5 Prinsipper for prioritering i helsetjenesten og på legemiddelområdet
5.1 INNLEDNING
I et moderne samfunn vil det alltid være en løpende debatt om prioriteringer og kamp om de tilgjengelige ressurser. En viktig politisk oppgave er å gi helsetjenesten en tilstrekkelig andel av samfunnets samlede midler. Hvor store rammene faktisk blir avhenger dels av den samfunnsøkonomiske situasjon og dels av hvilken prioritet helsetjenesten får i forhold til andre samfunnsoppgaver. Debatten blir kanskje vanskeligere jo lengre et samfunn er kommet i sin velstand. I fattige samfunn må en prioritere de grunnleggende behov, mens vi i de rike industrilandene har kunnet betale for utvikling og bruk av ny teknologi som dekker mer enn basisbehovene. Et av de vestlige lands viktigste problemer i helse- og legemiddelpolitikken er de mange prioriteringer som må foretas. Så lenge en ikke vil bruke priser som rasjoneringsmetode, blir det store prioriteringsoppgaver både mellom grupper av pasienter og mellom hovedtyper av tiltak. For å utforme disse prioriteringene er det behov både for premisser og praktiske retningslinjer.
Formålet med dette kapitlet er å gi en oversikt over tilnærminger som brukes for å drøfte hvordan ressurser skal fordeles i helsetjenesten og innenfor legemiddelsektoren. Hvilke kriterier er spesielt viktige? Hvordan kan de måles, og hva er de mest hensiktsmessige metodene for å strukturere ulike prioriteringskriterier?
5.2 HVORFOR ER HELSETJENESTENS PRIORITERINGER SÅ VANSKELIGE?
Debatten om effektiv bruk av helsetjenestens ressurser er svært vanskelig ved at den foregår på to nivåer samtidig. Helsepersonellet tar individuelle kliniske beslutninger som angår enkeltpersoner, og politikerne tar politiske og strategiske beslutninger som særlig angår lokale og regionale forhold, og forskjellige grupper av befolkningen. Politikere, økonomer, og samfunnsforskere argumenterer stort sett på samfunnsnivå, mens helsepersonell, media og mannen i gata argumenterer på individnivå. Det er enkelt å reise storm i opinionen når helsetjenesten ikke får de ressurser den ber om og myndighetene prøver å omstrukturere helsetjenesten. De enkelte fagprofesjonenes spesialister har også forskjellige måter å se de kliniske beslutninger på. De har lett for å resonnere ut fra enkeltpasienter, og den spesialiteten de selv representerer. De kan derfor fristes til å mobilisere for å skaffe ressurser til eget domene og egne pasienter, men kan se med misnøye på andre spesialisters krav. Argumenter på samfunnsnivå er mer abstrakte, uten samme gjennomslagskraft som individuelle resonnementer. Derfor er det en stor pedagogisk oppgave for myndighetene å skape forståelse for at ressursene til helsetjenesten og legemidler er begrenset, og at det kan være nødvendig å holde igjen på tilbud som synes viktige for enkeltindivider, men som på gruppenivå rent statistisk har liten effekt. Det er ikke mulig å bygge ut en offentlig helsetjeneste på alle felter der det finnes behov eller medisinske muligheter. Dette illustreres ved en enkel figur, det såkalte helsegapet, jf. figur 5.1.
Figur 5.1 «Helsegapet»
Det er blitt stadig klarere at gårsdagens gjennombrudd i den medisinsk-tekniske utvikling, skaper dagens og morgendagens prioriteringsproblemer, og etter noens mening sammenbrudd. Vi gjør det stadig bedre, men opplever det verre. Det har skjedd og skjer en rivende medisinsk utvikling på en rekke områder. Vi får tredimensjonal computergrafikk basert på ultralyd og røntgen, vi har forskjellige former for avanserte apparater som kan opereres inn i kroppen, som pace-makere, og vi får stadig nye medikamenter som f.eks. kan løse opp blodpropp. Alle industrialiserte land sliter med hvordan de skal håndtere helsegapet illustrert i figuren ovenfor. Ofte er en i den situasjon at det ikke hjelper hvor mange penger en tilfører fordi den viktigste knappheten er mangelen på spesialister og fagfolk.
Det er således sider ved den medisinske vitenskap og logikk selv som først og fremst driver prioriteringspresset frem. Dette understrekes av det tilsynelatende paradoks at det er de globalt friskeste befolkningene som bruker størst ressurser på helsetjenesten og fortsatt ser store utfordringer foran seg. Det er derfor nødvendig å være seg bevisst noen av de paradoksale lovmessigheter om hva som skaper behov og etterspørsel.
Nasjonalt bidrar befolkningsvekst og eldrebølgen til å skape økte behov, selv om nedgangen i gruppen rundt 70-80 år oppveier noe for veksten i de over 80 år en tid fremover. Helse- og velferdsutviklingen vil også føre til at stadig flere når høyere alder. Antakelig vil en økende andel av disse også ha relativt bedre helse enn før i forhold til alderen, men vi må likevel regne med at dette totalt øker behovene, siden økende alder generelt medfører økt sykelighet. Det vil være flere som lever lenger med sine sykdommer og andelen kronisk syke vil dermed øke.
Bedre behandlingsmetoder og nyere legemidler øker sjansen for gode behandlingsresultater, og reduserer som regel ubehag og risikoen for bivirkninger. Dette endrer også indikasjonsstillingen i forhold til mange kjente sykdommer og behandlingsformer. Flere med mildere symptomer og lavere alvorlighetsgrad av sykdommen kan behandles trygt med positiv gevinst. Også flere eldre med svekket allmenntilstand og redusert tålegrense for større inngrep vil ha fordeler av behandlingen. Samtidig er stadig mer av behandlingen rettet mot naturlige og normale aldersforandringer som slitte ledd, grånende linser og åreforkalkning. Hjertekirurgi er et godt eksempel på en paradoksal lovmessighet i helsevesenet: Bedre behandling reduserer som regel ikke behovene, men skaper ofte økte. Hjertekirurgi forhindrer angina pectoris og forebygger infarkt, men øker samtidig sannsynligheten for at vi også får en eldre pasient med f.eks. hjertesvikt eller andre tilstander som krever ytterligere behandling. Livslengde og livskvalitet kan øke, men det gjør også kostnadene.
For eksempel er enkelte hofteoperasjoner doblet siden begynnelsen av 1980-tallet. Også andre typer ortopedisk kirurgi har gjennomgått en rivende utvikling. Antall behandlede for grå stær er firedoblet de siste 15 år, og behandlingen skjer poliklinisk med bedre resultater enn før. Hjerteoperasjoner, åreutvidelser med ballong inkludert, er omtrent firedoblet de siste 10 år. Øvre aldersgrense rundt 1980 var ca. 60 år, hovedsakelig pga. risikoen. I dag er gjennomsnittsalderen over 70 år. På legemiddelområdet har nye antidepressiva med færre bivirkninger ført til at langt flere enn tidligere gjennomfører behandlingen.
Mange som før måtte akseptere sin situasjon som en del av sin biologiske skjebne, kan i dag, takket være nye behandlingsmuligheter, i stedet betrakte seg som pasienter. Når dette skjer, er det naturlig at de forventer at velferdssystemetsikrer dem mulighet til å komme ut av sin eksistensielt dramatiske situasjon, ved å forlenge livet eller bedre livskvaliteten. Nye muligheter omgjør med andre ord skjebnen til systemansvar. Medisinsk, vitenskapelig og teknologisk utvikling forskyver stadig grensen mellom det vi som biologiske organismer må akseptere som skjebne, og det velferdssystemet bør ta ansvar for å tilby oss. Ofte blir forventningene urealistisk høye og går langt utover det som til enhver tid er dokumentert som effektiv behandling.
Denne tendensen understøttes ofte av sensasjonsjournalistikk som, godt supplert av overoptimistiske og oppmerksomhetshungrige forskere, ukritisk lanserer nye eksperimentelle behandlingsformer før det finnes sikker kunnskap om deres reelle nytteverdi.
5.3 ULIKE DIMENSJONER VED PRIORITERINGSBEGREPET
Debatten om prioritering er ofte forvirrende fordi det kan være uklart hva som legges i selve begrepet. Ofte blandes ulike dimensjoner av prioritering sammen. De viktigste elementene i prioriteringsbegrepet er fordeling, balansering, rangering og rasjonering. Et overordnet helsepolitisk spørsmål er prioriteringen mellom helsetjenesten og andre samfunnssektorer. Hvor mange ressurser skal helsetjenesten legge beslag på? Jo større rammene er, jo lettere er det å betale seg ut av de interne prioriteringsproblemene. Men uansett rammer, må en fordele ressurser mellom pasientgrupper og ulike hovedtyper av helsetiltak. Det er de prinsipielle sidene ved disse interne prioriteringsproblemene vi tar opp i det etterfølgende. Vi drøfter ikke spørsmålet om hvordan helsetjenesteressurser bør prioriteres i forhold til å bruke ressurser på andre samfunnsområder.
5.3.1 Fordeling mellom pasientgrupper
Prioritering brukes ofte om fordeling mellom ulike pasientgrupper, enten det er diagnoser, alder, kjønn eller andre kriterier som ligger til grunn. Å sette pasientgrupper opp mot hverandre på denne måten er ikke lett, verken prinsipielt eller praktisk. Vanskeligheten består i at sykdommer oftest er uforskyldt og rettferdighetskrav tilsier at alle grupper har krav på behandling i samsvar med gruppens størrelse og problemets alvorlighetsgrad. Derfor vil det også alltid være spørsmål om hvilke deler av hver gruppe som skal gå foran andre fra andre grupper.
5.3.2 Balansering mellom ulike hovedtyper av tiltak
Balansering av de ulike ledd i tiltakskjedene som forebygging, øyeblikkelig hjelp-funksjonen, rehabilitering og omsorg for kronisk syke blir også ofte omtalt som prioritering. En prioriteringsdebatt på dette området krever at man spesifikt vurderer de ulike leddene i behandlingskjeden for ulike avgrensede sykdomsgrupper. De enkelte ledd, og grensesnittene mellom dem, må analyseres for å identifisere flaskehalser, forsømte områder og dårlig samordning og samarbeid mellom de ulike leddene. Dette arbeidet står i fokus i mange av de faggruppene som er opprettet under de regionale helseutvalgene, og som danner grunnlaget for det regionale helseplanarbeidet. Arbeidet er også et viktig og selvstendig ledd i det regionale samarbeidet.
Arbeidet går bl.a. ut på å beskrive tiltakskjedene og utvikle disse i samsvar med nye metoder og muligheter innenfor moderne medisin. Det betyr ofte at funksjoner og oppgaver justeres og eventuelt flyttes mellom helsetjenestenivåene, og at det lages bedre retningslinjer og rutiner for samarbeidet mellom nivåene. Pasientforløp og pasientflyt i behandlingskjedene må stå i fokus med sikte på å bedre kvaliteten.
Forebygging eller behandling?
Den største utfordringen i utviklingen av tiltakskjedene er å finne en riktig balanse mellom forebyggende og behandlende tiltak. I tillegg til den vanskelige vurderingen av hvilken effekt forebyggende tiltak har i forhold til de mange mennesker og ressurser som involveres og hvilken kostnad vunnede kvalitetsjusterte leveår har, kommer det etiske problem med å vurdere potensielle ukjente pasienter opp mot manifeste nålevende pasienters behov.
Å forhindre at sykdom oppstår bør både faglig og etisk stå høyt på prioriteringslisten. Da gjenstår det vanskelige valget mellom selektive strategier mot høyrisikogrupper, ofte basert på medikamentell eller annen medisinsk intervensjon, vurdert opp mot massestrategier som går mer på generelle livsstilsfaktorer som kost, mosjon, forsiktighet med tobakk, alkohol og diverse andre risikofaktorer. Medisinsk eller medikamentell intervensjon vil som regel stå høyest i kurs i det medisinske fagmiljø og i det medisinsk industrielle kompleks som selger legemidler og utstyr. De andre strategiene er ofte mindre populære hos publikum fordi de ofte blir ansett for å ha et moralistisk tilsnitt. Allikevel er de ofte vel så effektive når det gjelder å redusere tapte leveår og bedre livskvaliteten. Forutsetningen er at de blir fulgt. Det må derfor sterk satsing til fra myndighetene for å sikre at slike strategier får gjennomslag, noe de på mange viktige områder fortjener.
5.3.3 Rangering
Rangering er å sortere pasientene i rekkefølge etter prioritet, f.eks. slik det er gjort i ventelisteforskriften. Første gang dette ble tatt opp var i det såkalte Lønning-utvalget, jf. avsnitt 5.7.1. Dette er en svært grov inndeling, og i den kliniske hverdag er rangeringen langt mer raffinert. For det første skjer det en parallell rangering av en rekke pasientgrupper. Disse kommer inn under ulike fag, og settes på ulike ventelister uavhengig av hverandre. For det andre skjer det på hver venteliste stadig justeringer i rangeringen innenfor og mellom prioritetsgruppene. Nye pasienter går ofte forbi mange som allerede har stått på listen en tid fordi deres tilfelle er mer alvorlig. Dermed blir systemet vesentlig mer dynamisk og nyansert enn slik det presenteres i de kvartalsvise ( fra 1996 tertialvise) ventelisteoversiktene. Disse gir et statisk øyeblikksbilde som lett kan skape forestillinger om at alle venter i en lang og stillestående kø. Blant annet hevdes det ofte ut fra øyeblikksdata at pasienter i laveste prioriteringsgruppe knapt får behandling i det hele tatt, mens undersøkelser som er gjort på avsluttede ventetider, viser at de fleste (ca. 70 pst) også i denne gruppen får behandling før 6 måneder er gått.
5.3.4 Rasjonering
Prioritering vil som regel måtte bety å si nei til former for etterspurt behandling, selv etter at alle de ovenstående prioriteringsmuligheter er utnyttet optimalt. Rasjonering er et relevant ord hvis en ikke finner råd til nyttig behandling for alvorlige sykdommer. Dette er all prioriterings grunnleggende akilleshæl, fordi det er vanskelig å skape konsensus om hvilke behov som skal holdes utenfor velferdsstatens tilbud, og som samtidig gir innsparing av noen størrelse. Det er gjort en rekke forsøk på slik prioritering i flere land, men med varierende resultat. Hvis all ineffektiv behandling, forebygging og ikke minst risikointervensjon, kan skilles ut og saneres, kan det antakelig frigjøres store ressurser. Videre bør eventuelle rasjoneringsbestrebelser særlig konsentreres mot de minst alvorlige tilstandene. Ofte finner man disse i primærhelsetjenesten som er det viktigste prioriteringsinstrumentet for å skille ut alvorlige tilfeller og velge ut effektive tiltak for disse.
5.4 FORHOLDET MELLOM BEHOV OG ETTERSPØRSEL
Helsetjenester og legemidler er nødvendighetsgoder som brukes når helsen er nedsatt eller truet. Pasienten kan ikke alltid selv vurdere sitt sykdomsbilde eller hvilken behandling som skal til. Ofte er det nødvendig med bistand av en lege som kan stille en diagnose og forskrive det riktige legemidlet. Et spørsmål som både er moralsk og faglig relevant, er om det finnes et skille mellom behov og etterspørsel. Denne distinksjonen blir ganske sjelden uttrykt og diskutert, men er betydningsfull i prioriteringssammenheng. Etterspørsel kan være et tegn på behov. I vårt forbrukersamfunn er det allikevel klart at ikke all etterspørsel er uttrykk for behov. Etterspørsel kan f.eks. utløses ved moderne markedsføring, uten at behovet for en helsetjeneste kan anses å være til stede fra et medisinsk perspektiv. Når myndighetene i utvalgets mandat peker på at den medisinsk-farmasøytiske utvikling stiller myndighetene overfor kontinuerlig press, siktes det primært til etterspørselen og ikke behovene. Sett fra et etisk synspunkt er det klart at dokumenterte behov, og særlig viktige eller vitale behov (f.eks. for effektiv behandling ved alvorlig og langvarig sykdom), er langt mer tungtveiende enn blott og bar etterspørsel.
Ikke alle behov gir automatisk utslag i direkte etterspørsel. For mange tilstander kommer objektive diagnostiske funn uten symptomer på etterspørselens plass. Eksempel på det siste er funn ved skjermbildefotografering eller andre screeningundersøkelser. Hjerte-karsykdom og kreft kan her tjene til konkretisering. Dette innebærer bl.a. at forskningsbasert viten om effekten av diagnostiske, forebyggende og kurative tiltak er nødvendig for å kunne skille effektivt mellom etterspørsel og behov. Videre innebærer det at både effekt og behov bør kunne dokumenteres uavhengig av etterspørselen.
Det er ikke mulig for det offentlige å påta seg et økonomisk ansvar for all etterspørsel etter legemidler i befolkningen. Nytten av å bruke offentlige midler på legemidler for tilstander som ikke er alvorlige, og hvor nytten er uviss, er lav sammenlignet med å bruke offentlige ressurser på andre tiltak. Det er f.eks. en viktig helsepolitisk prioritering om en skal tilby symptomfrie friske mennesker med forhøyet blodtrykk eller kolesterol gratis medisiner. Skal samfunnet skille mellom hvilke tiltak som skal belastes felleskassen eller ikke, bør prioriteringene være basert på overordnede prinsipper og en mest mulig strukturert beslutningsprosess.
5.5 HOVEDPRINSIPPER FOR PRIORITERING I HELSETJENESTEN
Prioritering betyr å sette noe foran, dvs. å si ja til noe og nei til noe annet. Dette gjelder for helsevesenet som på andre områder. Resultatet av en prioritering bestemmes bl.a. av hvilke prinsipper for prioritering som legges til grunn, og hvordan en velger å definere og tolke innholdet i disse. Slike prioriteringsprinsipper vil alltid være kontroversielle. Det finnes ikke et beste system i den forstand at det er best i enhver sammenheng.
En prioritering må både være etisk og faglig akseptabel. Det er ofte vanskelig å trekke grensen mellom medisinsk-faglige og etiske krav. Dette er et viktig punkt. Men det er langt fra trivielt, og delvis skyldes dette at leger ofte påberoper seg at det er et skille mellom medisinske (lege artis) hensyn og andre hensyn når de skal begrunne sine beslutninger. Skillet mellom medisinsk-faglige og etiske hensyn er viktig, men ofte uklart og vanskelig å håndtere. Den vanskeligheten møter en også i blåreseptordningen. I en helsetjeneste som den norske bør trolig de nedenstående hensyn tillegges vekt i prioriteringene:
Tilstandens alvorlighetsgrad
Tiltakets effekt
Tiltakets kostnadseffektivitet
Behandlingsintensjonen
Eventuelle andre kriterier
5.5.1 Alvorlighetsgrad
Noen sykdommer er mer alvorlige enn andre, og alvorlige sykdommer bør ha fortinn fremfor mindre alvorlige. Alvorlighet rommer i det minste tre dimensjoner, hvorav de to første er knyttet til pasientens tilstand i dag og den siste til pasientens fremtidige tilstand:
Grad av psykiske og fysiske plager, f.eks. angst, smerte
Grad av fysisk, psykisk og sosial funksjonshemming, uttrykt i evnen til å klare seg i dagliglivet. For eksempel vil bekymring, angst eller depresjon som i vesentlig grad går ut over livskvaliteten, kunne gi sosial og psykisk funksjonshemming
Risiko for død, invaliditet eller store plager ved manglende behandling eller hvis behandling utsettes
Det er bred enighet om at en gruppe pasienter som lider mer enn en annen gruppe, bør prioriteres hvis begge grupper kan hjelpes like mye og til samme kostnad. De aller fleste sykdommer varierer imidlertid både med hensyn til lidelse og med hensyn til risiko for dødelighet eller alvorlig funksjonshemming. Eksempel er hjerte-karsykdommer, som varierer fra umiddelbart livstruende, til plager som pasienten kan leve med i årevis. Dette kan bety at pasienter med samme diagnose bør prioriteres ulikt. Om mulig bør tilstanden beskrives og ordnes i undergrupper etter alvorlighet. Pasienter med kroniske problemer som angst, depresjoner og muskel- og skjelettsykdommer oppfattes gjerne som mindre alvorlig syke, enn pasienter med høy risiko for død, sterk funksjonshemming eller store fysiske plager som kan kureres ved behandling. En slik gradering kan være misvisende. Det vil derfor være riktigere å betrakte alvorlighetsgrad som en samlet vurdering av plager, funksjonsnivå og risiko for alvorlig lidelse ved manglende behandling eller lang ventetid.
5.5.2 Effekt
All medisinsk behandling, så langt det er mulig, bør være basert på vitenskapelige studier. Det er enklere å dokumentere effekt av en behandling som har som primær målsetting å kurere (gjøre folk friske), enn å dokumentere f.eks. forebyggende behandling eller behandling med effekt på subjektive plager. Det bør likevel stilles krav til dokumentasjon også for slik behandling. Spesielt gjelder dette dersom behandling skal tas i bruk av store pasientgrupper eller f.eks. ved etablering av retningslinjer for behandling. Prinsippet om dokumentert effekt er i tråd med et utilitaristisk syn som innebærer at flest mulig bør få mest mulig nytte av de investeringer som gjøres i offentlige helsetjenester. Dersom ressursene benyttes på tiltak med tvilsom eller manglende effekt, svekkes mulighetene til å tilby helsetjenester som har effekt. Den kan være nyttig å skille mellom flere faktorer ved vurdering av forventet effekt:
forventet størrelse på tjenestens effekt
forventet sannsynlighet for at en tjeneste har effekt
risiko for forverring ved utsettelse
usikkerhet knyttet til vurdering
Kravet om dokumentert eller dokumenterbar effekt må stå sterkt i en helsetjeneste som ønsker å være vitenskapsbasert i sitt valg av medisinske tiltak, enten det gjelder kurative eller forebyggende tiltak. Det kan være vanskelig å vite hva som er effektive helsetjenester. Medisinen er basert dels på vitenskap, og dels på skjønn. Den medisinske praksis varierer fra lege til lege, fra sykehus til sykehus og fra land til land. Gjennom mange år har helsetjenesteforskningen vist at det f.eks. er store variasjoner i operasjonshyppigheten både når det gjelder behandling av lite alvorlige og mer alvorlige sykdommer. Ofte er det sterk strid i fagmiljøene om hvordan ulike helsetiltak egentlig virker. I mange tilfeller kan det være vanskelig å gjennomføre kontrollerte kliniske undersøkelser der effekt av ulike behandlingsmåter sammenlignes, f.eks. et nytt legemiddel mot etablert behandling eller placebo. Innhenting av data kan være vanskelig av etiske årsaker. For eksempel har det vært en omfattende diskusjon om forholdet mellom forskningsetikk og pasientetikk i forbindelse med utprøvinger av AIDS-medisiner hvor pasienter krever å få være med i den gruppen som får medisin.
5.5.3 Kostnadseffektivitet
På legemiddelområdet innebærer kravet om kostnadseffektivitet at behandlingsmessige målsettinger skal realiseres med minst mulig ressursbruk. Det er viktig at kostnader ved et tiltak vurderes ved prioritering mellom dyre og mindre dyre behandlingsopplegg, gitt at effekten er den samme. Men kostnader kan ikke være et prioriteringskriterium som gis vekt alene. Alvorlig syke pasienter skal gis et tilbud, hvis tiltaket har en tilstrekkelig og dokumentert effekt. Målsettingen er et helsevesen av høy faglig kvalitet, der også kostbare tiltak skal være tilgjengelige hvis nytteverdien er høy. Det er oftest tilfeldig hvem som rammes av sykdom, og om behandlingen er kostbar eller rimelig. I utgangspunktet kan derfor ikke personer som har behov for dyr behandling, ha mindre legitime krav på et tilbud enn andre. Dette gjelder både pasienter med akutte eller kroniske sykdommer. Det samme gjelder pasienter med sykdommer som foreverres over tid, hvor tiltak ikke kan forbedre helsetilstanden, men kun opprettholde funksjonstilstanden og sikre forsvarlig omsorg og pleie.
5.5.4 Behandlingsintensjonen
Med behandlingsintensjon menes målsetting med behandling. I avsnitt 4.4 ble det skjelnet mellom sykdomsbekjempelse, forebyggende tiltak og helsefremmende arbeid:
Sykdomsbekjempelse tar sikte på å bekjempe sykdom etter at den har oppstått, og omfatter således bl.a. diagnostiske, kurative, prognostiske, palliative og rehabiliterende tiltak
Forebyggende tiltak tar sikte på å redusere forekomsten av sykdom, skade, sosiale problemer og for tidlig død
Helsefremmende tiltak tar sikte på å bedre livskvalitet, trivsel og mulighetene til å mestre de utfordringer en utsettes for i dagliglivet
I en viss grad kan en slik inndeling gi grunnlag for prioriteringer, ved at sykdomsbekjempelse bør prioriteres foran forebygging (lavrisikointervensjon), som igjen bør gis prioritet fremfor helsefremmende tiltak. Inndelingen har imidlertid klare begrensninger fordi det i den praktiske kliniske hverdag kan være vanskelig å skjelne mellom kategoriene, og det vil alltid finnes støtteverdige tiltak innenfor utpregede helsefremmende satsinger også på legemiddelområdet. Inndelingen i sykdomsbekjempelse, forebyggende og helsefremmende tiltak kan allikevel trolig gi et signal om hva som bør telle med i prioriteringer. Inndelingen er i en viss grad i samsvar med den prioritering som i dag kommer til uttrykk gjennom blåreseptordningen.
Andre kriterier
Prinsippet om lik tilgang til helsetjenester er så sentralt at det skal svært gode grunner til for at avvik fra denne normen kan aksepteres. I enkelte situasjoner kan det likevel være rimelig å forskjellsbehandle ut fra ulike egenskaper ved pasienten. Det finnes mange kriterier som hører til gruppen med mer diskuterbare kriterier for forskjellsbehandling, som sosiale behov, betydning for andre, produktivitet, alder, selvforskyldthet og samarbeidsvilje.
Sosiale behov, betydning for andre, produktivitet
Store sosiale behov er en mulig begrunnelse for positiv diskriminering av visse grupper ut fra solidaritetsnormen. For eksempel kan den enkelte ha en sosial situasjon som tilsier at ventetiden for undersøkelser og/eller behandling bør være kortere enn for andre. Dette gjelder dersom det dreier seg om spesielle tilleggsfunksjonshemminger, stort omsorgsansvar eller lignende. Store sosiale behov kan derfor være en akseptabel begrunnelse for en viss opp-prioritering i forhold til alvorlighet og rangering på en venteliste. Det vil imidlertid være umulig å definere endelige kriterier for slike tilfeller generelt. Tvert imot må nettopp rimelighetsbetraktninger i forhold til en spesiell og uvanlig situasjon komme til anvendelse i slike tilfelle, som et supplement til det kliniske skjønn. Det nederlandske prioriteringsutvalget har anbefalt å bruke sosiale forhold som kriterium ved valg mellom pasienter som har behov for omsorg og pleie, men ikke ved valg mellom pasienter som har behov for behandling. I Norge anser myndighetene at det må være mulig å tillegge sosiale forhold en viss vekt som tilleggskriterium, der dette blir rimelig, også ved valg mellom pasienter som har behov for behandling. Eksempler på slik bruk kan være å prioritere pasienter uten nære pårørende og pasienter med omsorgsansvar.
Et annet eksempel er prioritering av pasienter med risiko for langvarig sykmelding. Forebygging av langvarig sykmelding er et av de viktigste virkemidler mot passivitet og utestenging fra arbeidslivet. Sykmelding kan være et tilleggskriterium ved prioritering, fordi det er kjent at pasienter som går lenge sykmeldt, står i fare for ikke å komme i arbeid igjen. Risiko for langvarig sykdom bør betraktes som et element i vurderingen av alvorlighet ved prioritering av enkeltpasienter. Langtidssykmelding uten oppfølging vil kunne gjøre enkelte tilstander enda mer kroniske og svekke evnen til å mestre hverdagslivets utfordringer. Å unngå langvarig sykmelding kan dermed også måtte trekkes inn i en vurdering av potensiell effekt av et tiltak. Dette innebærer ikke at sykmeldte alltid kan prioriteres foran arbeidsledige, studenter, hjemmeværende, uføretrygdede og pensjonister. Dersom ikke de forannevnte forhold tilsier at vurderinger av alvorlighet og forventet effekt blir berørt, må sykmeldte rangeres og selekteres for behandling på lik linje med andre. Det er grunn til å advare mot de ulike vridningseffektene og den taktiske bruk av sykmelding som kan oppstå ved bruk av et slikt kriterium. Det kan anlegges et økonomisk perspektiv på at det er urasjonelt og kostbart at sykmeldte venter på behandling, samtidig som de belaster arbeidsgivere eller folketrygden. Slike økonomiske forhold kan imidlertid ikke forsvare individuell forskjellsbehandling. I innstillingen fra Sosialkomiteen om stortingsmeldingen om Samarbeid og styring - mål og virkemidler for en bedre helsetjeneste (Innst. S. nr. 165 (1994-95)) fremgår det at komiteens flertall er skeptisk til den vekt regjeringen legger på å utrede og benytte samfunnsøkonomisk nytteverdi av behandlingstiltak. Å få hjelp ved alvorlig sykdom og bevare liv må være en prioritert oppgave, selv om det ikke kan påvises at tiltaket har noen samfunnsøkonomisk verdi. Alle pasienter må ha samme rett til behandling ved alvorlig sykdom, uten å måtte bevise sin egen verdi.
Alder
Det er viktig å skille mellom alder som prognostisk kriterium (i forhold til hvor stor sjanse behandlingen har for å lykkes) og alder som selvstendig kriterium.
Kroppen eldes og svekkes gjennom hele livet, og sjansen for å lykkes med behandling svekkes ofte i samme takt. I tillegg vil som regel risikoen for bivirkninger eller alvorlige utfall av et inngrep eller en behandling, kunne øke med alderen. Dermed kan effekten av ulike behandlingstiltak påvirkes sterkt av alder. Når alder er trukket inn i vurderingen med dette utgangspunkt er det m.a.o. relevant og legitimt i forbindelse med vurderingen av effekt. Det er, i denne sammenheng, ikke alderen som sådan, men alderen som uttrykk for en klinisk tilstand som er avgjørende for sjanse og risiko forbundet med behandlingen som er vesentlig. Der det finnes dokumentasjon på at resultatene og dermed nytten av behandlingen er dårligere ved høy alder, må dette tas hensyn til ved vurdering av effekt.
Eldre skal prioriteres etter samme kriterier som andre. De eldre har som gruppe stor sykelighet og mange sammensatte problemer. De må derfor få et forsvarlig tilbud som kan sikre deres livskvalitet og gi god omsorg.
Selvforskyldthet
Livsstilssykdommer bidrar i betydelig grad til det totale forbruk av helsetjenester i Norge. Selvforskyldthet ble avvist av Lønning I-utvalget som kriterium for adgang til undersøkelse og behandling. Kriteriet er allikevel relevant ved vurdering av gjentatt behandling, dersom råd og informasjon er gitt, og når endret livsstil er nødvendig for å oppnå ønsket effekt av behandling. Selvforskyldthet kan m.a.o. brukes ved vurdering av forventet behandlingseffekt, men ikke som prioriteringskriterium i seg selv. Hvis selvforskyldthet skal kunne være et relevant kriterium, måtte det, for det første, være påvist en klar statistisk årsakssammenheng mellom livsstil og sykdom og, for det andre, påvist at denne sammenhengen også gjelder den enkelte pasient. Selv om det ofte kan finnes en statistisk sammenheng mellom livsstil og sykdom, kan sykdomsutbrudd sjelden tilskrives en årsak alene. Forhold som genetisk disposisjon, sosialt miljø og generell allmenntilstand bidrar også til sykdomsutbrudd. Visse former for helseskadelig atferd forekommer i større grad i visse sosioøkonomiske grupper. Dette innebærer at helseskadelig atferd som negativt kriterium kan få en uheldig systemeffekt i den forstand at helsetjenesten forsterker ulikheter i sosioøkonomisk status. Samtidig er det svært vanskelig å sette en grense for hva som er et usunt kosthold, hva som er helseskadelig idrett, hvor grensen går for høyt alkoholkonsum osv. Selvforskyldthet kan derfor kun være aktuelt å bruke ved vurdering av behandlingseffekt ved gjentatt behandling eller i situasjoner der endret atferd er helt nødvendig for at behandlingen gir effekt. Dette er også de eneste situasjoner der samarbeidsvilje bør tillegges vekt. Krav til samarbeidsvilje bør ikke brukes som prioriteringskriterium i seg selv. Dette skyldes at manglende vilje til samarbeid bl.a. kan være et uttrykk for dårlig kommunikasjon mellom pasient og behandlingsteam. Samfunnet bør likevel påvirke befolkningen til mindre risikoatferd.
Individuelt ansvar
Det er en akseptert norm at også enkeltindividet har et visst ansvar for egen helse. Dette innebærer at ikke alle helsetiltak skal overlates til fellesskapets ansvar. Eksempel på et slikt tiltak kan være reseptfrie legemidler som er så rimelige at individet selv kan ha råd til å betale for dem.
5.6 EFFEKT - NØKKELBEGREP MED ULIKE DIMENSJONER
Det er ofte vanskelig å vurdere effekter av legemidler. Det er spesielt vanskelig å analysere konsekvensene av legemidler som hovedsakelig brukes til langvarig forebygging og lavrisikointervensjon.
Ideelt sett bør alle legemidler ha dokumentert sin effekt på sykelighet og dødelighet gjennom vitenskapelig kontrollerte kliniske studier som pågår over lang nok tid. Ideelt sett bør også effekt vurderes ut fra i hvilken grad de kontrollerte kliniske studiene kan sammenlignes med bruken av legemidlet i den kliniske hverdag. Pasienter som deltar i kliniske studier kan f.eks. være valgt ut på en slik måte at de har større effekt av legemidlet enn «normalpasienten». I kliniske studier følges dessuten pasientene svært nøye opp medisinsk, noe som kan gjøre dem lite sammenlignbare med andre pasienter. Enkeltstående kliniske studier er ikke uten videre tilstrekkelig til å fastslå effekten av et legemiddel. Noen ganger kan det være nyttig å vurdere data fra flere studier samlet (meta-analyser).
Ofte oppgis effekten av et legemiddel i form av relativ risikoreduksjon. For eksempel innebærer en reduksjon i dødelighet i observasjonsperioden fra 4 til 2 pst en relativ dødelighetsreduksjon på hele 50 pst, selv om den absolutte reduksjonen kun er på 2 pst. Det er viktig å være bevisst på forskjellen mellom disse begrepene. I markedsføringen av legemidler har relativ risiko vært mye brukt. Det er imidlertid ønskelig at informasjon om risikoreduksjoner oppgis både i absolutte og relative tall. Ofte vil det også være klargjørende å anskueliggjøre effekten av behandling gjennom beregninger av hvor mange pasienter det er nødvendig å behandle for å unngå sykdom hos ett individ, på engelsk kalt «number needed to treat». En reduksjon i dødelighet fra 3 til 2 pst i løpet av en viss periode vil f.eks. innebære at man har spart ett liv for hver gruppe på 100 pasienter som er behandlet i perioden. Hos de øvrige 99 pasientene har behandlingen kun medført en utgift og eventuelt gitt bivirkninger. Videre er det nødvendig å vurdere i hvilken grad en behandling forhindrer eller kun utsetter en medisinsk hendelse.
5.6.1 Myke versus harde endepunkter
I kliniske studier tas det ofte sikte på å måle endringer i visse biologiske markører eller predikatorer som en antar har sammenheng med sykelighet og dødelighet. Disse omtales gjerne som myke endepunkter eller surrogatendepunkter, fordi de ikke uten videre sier hvilken effekt en medisinsk intervensjon har på reell sykelighet og dødelighet (såkalte kliniske eller harde endepunkter). Et nærliggende eksempel er forhøyet blodtrykk, eller hypertensjon, som brukes som indikator for sykelighet og dødelighet av hjerte-karlidelser, f.eks. slag eller hjerteinfarkt. Hypertensjon er i utgangspunktet ingen sykdom, og blodtrykksreduksjon er således ikke noe behandlingsmål i seg selv. Forhøyet blodtrykk har derimot statistisk sammenheng med økt sykelighet og dødelighet. Ved å senke blodtrykket vil statistisk sett sykeligheten og dødeligheten reduseres noe, uten at en vet hvilke pasienter som har hatt nytte av behandlingen. Tilsvarende gjelder ved hyperlipidemi (høyt kolesterol). Målet med behandling er å forebygge kardiovaskulær sykelighet som konsekvens av forhøyet blodtrykk eller hyperlipidemi. Dette er bakgrunnen for et økende krav overfor legemiddelindustrien om å dokumentere legemidlers effekt, ikke bare på myke endepunkter som blodtrykk eller kolesterolnivå, men også på harde kliniske endepunkter som sykelighet og dødelighet.
Forutsetningen for at et mykt endepunkt skal være relevant er både at det har en statistisk relasjon til den aktuelle sykdom, og at det finnes et patofysiologisk grunnlag for å anta at surrogatendepunktet reflekterer sykdomsprosessen. Venstre ventrikkelhypertrofi (abnorm vekst av hjertet) tilfredsstiller begge disse krav, og dokumentert tilbakegang av venstre ventrikkelhypertrofi brukes i dag mye i markedsføringen av blodtrykksmedisiner.
Det andre eksemplet på problemer knyttet til bruk av surrogatendepunkt ser man fra studien PROMISE (Packer et al., 1991) hvor man evaluerte en lovende medisin mot hjertesvikt. Det er på det rene at redusert hjertefunksjon (målt som redusert ejeksjonsfraksjon, eller pumpeevne) er en av de aller sterkeste prediktorer for død hos hjertesviktpasienter. Det er også akseptert at reduksjon av hjertets pumpefunksjon er den viktigste patofysiologiske mekanisme for død hos denne pasientgruppe. Man har derfor ofte brukt pumpefunksjon som mykt endepunkt for å måle medikamentell behandlingseffekt hos hjertesviktpasienter. I studien PROMISE evaluerte man et medikament som bedret pumpefunksjonen hos hjertesviktpasienter. Man fant at selv om medikamentet bedret hjertets pumpefunksjon, så økte dødeligheten.
Disse og andre studier har medført økende grad av skepsis til medikamentdokumentasjon som ikke inkluderer harde kliniske endepunkter og reell klinisk nytte. Det vil av og til dukke opp medisinske nyvinninger som etter all sannsynlighet har gunstig virkning, men hvor man ennå ikke har rukket å dokumentere effekt på harde endepunkter. En bør da sikre at det er igangsatt adekvate studier som avklarer spørsmålet om reell klinisk nytte, f.eks. i forbindelse med vedtak om refusjon.
5.6.2 Måling av livskvalitet
Et behandlingstiltak kan ha flere formål og gi flere typer medisinske gevinster. For eksempel vil behandling av depresjoner både kunne gi medisinsk gevinst i form av bedret mental tilstand, gi økt nattesøvn og muliggjøre gjeninntreden i arbeid eller daglige funksjoner. Mens de tradisjonelle målene for behandlingseffekt gjerne fokuserer på endringer i sykelighet og dødelighet i form av myke eller harde endepunkter, som ikke nødvendigvis oppleves av pasienten, utvikles det i dag instrumenter som gjør det mulig å måle mer subjektive oppfatninger av helsegevinster slik de oppfattes av pasienten. Den medisinske effekten av et helsetiltak kan ved hjelp av ulike spørre- og klassifikasjonsskjemaer undersøkes før og etter at pasienten har gjennomgått en form for medisinsk behandling, og kan rapporteres f.eks. i form av kvalitetsjusterte leveår vunnet. Det er atskillige måleproblemer knyttet til slike metoder for måling av livskvalitet. De kan derfor ikke i dag erstatte kliniske endepunkter, men i enkelte tilfeller gi et verdifullt supplement til disse.
5.7 HVORDAN STRUKTURERE PRIORITERINGSKRITERIER?
Gradvis har det vokst frem en politisk forståelse for at det er behov for å utvikle retningslinjer for hvordan ressurser skal prioriteres i helsevesenet. I land som Norge, Sverige, New Zealand, Nederland og i staten Oregon i USA har det vært nedsatt egne prioriteringsutvalg for å prøve å skape konsensus om prioriteringer. Vi har sett nærmere på noen av disse arbeidene. Et viktig spørsmål er i hvilken grad kriteriene fra disse arbeidene kan brukes eksplisitt på legemiddelområdet.
5.7.1 Lønning I-utvalget
Norge var kanskje det første industrialiserte land som nedsatte et eget prioriteringsutvalg (NOU 1987:23), som fikk i mandat å drøfte prinsipper og retningslinjer for prioriteringer i helsevesenet. Ønsket med dette utvalget var slik tidligere sosialminister Leif A. Heløe sa det i 1987:
«Å rangordne oppgaver for det offentlige helsevesen, og å få frem kriterier for hvordan ressurser bør fordeles.»
Utvalget diskuterte bl.a. en rekke av de kriterier som er nevnt i foregående avsnitt, og kom frem til en prioriteringsliste med fem prioriteringsnivåer:
Livsnødvendige tiltak som har livstruende konsekvenser hvis de ikke iverksettes, gis første prioritet. Eksempel: Akutt kirurgi, akutt psykiatri og nyfødtmedisin.
Nødvendige tiltak som har katastrofale eller svært alvorlige konsekvenser hvis de ikke iverksettes, gis annen prioritet. Eksempel: Kroniske eller alvorlige sykdommer av somatisk art.
Nyttige tiltak som har uønskede konsekvenser hvis de ikke iverksettes, gis tredje prioritet. Eksempel: Moderat forhøyet blodtrykk, vanlige barnesykdommer og ukomplisert brokk.
Etterspurte tiltak som har mindre konsekvenser hvis de ikke iverksettes, gis fjerde prioritet. Eksempel: Høyteknologi med moderat nytteeffekt, kunstig inseminasjon og befruktning utenfor kroppen.
Etterspurte tiltak som er uten dokumentert nytteverdi, gis femte prioritet. Eksempel: Rutinemessige helsekontroller, screening av friske individer med forhøyet risiko.
Denne prioriteringslisten har bl.a. ligget til grunn for ordningen med ventelistegaranti for pasienter i bestemte grupper. Inndelingen er svært grov og i den kliniske hverdag er rangeringen langt mer raffinert. For det første skjer det en parallell rangering av en hel rekke pasientgrupper tilhørende ulike fag på egne ventelister. For det andre skjer det på hver venteliste stadige justeringer innenfor og mellom prioriteringsgruppene. Nye pasienter går ofte forbi mange som allerede har stått på listen en tid fordi deres tilfelle er mer alvorlig. Derfor blir systemet veldig dynamisk, og det er vanskelig å få et riktig bilde av de reelle ventetider for ulike pasientgrupper. Listen kan også brukes som et rangordningssystem for legemidler, som eventuelt ville blitt utformet slik:
Livsnødvendige legemidler som har livstruende konsekvenser hvis de ikke benyttes, gis første prioritet
Nødvendige legemidler som har katastrofale eller svært alvorlige konsekvenser hvis de ikke benyttes, gis annen prioritet
Nyttige legemidler som har uønskede konsekvenser hvis de ikke benyttes, gis tredje prioritet
Etterspurte legemidler som har mindre konsekvenser hvis de ikke benyttes, gis fjerde prioritet
Etterspurte legemidler som er uten dokumentert nytteverdi (effekt), gis null prioritet
Bruk av et slikt system forutsetter at aktuelle blåreseptlegemidler vurderes og plasseres i en av de fem kategoriene. Refusjonsberettigelse bestemmes etter hvilken kategori legemidlet kommer inn under. For eksempel kan det tenkes tilstått refusjonsberettigelse for legemidler i kategori 1, 2 og 3, mens legemidler i kategori 4 og 5 kan forutsettes dekket av forbrukeren selv. I praksis vil man ha behov for et rangordningssystem med kun to, og ikke fem, klasser.
5.7.2 Lønning II-utvalget
Som en videreføring av Lønning-utvalgets innstilling fra 1987, ble det i 1996 nedsatt et nytt offentlig utvalg som skulle utarbeide nye retningslinjer for prioriteringer i helsevesenet.
Utvalget skal bl.a. ta stilling til spørsmålet om hvordan høyteknologisk medisin kan avveies mot billigere og mindre avanserte behandlingsformer, og til hvor grensene går for det offentliges ansvar. I mandatet blir utvalget anmodet om å drøfte tiltak som kan redusere behovet for å prioritere, for eksempel ved å sikre at den behandling som gis er dokumentert nyttig. Også Lønning II-utvalget skal ta hensyn til likhetsprinsippet, sykdommens alvorlighetsgrad og behandlingens nytteverdi ved stillingstaken til eventuelle nye kriterier. I tillegg blir utvalget bedt om å vurdere andre relevante prinsipper, og å drøfte betydningen av helseøkonomi, pasientens eventuelle egenansvar for helseproblemet, bruk av ventetid og egenandeler og eventuelt muligheten for graderte egenandeler for ulike helseproblemer.
Som første ledd i Lønning-II utvalgets arbeid ble det utarbeidet en definisjon for hvilke pasienter som bør ha maksimalt 3 måneders ventetid i forbindelse med ventelistegarantien (Prioritering og ventelistepasienter, brev fra Lønning II-utvalget, 20 desember 1996). Disse pasientene må oppfylle samtlige vilkår om at:
pasientene ikke er mottatt som øyeblikkelig hjelp-trengende
og tilstanden er ikke så alvorlig av utsatt behandling eller rehabilitering har svært alvorlige konsekvenser for pasientenes fysiske funksjonsnivå, psykiske funksjonsnivå, forventede livslengde
og det finnes behandling som er dokumentert effektiv
og hvor forventede resultater står i et akseptabelt forhold til kostnadene
Terskelen for hva som er svært alvorlige konsekvenser for pasientenes fysiske og psykiske funksjonsnivå, er varig og sterkt nedsatt evne til å utføre de gjøremål pasienten vanligvis utfører i sin hverdag (yrkesaktivitet, skolegang, husarbeid osv.). Terskelen for når smerter og fysisk ubehag skal medføre tiltak, går der pasientenes evne til å utføre arbeid og dagliglivets alminnelige aktiviteter (påkledning, hygiene, søvn, matlaging osv.) er sterkt og varig nedsatt. Med varig menes at tilstanden ikke kan forventes å bli bedre uten tiltak som nevnt under pkt. II.»
5.7.3 Prioritering på klinisk nivå - erfaringer fra kreftområdet
For å få et kriteriebasert system til å fungere, er det behov for størst mulig enighet om hvordan begrepene mer konkret skal defineres, også på klinisk nivå. For at nasjonale mål og retningslinjer skal fungere, må klinikerne akseptere dem i sitt daglige arbeid. I en svensk diskusjonsrapport, Vårdens svåra val, er det foreslått et skille mellom prioriteringer på henholdsvis politisk-administrativt nivå på den ene siden, og klinisk nivå på den andre.
Både alvorlighets- og effektbegrepet er svært komplisert. De kan ha ulikt innhold på ulike medisinske felt. På enkelte sykdomsområder er en i gang med en nærmere konkretisering av hva en skal legge i begrepene. For eksempel har det foregått et vesentlig arbeid på kreftområdet, der en gruppe nedsatt av Statens Helsetilsyn har gitt følgende råd om hvordan bl.a. effektbegrepet skal forstås (Statens Helsetilsyn 1995). I denne utredningen heter det bl.a.:
I Behandlingseffekt/resultatmål
Effekt måles ut fra gitte kriterier ved bruk av anerkjente standardiserte metoder. For hver enkelt sykdomsgruppe (kreftdiagnose eller symptomkompleks) bør mål for effekt klargjøres. Innen palliativ kreftbehandling er det enighet om at oppnådd symptomlindring, symptomforebygging og/eller utsettelse av ett eller flere symptomer er viktige mål. Det er imidlertid usikkerhet om hvordan effekten av slik behandling skal måles. Inntil for få år siden ble legenes vurdering av pasientens subjektive opplevelse brukt som effektmål i de fleste studier. Det er i dag enighet om at en slik evaluering skal suppleres av pasientens egenopplevelse av situasjonen. Det er pasientens evaluering som skal telle mest.
II Standardbehandling
Med standardbehandling menes den behandling som tilbys pasienter som ikke deltar i utviklingsprosjekt, f.eks. i form av klinisk kontrollerte studier. Ved en del sykdommer kan det foreligge flere likeverdige behandlingstilbud. Det bør tilstrebes nasjonal konsensus for gitte sykdommer og symptomkomplekser.
III Klinisk skjønn
Klinisk skjønn brukes ofte i medisinen. Det anvendes også i stor utstrekning ved palliasjonsbehandling, når en ikke har detaljert vitenskapelig kunnskap.
IV Dokumentasjon av behandlingseffekt
All medisinsk behandling, så langt det er mulig, bør være basert på vitenskapelige studier. Det er enklere å dokumentere effekt av en behandling som har som primær målsetting, enten å kurere folk eller forlenge levetiden, enn å dokumentere symptomlindrende effekt på subjektive plager. Det bør likevel stilles krav til dokumentasjon også for den palliative (lindrende) behandlingen. Dette er spesielt viktig når en tar i bruk nye legemidler. Gode vitenskapelige studier bør være basis for valg av kurativ og palliativ behandling. Det er ikke nok at en gitt behandling er dokumentert å ha effekt i en studie, flere studier bør ha gitt identiske eller tilsvarende resultater.
Gruppen har foreslått at resultatene bør være basert på meta-analyser eller på to eller flere påfølgende fase-III studier fra ulike sentra med adekvat design og analyse.
V Behandlingsintensjon
Med behandlingsintensjon menes målsetting med behandling, og den bør deles i fire grupper. Den kurative behandlingsintensjonen, der formålet er å helbrede pasienten for den aktuelle lidelse, den livsforlengende behandlingsintensjon der formålet er å forlenge livet til pasienten, den palliative, symptomforebyggende behandlingsintensjonen, der formålet er å forebygge eller utsette et symptom som vil komme raskt uten behandling, og til slutt den palliative symptomlindrende behandlingsintensjonen der formålet med behandlingen er å lindre plagsomme symptomer.
5.7.4 Erfaringer fra Nederland
I forbindelse med utarbeidelse av en offentlig finansiert basispakke av helsetjenester i Nederland, utviklet det såkalte Dunning-utvalget et prinsipp for å velge ut hvilke helsetiltak som skulle inngå i det offentliges tilbud. Bakgrunnen var at det offentliges ansvar for helsetjenester måtte reduseres til 95 pst av det eksisterende helsetjenestenivå.
Dunning-utvalget tok i sitt arbeid utgangspunkt i fire prioriteringsprinsipper: (1) et tiltak måtte være nødvendig, (2) det måtte ha god effekt, (3) det måtte være kostnadseffektivt, og (4) det måtte ikke kunne overlates til den enkeltes ansvar.
For å anskueliggjøre prioriteringsprosessen benyttet man analogien med en trakt med fire siler, korresponderende til de fire ovennevnte prioriteringsprinsippene. For at et tiltak skulle kunne inngå i den offentlig finansierte basispakken måtte det passere alle fire silene. Dunning-utvalget anbefalte at man identifiserte aktuelle kombinasjoner av diagnose og behandling, og vurderte disse ut fra de fire kriteriene. For å fastslå hvorvidt den enkelte diagnose/behandlingskombinasjon skulle anses som nødvendig, ble det foreslått en samfunnsorientert tilnærming. Tre kategorier av nødvendige helsetjenester med avtakende prioritet ble foreslått:
Første prioritet var «tilbud som kan tjene ethvert medlem i samfunnet, garantere deres normalfunksjon, eller beskytte deres eksistens som samfunnsmedlemmer . . .»
Annen prioritet var «tilbud som må være umiddelbart tilgjengelige for å sikre individer, grupper eller samfunnet fra livstruende konsekvenser, og tjenester som forebygger alvorlig skade av helsen over lang tid . . .»
Tredje prioritet var «Avhengig av alvorlighet og antall pasienter med helseproblemet»
Den første silen var ment å skulle fjerne tiltak som samfunnet anså som unødvendige, dvs. tiltak som scoret lavt på nødvendighetskriteriet.
Den andre silen skulle fjerne tiltak med ønskelig målsetting, men hvor selve tiltaket hadde minimal medisinsk effekt i forhold til å oppnå denne. Her ble det skilt mellom tiltak med dokumentert effekt, tiltak med mangelfullt dokumentert effekt og dokumentert ineffektive tiltak.
Den tredje silen skulle holde tilbake behandling som ikke er kostnadseffektiv, dvs. tiltak med en viss medisinske nytte, men hvor kostnadene ikke står i rimelig forhold til forventet helsegevinst. Den fjerde silen skulle sørge for å filtrere vekk de tiltakene som kan overlates til den enkeltes ansvar. Prinsippene illustreres i den såkalte Dunning-silen, jf. figur 5.2.
Figur 5.2 Dunning-silen
5.7.5 Oregon-modellen
I delstaten Oregon i USA ble det som et virkemiddel for å håndtere kostnadsøkningen i Medicaid-programmet og et dårlig helsetilbud for de svake, innført et prioriteringssystem for helsetjenester hvor det klart skulle fremgå hva som er det offentliges ansvar og hva som ikke er det. Den lovgivende forsamling i Oregon oppnevnte en Health Services Commission bestående av 11 representanter (5 leger, 1 sykepleier, 1 sosialarbeider og 4 brukere av helsetjenester). Komiteen fikk i oppdrag å konstruere en prioritert liste over tilstands-behandlingspar. Det vil si at tilstander, eller grupper av tilstander, med tilhørende tiltak eller behandling, skulle rangeres etter relativ betydning.
Den lovgivende forsamling påla seg selv at den ikke skulle forandre på rekkefølgen som ble gjort av kommisjonen, men utelukkende bestemme totalbudsjettet for de enkelte helsetjenester. Omfanget av helsetjenester som skulle tilbys i den grunnleggende helsepakken, ville derved bli bestemt av det beløp politikerne var villige til å bevilge til helsetjenester. Som en hjelp til å bestemme samfunnsmessige og individuelle verdier i befolkningen, ble det avholdt en rekke offentlige møter, offentlige høringer med spesielt inviterte interessegrupper, og det ble foretatt en telefonundersøkelse i forskjellige deler av Oregon. Hensikten var å finne hvilke verdier helsevesenet anså som viktige innen helseomsorgen, og å forsøke å oppnå enighet om hva som er av betydning når prioriteringer foretas. Kommisjonen la frem ulike forslag til prioriteringer. I den forbindelse ble det bl.a. en omfattende debatt om hvor stor vekt det skulle legges på sykdommens kostnader sammenholdt med sykdommens alvorlighetsgrad. Etter flere forsøk ble det utarbeidet en rangeringsliste med over 700 sykdomskategorier, etter prioriteringsrekkefølge. Det var 17 forskjellige hovedkategorier i prioriteringslisten. Gruppe 1 inneholder de akutt livstruende tilstander, der behandling reduserer dødelighet med minst 25 pst, og minst 90 pst av de overlevende oppnår tidligere helsetilstand. Innen denne kategorien er lungebetennelse rangert aller høyest, fordi en her har en medisinsk metode, penicillin, som har stor effekt, og hvor alternativet har dramatiske konsevenser både for pasienter og samfunn. Gruppe 2 er svangerskaps- og spebarnskontroll, mens gruppe 17 er livstruende, eller ikke-livstruende tilstander der behandling fører til liten eller ingen forbedring i livskvalitet, som medisinsk behandling av gallesten uten galleblærebetennelse og virale vorter.
Oregon-modellen kan ha relevans for norsk refusjonspolitikk på legemiddelområdet fordi den i stor grad ivaretar hensynet til prioriteringskriteriene: alvorlighetsgrad, effekt, kostnadseffektivitet, og behandlingsintensjon. Oregons 17 kategorier korresponderer delvis med Lønning-utvalgets fem prioriteringsnivåer, men de er mer presist definert. Spørsmålet er selvsagt om det er mulig eller hensiktsmessig å lage et så detaljert prioriteringssystem på legemiddelområdet. I praksis vil det være svært vanskelig å utforme en så detaljert prioriteringsliste. I den debatten som har vært i USA rundt reformen, har det bl.a. vært diskusjon om at den i for liten grad vektlegger kostnadshensyn. Mange politikere synes at den stiller strenge krav til dem, ettersom det er et prinsipp at politikerne ikke skal endre rekkefølgen i listen. Mens USAs tidligere president George Bush forkastet Oregonsystemet, ble det akseptert av nåværende president Bill Clinton.
5.7.6 Prioritering gjennom pris- og forbruksregulerende virkemidler
På legemiddelfeltet er det mulig å tenke seg et system hvor alle legemidler i utgangspunktet har de samme muligheter til å oppnå refusjonsberettigelse. Disse forutsettes ført opp på en egen liste med generiske navn (navnet på innholdsstoffet), en såkalt positiv liste.
Tilsvarende føres legemidler som eksplisitt er unntatt refusjonsordningen, på en negativ liste. Et slikt prinsipp ville innebære at det ikke etableres spesielle prioriteringskriterier for alvorlighet ved sykdom, og effekt av legemidler, utover de som skal til for å kunne markedsføre det. Videre vil et legemiddel være refusjonsberettiget uavhengig av hvilken diagnose det brukes ved (f.eks. alfablokkere som kan brukes både i forbindelse med hjerte-karsykdom og godartet forstørret prostata).
Utgiftene ved et slikt system måtte kunne kontrolleres gjennom pris- og forbruksregulerende virkemidler. Blant annet måtte det inngås prisavtale mellom legemiddelprodusent og legemiddelmyndighet før et legemiddel kunne føres opp på positivlisten. Dersom det ikke oppnås enighet om pris, vil det være mulig å unnta legemidlet fra positivlisten, og føre det opp på den negative. Legemidlet måtte i så fall finansieres av andre kilder enn det offentlige. I tillegg måtte egenandeler, referanseprissystemer, skjermingstak m.m. tilpasses med henblikk på å holde statens samlede legemiddelutgifter innenfor vedtatte budsjettrammer.
Systemet krever ikke at det treffes vanskelige avveielser om hvilke pasientgrupper som skal prioriteres. På den annen side kan systemet føre til at myndighetene vil kunne komme til å redusere sitt ansvar overfor de svakeste. Det vil kunne skje som konsekvens av at ordningen trekker ressurser vekk fra svake grupper til fordel for mer ressurssterke grupper med mindre behov.
5.8 OPPSUMMERING
Det er et kronisk spenningsforhold mellom etterspørselen etter helsetjenester og tilbudet. Så lenge en ikke vil bruke pris som rasjoneringsmetode, må det fastlegges prinsipper for å prioritere mellom ulike helsetjenester og ulike legemidler. Det er ikke mulig å innfri alle krav. Gradvis har det vokst frem en forståelse for betydningen av å ha kriterier og prinsipper å prioritere etter. I mange land diskuteres metoder for å strukturere prioriteringene. Land som er kommet langt er bl.a. Nederland og staten Oregon i USA. I Norge ble helsetjenesten allerede for ti år siden delt inn i ulike nivåer og grupper, og det er nedsatt et nytt utvalg som skal vurdere behovet for endringer. I alle prioriteringsutvalgene er det særlig tre hovedkriterier som legges til grunn. Krav til en tilstands alvorlighet, effekt og kostnadseffektivitet. Disse prinsippene formuleres i en viss grad forskjellig i ulike land, men de preges først og fremst av en betydelig grad av overlapping. De tre generelle prioriteringskriteriene kan også brukes på legemiddelområdet. I kapittel 9 diskuteres i hvilken grad disse prinsippene bør brukes i forbindelse med utformingen av de fremtidige refusjonsordninger.