiddelpolitiske målet om rask tilgang til effektive legemidler. Refusjonssaker for legemidler som overstiger bagatellgrensen kan bli liggende i departementet i lengre tid fordi det må prioriteres midler i den ordinære budsjettprosessen. Dette er et lite forutsigbart system for pasientene, myndighetene og legemiddelindustrien. Denne utfordringen vil forsterkes dersom en del av legemidlene som tidligere ble finansiert over individuell stønad må godkjennes i budsjettprosessen i Stortinget.

Heving av bagatellgrensen for legemidler er derfor en forutsetning for at de foreslåtte endringene i finansieringsordningene på folketrygden kan gjennomføres, uten at det i praksis hindrer rask tilgang til effektive legemidler. Samtidig sikres kostnadskontroll for folketrygden. En heving legger til rette for at nye legemidler som med dagens ordning kunne blitt finansiert over individuell stønad, i framtiden vil underlegges metodevurderinger, og kunne tas opp i blåreseptordningen av Statens legemiddelverk uten å måtte godkjennes av Stortinget. Det foreslås at bagatellgrensen heves til 100 mill. kroner for å unngå at flere legemiddelsaker enn i dag må godkjennes i budsjettprosessen av Stortinget. Det foreslås samtidig at begrepet bagatellgrense erstattes med begrepet fullmaktsgrense.

11.5 Prioritering og legemidler i utprøvende behandling

En behandling er utprøvende når en pasient får tilgang til et legemiddel, selv om det ikke foreligger tilstrekkelig kunnskap om legemidlets effekt og sikkerhet. Enkeltpasienter tilbys i dag utprøvende behandling med legemidler på to måter. Enten som behandling av tilstander som faller utenfor et legemiddels godkjente indikasjonsområde (off label-bruk av et legemiddel) eller ved at pasienten får tilbud om å delta i kliniske studier med legemidler der effekt og sikkerhet testes ut (fase I-III i kliniske studier). Slik behandling finansieres i hovedsak av sykehusene. Off label-bruk av selvadministrerte legemidler kan videre finansieres gjennom individuell stønad. Utprøvende behandling representerer en mulighet for bedre livskvalitet eller flere leveår for pasienter med alvorlig sykdom. Ved igangsetting av utprøvende behandling kan det foreligge noe dokumentasjon av nytte for pasienter, men ikke i et omfang som danner grunnlag for metodevurderinger på gruppenivå.

Det vil være krevende å anvende prinsippene for prioritering for å vurdere legemidler som brukes utenfor godkjent indikasjon og som har liten og/eller usikker dokumentasjon av effekt – som er tilfellet ved utprøvende behandling. Målet om likeverdig tilgang, samt ønsket om utvikling av eller å gi tilbud om nye behandlingsmetoder der det ikke finnes gode alternativer, innebærer imidlertid at det er viktig med et systematisk rammeverk for bruk av legemidler utenfor godkjent indikasjon. Det er spesielt viktig å kunne dokumentere effekt av legemiddelbehandlingen som gis utenfor godkjent indikasjon slik at det på sikt kan tas beslutninger om behandlingen skal videreføres til den enkelte pasient, og eventuelt vurderes gjennom en metodevurdering på gruppenivå. Det er videre ønskelig at prinsippet om at finansieringsansvaret skal følge behandlingsansvaret også skal gjelde for legemidler i utprøvende behandling.

I Meld. St. 10 (2012–2013) God kvalitet – trygge tjenester ble utprøvende behandling definert som (s. 105):

«Begrepet utprøvende behandling brukes i denne stortingsmeldingen om all behandling der effekt, risiko og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Det betyr at utprøvende behandling dekker både behandling som prøves ut i kliniske studier og udokumentert behandling som gis utenfor kliniske studier.»

Denne forståelsen av utprøvende behandling ble videreført med Meld. St. 28 (2014–2015) Legemiddelmeldingen – Riktig bruk – bedre helse. Et eksempel på en klinisk studie der et legemiddel testes ut utenfor godkjent indikasjonsområde er Ritux ME-studien. Dette er en klinisk multisenterstudie som har til formål å bekrefte eller avkrefte resultatet fra to mindre kliniske studier som har vist klinisk bedring etter bruk av legemidlet rituximab, som har indikasjon for lymfatisk leukemi, hos en gruppe pasienter med myalgisk encefalopati (ME).

Det ble i forbindelse med Meld. St. 10 (2012–2013) God kvalitet – trygge tjenester utarbeidet nasjonale prinsipper for hvordan utprøvende behandling skal tilbys, jf. boks 11.6 nedenfor. For å legge til rette for innsamling av dokumentasjon av effekt av behandlingen og pasientsikkerhet bør utprøvende behandling som hovedregel tilbys innenfor rammen av en klinisk studie. Prinsippene for utprøvende behandling åpner for at slik behandling unntaksvis kan tilbys enkeltpasienter (off label-bruk) når gitte forhold er oppfylt. Formålet med de nasjonale prinsippene er bl.a. å få et bedre beslutningsgrunnlag om legemidlets effekt og sikkerhet på et tilsvarende nivå som øvrige legemidler, slik at dokumentasjonen tilfredsstiller kravene som stilles til dokumentasjon av nytte i en metodevurdering (for eksempel fase II/III-studier). Dokumentasjon av effekt av behandling i helse- og kvalitetsregistre og elektroniske kurvesystemer vil kunne være viktige virkemidler.

For å få økt kunnskap om utprøvende behandling utenfor rammen av kliniske studier er det gitt et oppdrag til Helsedirektoratet i 2016 om å finne en egnet metode for å kartlegge slik bruk. Når enkeltpasienter tilbys behandling med legemidler utenfor godkjent indikasjonsområde, er det i tillegg viktig å dokumentere og evaluere effekt av behandling for den enkelte pasient.

Pasienter og pasientforeninger har i flere sammenhenger tatt til orde for at pasienter bør gis rett til utprøvende behandling. Det vil variere hvilke tilstander det gjennomføres utprøvende behandling for, og det vil variere i hvilken grad en konkret pasient vil passe i en aktuell klinisk studie. Utprøvende behandling er dermed i sin natur et tilbud som ikke ytes til alle, og det vil slik sett ikke være mulig å gi pasienter en rett til slik behandling. Departementet vil imidlertid peke på betydningen av å tydeliggjøre begrepsbruk, rammer og regelverk for hvordan slik behandling kan tilbys med utgangspunkt i de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling og dagens regulering av forskning og pasientbehandling.

Det er primært leger i spesialisthelsetjenesten som initierer og gjennomfører utprøvende behandling av pasienter gjennom kliniske studier og på individuell basis ut fra en helsefaglig vurdering. Det er fra 2016 etablert et felles program for klinisk behandlingsforskning i de regionale helseforetakene, som vil gi flere pasienter tilgang til utprøvende behandling gjennom deltakelse i kliniske studier. De regionale helseforetakene etablerer, i samarbeid med forskningsinformasjonssystemet CRIStin og de regionale etiske komiteene for helsefaglig og medisinsk forskning, en nasjonal database som skal gi oversikt over kliniske intervensjonsstudier. Denne vil bidra til økt kunnskap om utprøvende behandling som gis innenfor rammen av en klinisk studie.

Off label-bruk av legemidler som kan tas av pasienten selv kan refunderes på blå resept etter individuell søknad. Det stilles krav om at legemidlet skal ha en dokumentert effekt, og at legemidler med markedsføringstillatelse skal være forsøkt først dersom det finnes. HELFO vurderer i hver enkelt sak om effekten av legemidlet er tilstrekkelig dokumentert. HELFO stiller ingen krav til oppfølging av off label-bruk. Departementet vil vurdere nærmere hvordan det bedre kan legges til rette for at off-label bruk av legemidler finansiert over folketrygden er i tråd med de nasjonale prinsippene for utprøvende behandling i praksis. Helsedirektoratet vil derfor få i oppdrag å kartlegge omfanget av og ressursbruk knyttet til individuelle søknader om stønad til legemidler uten norsk markedsføringstillatelse og markedsførte legemidler brukt utenfor godkjent indikasjon. Kartleggingen vil kunne gi et grunnlag for en nærmere vurdering av hvor grensen for utprøvende behandling bør gå, avklaring av finansieringsansvar mellom folketrygden og sykehusene, samt hvordan det praktisk kan legges til rette for ev. endringer.

En mer systematisk bruk av legemidler off label for enkelte pasientgrupper reiser problemstillinger knyttet til vurdering av dokumentasjon og kunnskapsgrunnlag som grunnlag for en vurdering av om behandlingen bør anses som etablert praksis. Det kan være aktuelt å vurdere kunnskapsgrunnlag for off label-bruk i spesialisthelsetjenesten i system for innføring av nye metoder.

11.6 Særskilte finansieringskilder for legemidler

Det har fra ulike hold blitt fremmet forslag til nye finansieringsmekanismer for legemidler, herunder forslag om etablering av et fond for finansiering av legemidler og forslag om etablering av en mekanisme for midlertidig finansiering av legemidler i påvente av beslutning i Beslutningsforum. Begge forslagene bryter etter departements vurdering med prinsippene for prioritering og målet om likeverdig tilgang. I tillegg mener departementet at forslagene vil svekke myndighetenes forhandlingsposisjon overfor legemiddelindustrien. Dette kan føre til at man for helsetjenestens ressurser oppnår færre gode leveår enn man ellers kunne ha gjort.

11.6.1 Nasjonalt fond for finansiering av legemidler

Et nasjonalt fond har ved flere anledninger blitt trukket fram som en mulig finansieringskilde for legemidler, både som en kilde til midlertidig og permanent finansiering. Eksempelvis har Kreftforeningen, Legemiddelindustrien (LMI) og Oslo Cancer Cluster tatt til orde for et kreftmedisinfond1 i en felles artikkel i 2013:

«Et kreftmedisinfond vil kunne gi offentlige sykehus kostnadsdekning for nye kreftmedisiner over en 2–3 årsperiode og sikre kreftpasienter i Norge lik og raskere tilgang til ny kreftmedisin. (…) Et rikt land som Norge kan ikke være bekjent av at vi ikke kan gi nye legemidler, som fagmiljøene anbefaler, til pasienter som trenger dem. Det er tross alt sykehusets kreftspesialister som er best i stand til å bestemme hvilke godkjente legemidler som er best for pasienten.»

I England finnes det et eget fond for finansiering av kreftlegemidler, The Cancer Drug Fund. Fondet ble etablert i 2010. Fondet innebærer at myndighetene i England setter av midler for å finansiere kreftlegemidler som ikke har blitt godkjent av NICE, og som derfor ikke er tilgjengelige i den offentlige helsetjenesten, NHS. Årsaken til at kreftlegemidlene ikke er godkjent av NICE for ordinær offentlig finansiering kan bl.a. være at legemidlene ikke er kostnadseffektive. Det uttalte målet med fondet er at det skal bli lettere for befolkningen i England å få tilgang til behandling. NHS er i en prosess med å endre fondet i sin nåværende form. I et offentlig høringsnotat for endringer av fondet begrunnet NHS dette med at fondets struktur medførte at en økende del av budsjettet ble brukt til kreftmedisin der man ikke hadde oversikt over den faktiske nytten av behandlingen. NHS har varslet en ny ordning som innebærer at alle nye kreftlegemidler først må metodevurderes av NICE. Ordningen skal inkludere klare inngangs- og utgangskriterier for legemidler som finansieres av fondet. Den nye ordningen vil tre i kraft 1. juli 2016.

Et nasjonalt fond for finansiering av legemidler vil etter departementets vurdering innebære at behandling med legemidler unntas de samme prinsippene for prioritering som all annen pasientbehandling. Dersom legemiddelbehandling skal vurderes etter de samme prinsippene for prioritering som annen pasientbehandling ser ikke departementet grunn til at dette skal finansieres særskilt. Tvert imot vil en slik ordning kunne hindre likeverdig tilgang til helsetjenester på tvers av pasientgrupper.

Det samme resonnementet vil etter departementets vurdering gjelde for finansiering av legemidler til en særskilt pasientgruppe gjennom et nasjonalt fond. Legemidler til denne pasientgruppen vil da unntas de samme prinsippene for prioritering som legemiddelbehandling til alle andre pasientgrupper. Dette vil hindre likeverdig tilgang til legemidler på tvers av pasientgrupper. I tillegg kan forslaget undergrave myndighetens forhandlingsposisjon overfor industrien og bidra til høyere priser på disse legemidlene. Det vil redusere antallet gode leveår som ressursene i helsetjenesten kan gi.

11.6.2 Midlertidig finansiering av legemidler under metodevurdering

I forbindelse med etablering av systemet for innføring av nye metoder i spesialisthelsetjenesten har det i de siste årene vært diskusjon om tilgang til legemidler som er under metodevurdering i systemet. Beslutningsforum har vært tydelige på at et legemiddel på generelt grunnlag ikke skal være tilgjengelig i perioden fra innsendelse av forslag til beslutning om ev. bruk. Det finnes unntak fra denne hovedregelen.

Legemidler med markedsføringstillatelse er godkjent med hensyn til sikkerhet og effekt, og det er vurdert at nytten for pasienter ved å ta i bruk legemidlet er større enn risikoen. Flere har derfor hevdet at legemidler med markedsføringstillatelse bør tilbys pasienter med et medisinsk behov så raskt som mulig etter godkjenning av markedsføringstillatelsen.

Prinsippene for prioritering som foreslås i denne meldingen skal understøtte størst mulig grad av likebehandling på tvers av pasientgrupper og tilstander. Dersom det åpnes for at enkeltpasienter eller grupper av pasienter i utstrakt grad skal kunne ta i bruk behandling uten at prinsippene for prioritering som er foreslått i denne meldingen er lagt til grunn, bryter dette med hensynet til likebehandling.

Rask tilgang til effektive legemidler er en viktig målsetning. Det er derfor viktig at saksgangen fra legemidler meldes inn for metodevurdering til beslutning om finansiering fra Statens legemiddelverk eller de regionale helseforetakene foreligger foregår så raskt som mulig. I tillegg har sykehusene og industrien i mange tilfeller brukt tid på forhandlinger om rabatter, fordi listeprisen har vært for høy. Både legemiddelindustrien og myndighetene har derfor et ansvar for at disse prosessene er så raske og effektive som mulig.

Særskilt finansiering i påvente av at metodevurderinger ferdigstilles og beslutning om finansiering foreligger kan svekke industriens insentiver til å framskaffe og sende inn dokumentasjon, og svekke myndighetenes muligheter til forhandlinger om pris. Etter departementets vurdering vil forslaget om midlertidig finansiering derfor kunne virke mot sin hensikt.

Departementet vil for øvrig vise til at det i dag eksisterer en ordning som produsenter kan benytte for å gjøre legemidler uten markedsføringstillatelse tilgjengelig for en gruppe pasienter, Compassionate use program (CUP). Statens legemiddelverk vurderer og godkjenner legemidler i ordningen. Det er flere forutsetninger som må være til stede for at en produsent kan søke om godkjenning for et aktuelt legemiddel. Det må bl.a. finnes tilstrekkelig dokumentasjon på legemidlets effekt og sikkerhet, og nytte-risikoforholdet må anses som overveiende positivt for den aktuelle pasientgruppen. Søker skal ha sendt inn søknad om markedsføringstillatelse og/eller ha pågående kliniske studier på det aktuelle produktet. Det er opp til legemiddelprodusent, behandlende institusjon og eventuelt apoteket å avtale prisen på legemidlet som omfattes av CUP. Legemidlene i CUP skal være gratis for pasienten.

11.7 Oppsummering

Regjeringen vil:

• Vurdere overføring av finansieringsansvaret for enkeltlegemidler eller grupper av legemidler fra folketrygden til de regionale helseforetakene, basert på en målsetting om at finansieringsansvaret for legemidler skal følge behandlingsansvaret.

• Utrede et system for avklaring av finansieringsansvar mellom folketrygden og de regionale helseforetakene før legemidler får markedsføringstillatelse.

• Revidere regelverket for legemidler finansiert over folketrygden i tråd med de foreslåtte prinsippene for prioritering og Stortingets behandling av denne meldingen.

• Innføre krav om metodevurdering for alle nye legemidler som vurderes for offentlig finansiering, basert på de foreslåtte prinsippene for prioritering og Stortingets behandling av denne meldingen. Forslaget forutsetter endringer i bagatellgrensen.

• Påse, gjennom eierstyring, at de regionale helseforetakene endrer prinsippene som ligger til grunn for innføring av nye legemidler i spesialisthelsetjenesten, i tråd med forslagene til prinsipper for prioritering og Stortingets behandling av denne meldingen.

• Vurdere nærmere om den generelle bidragsordningen for legemidler bør avvikles.

• Legge til rette for rabattavtaler mellom legemiddelindustrien og staten, for legemidler som finansieres over folketrygden, jf. framleggelsen av Prop. 83 L (2015–2016) Endringer i legemiddelloven.

• Heve bagatellgrensen for legemidler til 100 mill. kroner. Forslag om heving vil fremmes i de ordinære budsjettprosessene.

• Videreføre dagens ordning med individuell stønad for legemidler som allerede finansieres over denne ordningen, men med enkelte justeringer basert på de foreslåtte prinsippene for prioritering. Alvorlighet innføres som et grunnvilkår, og det vil ikke lenger gis stønad på bakgrunn av at en sykdom er sjelden. Det kan i tillegg være aktuelt å gjennomføre metodevurdering av enkelte legemidler som i dag finansieres over individuell stønad. Alle pasienter som har gyldig vedtak vil fortsatt kunne få stønad uavhengig av de foreslåtte endringene.

• Etablere en ordning der det ved vurdering av tiltak rettet inn mot særskilt små pasientgrupper med svært alvorlig tilstand, eksempelvis barn med medfødte genetiske sykdommer, der det ofte ikke finnes god dokumentasjon av nytten, kan aksepteres en høyere ressursbruk enn for andre tiltak. Rammene for et slik system utredes nærmere, bl.a. knyttet til strenge krav til monitorering for å dokumentere nytten av behandling, system for reevaluering og mekanismer for å motvirke uønskede tilpasninger fra legemiddelindustrien.